메릴랜드주 록빌 - 생명공학 기업 리젠스바이오(REGENXBIO Inc.)(나스닥:RGNX)가 오늘 임상 1상/II상 어피니티 듀첸 시험의 규모를 확대한다고 발표했습니다. 이 시험에는 뒤셴느 근이영양증(뒤셴느)을 앓고 있는 1~3세 남아를 대상으로 하는 새로운 코호트가 추가되어 임상시험용 유전자 치료제 RGX-202를 평가하게 됩니다.
RGX-202는 자연적으로 발생하는 디스트로핀 유전자와 유사하게 모방하는 것을 목표로 C-말단 도메인을 포함하는 새로운 마이크로디스트로핀 유전자를 전달하도록 설계되었습니다. 이번 임상시험의 확장을 통해 이 연령대의 환자를 최대 5명까지 중추적 용량 수준으로 등록할 예정입니다.
FDA와의 2상 종료 회의가 7월 말에 예정되어 있으며, 회사는 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)에 2단계 용량으로 투여한 모든 환자의 데이터를 포함시켜 중추적 시험 설계를 마무리할 계획입니다. 리젠스바이오는 듀센병의 차별화된 치료법에 대한 미충족 수요가 계속되고 있다는 점을 들어 신속 승인 경로를 이용할 것으로 예상하고 있습니다.
리젠스바이오는 2024년 3분기 말에서 4분기 초에 중추적 임상시험을 개시할 계획이며, 상용화를 향한 RGX-202의 개발을 앞당기는 것을 목표로 하고 있습니다. 임상시험의 초기 강도 및 기능 평가 데이터는 2024년 하반기에 나올 것으로 예상됩니다.
어피니티 뒤셴 임상시험은 잠재적인 면역 반응을 완화하기 위한 예방적 면역 억제 요법을 포함하여 뒤셴 커뮤니티와의 협의를 통해 설계되었습니다. 이 임상시험은 1세에서 11세 사이의 듀센병 환자를 대상으로 1회 정맥 내 RGX-202 투여의 안전성, 내약성 및 효능을 평가할 것입니다.
RGX-202는 지금까지 임상시험에서 강력한 안전성 프로필과 긍정적인 마이크로디스트로핀 데이터를 입증했으며, 4.4~12.1세의 환자 5명에서 약물 관련 심각한 이상 반응이 보고되지 않았습니다. 초기 결과에서는 RGX-202 마이크로디스트로핀 발현이 증가하고 혈청 CK 수치가 감소하여 임상적 개선을 시사하는 것으로 나타났습니다.
듀센병은 매년 남성 출생아 3,500~5,000명당 1명꼴로 발병하는 중증 근육 질환입니다. 이 질환은 점진적인 근육 퇴화, 운동 능력 상실, 조기 사망으로 이어집니다.
이 뉴스는 리젠엑스바이오의 보도 자료를 바탕으로 작성되었습니다.
최근 리젠스바이오의 또 다른 소식은 회사 운영에 상당한 진전이 있었다는 것입니다. 이 회사의 뮤코다당증 II형(MPS II) 치료를 위한 약물 후보 RGX-121이 진전을 이루었으며, H.C. Wainwright는 매수 등급과 38.00달러의 목표 주가를 유지했습니다. FDA는 뇌척수액 내 헤파란 설페이트 D2S6 수치를 대리 평가변수로 사용하자는 리젠스바이오의 제안에 동의했으며, 이는 잠재적으로 RGX-121의 신속한 승인을 뒷받침할 수 있을 것으로 보입니다.
또한 리젠스바이오는 커런 심슨이 사장 겸 CEO로 취임하는 등 리더십 전환을 발표했습니다. 곧 있을 사렙타 테라퓨틱스의 경쟁 약물에 대한 PDUFA 결정으로 인한 잠재적 결과에도 불구하고 RBC 캐피탈은 시장에서 회사의 전략적 포지셔닝을 이유로 리젠엑스바이오 주식에 대한 아웃퍼폼 등급을 유지했습니다.
리젠스바이오의 1분기 총 매출은 1,560만 달러, 순손실은 6,330만 달러로 예상치인 7,070만 달러 손실보다 감소한 생산적인 실적을 발표했습니다. 이 회사의 CAMPSIITE 임상시험은 1차 평가지표를 성공적으로 달성하여 16주 후 RGX-121 치료로 D2S6의 뇌척수액 수치가 현저히 감소하는 결과를 이끌어냈습니다.
다음은 회사 운영의 최신 개발 사항입니다.
인베스팅프로 인사이트
리젠스바이오(NASDAQ:RGNX)가 임상시험을 통해 유전자 치료제 RGX-202를 계속 발전시키면서 투자자와 이해관계자들은 회사의 재무 및 운영 지표를 면밀히 모니터링하고 있습니다. 인베스팅프로 데이터는 회사의 시장 지위와 재무 건전성에 대한 주요 통찰력을 보여주며, 이는 연구 개발 노력을 지속하는 능력에 영향을 미칠 수 있습니다.
인베스팅프로 데이터에 따르면 리젠엑스바이오의 시가총액은 5억 9,206만 달러로, 이는 현재와 미래 전망에 비추어 회사의 시장 가치를 반영한 것입니다. 유전자 치료 분야에서 혁신적인 진전을 이뤘음에도 불구하고 주가수익비율은 -2.06이며, 2024년 1분기 기준 지난 12개월 동안의 조정 주가수익비율은 -2.32로 현재 수익성이 좋지 않음을 시사합니다. 또한 같은 기간의 매출 성장률은 -20.9%의 감소를 보여 수익원을 늘리는 데 어려움을 겪고 있습니다.
인베스팅프로 팁 중 특히 투자자가 고려해야 할 두 가지 사항은 다음과 같습니다:
1. 리젠스바이오의 대차 대조표에는 부채보다 현금이 더 많아 지속적인 연구 및 운영 비용에 대한 쿠션을 제공합니다. 이는 회사의 재무 안정성과 RGX-202의 향후 개발 단계에 자금을 조달 할 수있는 능력에 대한 긍정적 인 신호입니다.
2. 상대강도지수(RSI)는 주식이 과매도 영역에 있음을 시사합니다. 이 기술적 지표는 특히 RGX-202를 시장에 출시하려는 회사의 전략적 노력을 고려할 때 진입 지점을 찾는 잠재적 투자자에게 관심을 가질 수 있습니다.
회사의 실적과 잠재력에 대한 더 깊은 통찰력을 제공할 수 있는 11가지의 추가 InvestingPro 팁이 있다는 점도 주목할 가치가 있습니다. 이러한 팁에 관심이 있는 분들을 위해 인베스팅프로는 https://www.investing.com/pro/RGNX 에서 종합적인 분석을 제공합니다. 쿠폰 코드 PRONEWS24를 사용하면 연간 또는 2년 Pro 및 Pro+ 구독 시 10% 추가 할인을 받을 수 있으므로 귀중한 데이터와 전문가 인사이트를 통해 투자 전략을 강화하는 것을 잊지 마세요.
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