미국 캘리포니아주 노바토 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(나스닥: RARE)가 산필리포 증후군(MPS IIIA)에 대한 유전자 치료제인 UX111(ABO-102)의 신속 승인을 위한 대리 평가변수로 뇌척수액(CSF) 헤파란 황산염(HS)을 사용하는 데 대해 미국 식품의약청(FDA)과 합의했습니다. 이 계약은 기존 임상 연구 데이터를 기반으로 하며, 회사는 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출에 충분하다고 판단하고 있습니다.
이 중요한 결정은 울트라제닉스와 FDA 간의 논의 끝에 오늘 발표되었습니다. 회사는 올해 말 또는 내년 초에 신청서를 제출하는 것을 목표로 예정된 사전 BLA 회의에서 BLA 세부 사항을 최종 확정할 계획입니다.
울트라제닉스의 CEO 겸 사장인 에밀 D. 카키스 박사는 신경학적으로 치명적인 질환을 앓고 있는 어린이들을 위한 치료제의 시급성을 인식해 준 FDA에 감사를 표했습니다. 또한 이번 결정을 뒷받침하는 데 필요한 증거를 제공하는 데 협력해준 환자와 간병인 옹호자, 과학자, 업계 리더들에게도 감사를 표했습니다.
현재 1/2/3상 개발 단계에 있는 UX111은 1회 정맥 주입을 통해 SGSH 유전자의 기능적 사본을 세포에 전달하도록 설계된 생체 내 유전자 치료법입니다. 이 치료법은 뇌에 비정상적인 헤파란 황산염 축적을 유발하는 근본적인 효소 결핍을 해결하여 진행성 세포 손상과 신경 퇴화를 일으키는 것을 목표로 합니다. UX111 프로그램은 미국에서 재생 의학 첨단 치료, 패스트 트랙, 희귀 소아 질환 및 희귀 의약품 지정을 포함하여 개발을 촉진하기 위한 여러 지정을 받았습니다. EU에서는 PRIME 및 희귀 의약품 지정을 받았습니다.
산필리포 증후군 A형은 승인된 치료법이 없는 치명적인 희귀 리소좀 축적 질환으로, 주로 중추신경계에 영향을 미치며 유아기부터 급속한 신경 퇴행이 시작되는 것이 특징입니다. 이 질환은 상업적으로 접근 가능한 지역에서 약 3,000~5,000명의 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정되며 SGSH 유전자의 병원성 변이에 의해 발생합니다.
울트라제닉스는 미충족 의료 수요가 높은 희귀 및 극희귀 유전 질환 치료를 위한 제품 개발에 주력하는 바이오 제약 회사입니다. 이 뉴스는 Ultragenyx Pharmaceutical Inc의 보도 자료를 기반으로 합니다.
최근의 다른 소식으로는 3상 GlucoGene 연구의 긍정적인 결과에 따라 여러 애널리스트 회사의 업데이트 대상이 되었습니다. 골드만 삭스는 회사의 단일 클론 항체 세트루수맙과 다양한 희귀 질환 파이프라인에 대한 확신이 높아졌다는 이유로 울트라제닉스의 주가를 중립에서 매수로 상향 조정했습니다. 또한 2026년 유전자 치료제 DTX401의 GSD1a 승인 및 출시가 가능할 것으로 예상하면서 2027년에 울트라제닉스가 GAAP 수익성에 도달할 것으로 전망했습니다.
베어드, 스티펠, 파이퍼 샌들러, 카나코드 제뉴이티도 울트라제닉스에 대한 전망을 수정했습니다. 베어드는 3상 결과가 DTX401의 승인 가능성을 보여주는 강력한 지표라며 울트라제닉스의 목표 주가를 72달러로 올렸습니다. 스티펠은 GSDIa 관리에 사용되는 식이 보충제인 옥수수 전분의 필요성이 크게 줄었다며 목표 주가를 127달러로 올렸습니다. 파이퍼 샌들러는 지속적인 혈당 조절과 일일 옥수수전분 섭취량의 현저한 감소를 지적하며 울트라제닉스에 대해 비중 확대 등급과 135.00달러의 목표주가를 유지했습니다. 마지막으로 Canaccord Genuity는 목표 주가를 111달러로 올리며 Ultragenyx의 전망에 대한 자신감을 드러냈습니다.
이러한 최근의 발전은 울트라제닉스의 DTX401 치료법과 세트루수맙의 잠재적 성공 가능성에 대한 자신감이 커지고 있음을 강조합니다. 긍정적인 임상시험 결과와 애널리스트의 업그레이드는 희귀질환 치료에 대한 회사의 진전을 반영합니다.
인베스팅프로 인사이트
희귀 유전 질환을 해결하기 위한 노력에 앞장서고 있는 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(NASDAQ: RARE)의 재무 건전성과 시장 성과는 투자자들에게 추가적인 맥락을 제공합니다. 특히, 울트라제닉스의 시가총액은 37억 3천만 달러로 바이오 제약 부문에서 상당한 존재감을 드러내고 있습니다. 그러나 이 회사의 재무 지표는 몇 가지 문제점을 보여줍니다. 2024년 1분기 기준 최근 12개월 조정 주가수익비율은 -5.62, 마이너스 주가수익비율은 -5.9로, 현재 울트라제닉스는 수익성이 좋지 않습니다. 이는 애널리스트들이 올해 회사가 수익을 낼 것으로 예상하지 않는다는 InvestingPro 팁과 일치합니다.
2024년 1분기 기준 지난 12개월 동안의 매출 총이익률은 -60.26%로 또 다른 우려의 영역입니다. 이 수치는 울트라제닉스가 현재 적자를 기록하고 있음을 시사하며, 이는 매출총이익률 약세를 강조하는 InvestingPro 팁에 의해 뒷받침됩니다. 이러한 재정적 역풍에도 불구하고 Ultragenyx는 유동 자산이 단기 부채를 초과하는 견고한 유동성 상태를 유지하고 있으며, 이는 제품 파이프라인에 계속 투자함에 따라 재정적 유연성을 제공할 수 있습니다.
회사의 주식 실적을 면밀히 주시하는 투자자들에게는 Ultragenyx의 주식이 25.97의 높은 주가/장부 배수에서 거래되고 있어 장부가에 비해 프리미엄 밸류에이션이 형성되어 있다고 볼 수 있습니다. 울트라제닉스의 재무 및 전망에 대해 더 자세히 알아보고 싶은 투자자는 https://www.investing.com/pro/RARE 에서 추가 인베스팅프로 팁을 살펴볼 수 있습니다. 회사의 실적과 잠재력에 대한 추가 인사이트를 제공할 수 있는 5가지 팁이 더 있습니다. 또한 관심 있는 투자자는 쿠폰 코드 PRONEWS24를 사용하여 연간 또는 2년 단위의 Pro 및 Pro+ 구독을 10% 추가 할인된 가격으로 이용할 수 있는 특별 혜택을 통해 투자 결정을 내리는 데 필요한 풍부한 데이터와 분석에 액세스할 수 있습니다.
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