캘리포니아주 포스터 시티 - 미룸 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals, Inc.)(나스닥: MIRM)가 두 가지 희귀 간 질환인 원발성 담즙성 담관염(PBC)과 원발성 경화성 담관염(PSC) 치료를 위해 평가 중인 경구용 약물인 볼릭시밧의 2b상 임상시험 중간 결과가 고무적이라고 오늘 발표했습니다.
PBC에 초점을 맞춘 VANTAGE 연구에 따르면 성인 가려움증 척도에서 위약 조정 차이가 -2.32점(p=0.0026)으로 통계적으로 유의미한 소양증(가려움증) 감소 효과가 있는 것으로 나타났습니다. 또한 참가자의 75%가 혈청 담즙산이 50% 이상 감소했으며, 16주차에 위약 그룹에 비해 피로가 개선된 것으로 관찰되었습니다.
PSC에 대한 VISTAS 연구도 임상시험 지속에 필요한 유효성 임계치를 통과했습니다. 독립적인 데이터 검토 위원회는 볼릭시밧 20mg 용량을 1일 2회 투여하여 평가하는 이 연구를 수정하지 않고 계속 진행할 것을 권고했습니다.
중간 분석 기간 동안 새로운 안전성 문제는 확인되지 않았으며, 가장 흔한 부작용은 설사였으며 중증도는 경증에서 중등도였습니다. 4건의 심각한 부작용이 보고되었으며, 그 중 1건은 위약 그룹에서 발생했습니다. 간 바이오마커의 임상적으로 유의미한 변화는 관찰되지 않았습니다.
미룸의 최고의학책임자인 조앤 콴 박사는 이번 중간 결과가 PBC와 PSC의 증상 부담으로 고생하는 환자들에게 유망한 발전이라며 향후 이들 질환에 대한 치료 옵션으로서 볼빅시뱃의 잠재력에 대해 낙관적인 입장을 표명했습니다.
회사는 오늘 이러한 중간 분석에 대한 추가 논의를 위해 컨퍼런스 콜을 개최합니다. 이 전화 회의는 연구의 진행 상황과 이러한 담즙 정체성 간 질환에 걸린 환자에게 미칠 잠재적 영향에 대한 통찰력을 제공하는 것을 목표로 합니다.
볼릭시바트는 회장 담즙산 수송체(IBAT)를 선택적으로 억제하도록 설계되어 전신 및 간 담즙산 감소를 위한 새로운 접근법을 제공할 수 있습니다. 이 약물은 다양한 임상시험을 통해 400명 이상의 개인을 대상으로 평가되었습니다.
미룸 파마슈티컬스는 희귀 질환 치료제 개발에 주력하고 있으며 다양한 간 질환에 대해 승인된 세 가지 약물을 보유하고 있습니다. 이 회사의 파이프라인에는 2023년에 긍정적인 3상 결과가 보고된 PBC 및 PSC용 볼릭시밧과 뇌텐디닌성 잔존종증용 CHENODAL이 포함됩니다.
이 보고서는 미룸 파마슈티컬스의 보도자료를 기반으로 작성되었습니다.
미룸 파마슈티컬스는 최근 바이오 제약 부문에서 상당한 진전을 보이고 있습니다. Citi는 간 질환 치료제인 볼릭시바트에 대한 중요한 임상 시험 업데이트를 예상하여 Mirum 주식에 대한 매수 등급을 재확인했습니다.
이 회사는 각각 원발성 경화성 담관염(PSC) 및 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자를 대상으로 볼릭시밧의 효능을 조사하는 두 개의 임상 2b상 시험인 VISTAS와 VANTAGE를 면밀히 모니터링하고 있습니다.
미룸의 또 다른 제품인 리브말리는 희귀 유전성 간 질환인 진행성 가족성 간내 담즙 정체증(PFIC) 치료에 대해 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 긍정적인 의견을 받았습니다. 이번 권고로 유럽 연합에서 시판 허가를 받을 수 있는 길이 열렸습니다.
또한 다가오는 유럽간연구학회(EASL) 연례 학술대회에서 리브말리의 장기 치료 연구에서 도출된 새로운 데이터가 발표될 예정이며, 알라길 증후군(ALGS) 및 PFIC 환자에서 지속적인 임상적 이점을 강조할 예정입니다.
재무 개발 부문에서 미룸은 2024년 1분기 순 제품 매출이 전년 대비 137% 증가한 6,890만 달러에 달해 재무 실적이 크게 증가했다고 보고했습니다. 미룸은 연간 매출 가이던스를 3억 1,000만 달러에서 3억 2,000만 달러 사이로 예상하고 있습니다. 또한 미룸은 3억 2,280만 달러의 현금과 투자로 탄탄한 재무 상태를 보고했습니다. 미룸 파마슈티컬스의 최근 운영 및 재무 성과는 다음과 같습니다.
인베스팅프로 인사이트
미룸 파마슈티컬스(NASDAQ: MIRM)는 유망한 임상시험을 통해 희귀 간 질환을 해결하려는 노력을 보여 왔으며, 인베스팅프로의 재무 지표는 회사의 현재 시장 지위와 미래 잠재력에 대해 자세히 살펴볼 수 있습니다.
MIRM에 대한 인베스팅프로 데이터에 따르면 시가총액은 12억 2천만 달러로, 시장의 기업 가치를 반영하고 있습니다. 지난 12개월 동안의 수익성 부족에도 불구하고 -7.7의 마이너스 P/E 비율에서 알 수 있듯이 회사의 매출 성장은 눈에 띄게 견고합니다. 전년 대비 133.9%의 매출 성장은 강력한 판매 실적과 향후 성장 가능성을 보여줍니다.
매출 총이익률 73.26%는 미룸 파마슈티컬스가 매출 대비 생산 비용을 효율적으로 관리하고 있음을 시사하며 재무 건전성을 더욱 강조합니다. 또한 회사는 배당금을 지급하지 않아 수익이 추가 성장 및 개발에 재투자되고 있음을 나타내지 만 InvestingPro 팁은 Mirum의 유동 자산이 단기 부채를 초과하여 회사의 유동성과 재무 탄력성에 대한 긍정적 인 신호임을 강조합니다.
또한, 미룸에 대한 인베스팅프로 팁에는 투자자에게 중요한 고려사항이 포함되어 있는데, 애널리스트들은 올해 미룸이 수익을 낼 것으로 예상하지 않는다는 것입니다. 이는 유망하지만 아직 수익을 창출할 수 있는 승인된 치료법으로 전환되지 않은 중간 임상시험 결과와도 일치합니다.
보다 종합적인 분석에 관심이 있는 독자를 위해 미룸 파마슈티컬스의 재무 건전성과 시장 지위에 대한 자세한 통찰력을 제공하는 추가 투자 팁이 제공됩니다. 이러한 팁에 액세스하고 더 많은 정보에 입각한 투자 결정을 내리기 위해 투자자는 쿠폰 코드 PRONEWS24를 사용하여 InvestingPro에서 연간 또는 2 년 Pro 및 Pro + 구독을 추가로 10 % 할인받을 수 있습니다.
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