펜실베이니아주 플라이마우스 미팅 - 하모니 바이오사이언스(나스닥: HRMY)는 자사의 약물 피톨리산트가 근이영양증 1형(DM1) 성인 환자의 과도한 주간 졸음(EDS) 및 피로 증상을 감소시켰다는 2상 연구 결과를 공개했습니다.
통계적 유의성을 입증하기 위한 것이 아니라 효능의 잠재적 신호를 감지하기 위해 설계된 이 연구는 고용량의 피톨리산트를 투여한 환자가 저용량 또는 위약을 투여한 환자에 비해 더 큰 개선을 경험한 것으로 나타났습니다.
오늘 발표된 이 연구는 3주간의 적정 단계와 8주간의 안정 용량 단계를 포함하여 11주 동안 약물의 성능을 평가했습니다. 1차 유효성 평가변수는 베이스라인부터 11주차까지 주간 졸음 척도 점수의 변화에 초점을 맞추었으며, 2차 평가변수에는 졸음과 피로의 다른 측정치와 전반적인 질병 부담도 포함되었습니다.
히스타민 H₃ 수용체를 표적으로 하여 각성을 촉진하는 것으로 알려진 피톨리산트는 현재 성인 기면증 환자의 EDS 또는 탈력증 치료제로 WAKIX®라는 브랜드명으로 FDA의 승인을 받았습니다. 아직 DM1에 대한 사용은 승인되지 않았으나 이 적응증에 대한 연구가 진행 중입니다.
미국에서 DM1 진단을 받은 환자가 4만 명이 넘고 이들 중 최대 90%가 EDS와 피로를 겪고 있기 때문에 이 새로운 적응증에서 피톨리산트의 잠재 시장은 상당합니다. 하모니 바이오사이언스는 최적화된 약동학 프로필과 더 높은 용량 강도를 제공하는 것을 목표로 하는 차세대 2세대(NG2) 제형을 사용하여 중추적인 3상 연구를 통해 약물을 발전시킬 계획입니다.
이 연구에서 피톨리산의 안전성 및 내약성 프로필은 알려진 안전성 프로필과 일관되게 나타났으며, 이상 반응 발생률은 약물과 위약 그룹 간에 유사했습니다. 회사의 광범위한 생애주기 관리 프로그램은 현재 충족되지 않은 의학적 요구가 있는 수면/각성 장애를 앓고 있는 10만 명 이상의 환자를 대상으로 하고 있습니다.
이 정보는 하모니 바이오사이언스의 보도 자료를 바탕으로 작성되었습니다.
그 밖에도 최근 하모니 바이오사이언스는 많은 발전이 있었습니다. 회사의 1분기 순매출은 30% 급증하여 1억 5,460만 달러를 기록했으며, 이는 주로 기면증 치료제인 WAKIX의 성과에 힘입은 것입니다. 하모니 바이오사이언스는 2024년 순매출 가이던스인 7억~7억 2,000만 달러를 유지합니다.
저명한 투자 회사인 니덤은 중추신경계 프랜차이즈를 확장하고 다각화하려는 회사의 전략적 노력을 고려하여 하모니 바이오사이언스의 목표 주가를 종전 50달러에서 52달러로 상향 조정했습니다. 간질 치료제를 전문으로 하는 에피제닉스 테라퓨틱스와 기면증 치료제 TMP1116을 인수한 것은 기존 와킥스 프랜차이즈의 성장과 수명을 강화하기 위한 중요한 조치로 여겨집니다.
이러한 최근의 발전은 또한 하모니 바이오사이언스가 이전에 포트폴리오를 지배했던 자이겔에 대한 의존도에서 벗어나 다각화하려는 노력을 보여줍니다. 하모니 바이오사이언스는 현재 3개의 CNS 프랜차이즈에 걸쳐 다양한 개발 단계에 있는 13개의 프로그램을 보유하고 있으며, 이는 회사의 제품을 다양화하고 개발 파이프라인과 관련된 위험을 완화하기 위한 조치로 보입니다.
투자자와 분석가들은 2024년 상반기에 예상되는 NG2 제형의 약동학 데이터와 하반기에 특발성 과다수면증에 대한 추가 신약 신청서 제출 등 하모니 바이오사이언스의 주요 이정표에 대한 기대가 높습니다. 이러한 다가오는 이벤트는 회사의 지속적인 성장과 시장 포지셔닝에 매우 중요합니다.
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