샌디에이고 - 희귀질환 치료제 개발에 주력하는 생명공학 기업 Capricor Therapeutics(나스닥: CAPR)는 듀센 근이영양증(DMD) 치료제인 CAP-1002에 대한 HOPE-2 오픈 라벨 연장 연구의 3년간 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이 연구는 DMD 환자의 골격근 기능 및 심장 기능 안정화에서 지속적인 이점을 보여주었습니다.
CAP-1002로 치료받은 환자들은 신시내티 아동병원 의료센터의 외부 비교 그룹에 비해 상지 운동 능력(PUL 2.0) 점수의 감소와 좌심실 박출률(LVEF)의 안정화가 통계적으로 유의미하게 감소한 것으로 나타났습니다. 또한 연구 기간 동안 내약성도 일관되게 우수했습니다.
카프리코의 CEO인 린다 마반 박사는 진행성 근육 변성을 특징으로 하는 유전 질환인 DMD 치료에 CAP-1002가 장기적으로 영향을 미칠 수 있음을 시사하는 이번 결과에 대해 고무적인 반응을 보였습니다. 최근 연구 결과는 2024년 5월 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 및 상업화를 준비하는 과정에서 FDA와 공유되었습니다.
HOPE-2 임상시험은 처음에 무작위 이중맹검 위약 대조 임상시험으로, 3개월마다 환자를 CAP-1002 또는 위약으로 치료했습니다. 임상시험 이후, 환자들이 현재 진행 중인 HOPE-2 오픈 라벨 연장 연구에 들어가기 전 갭 단계가 발생하여 3개월마다 CAP-1002를 투여받았습니다. 이 연구는 1년 시점에 1차 평가변수를 충족했으며 4년차까지 계속되고 있습니다.
카프리코는 2024년 6월 27일부터 29일까지 열리는 제30회 근이영양증 프로젝트(PPMD) 연례 컨퍼런스에서 자세한 결과를 발표할 계획이며, 2024년 4분기에 임상 3상 HOPE-3 중추적 시험의 탑라인 결과를 발표할 예정입니다.
DMD는 미국 남성 출생아 3,500명당 1명꼴로 발병하며, 현재 치료 옵션이 제한적이고 치료제가 없는 실정입니다. Capricor의 주요 제품 후보인 CAP-1002는 동종 심장 유래 세포 치료제로, 전임상 및 임상 연구에서 잠재적인 면역 조절, 항섬유화 및 재생 작용에 대한 가능성을 보여주었습니다.
이 글의 정보는 Capricor Therapeutics의 보도 자료를 바탕으로 작성되었습니다.
최근의 다른 소식으로, Capricor Therapeutics는 듀센 근이영양증(DMD) 치료제인 CAP-1002의 개발에 상당한 진전을 보이고 있습니다. 이 회사는 1분기 실적 발표에서 HOPE-3 임상 3상 중추 시험의 코호트 A 등록이 완료되었으며, 이 시험 결과를 바탕으로 생물학적 제제 허가 신청서를 제출할 계획이라고 발표했습니다.
또한 일본 신야쿠의 마일스톤 지급과 시장 공개 프로그램을 통해 조달한 자금에 힘입어 2025년 1분기까지 현금 유동성을 확보할 수 있어 Capricor의 재무 상태는 안정적으로 보입니다.
애널리스트 전망 측면에서 오펜하이머는 Capricor에 대한 커버리지를 시작하면서 우수 등급을 부여하고 회사의 주요 후보인 CAP-1002에 대해 낙관적인 견해를 표명했습니다. 이 회사는 이 세포 치료제가 NS 파마와의 파트너십을 통해 2030년까지 미국에서 약 10억 달러의 순매출을 달성할 수 있을 것으로 예상하며, 이로 인해 Capricor의 매출은 약 3억 1,000만 달러에 달할 것으로 전망했습니다.
라덴버그 탈만은 또한 Capricor에 대한 전망을 업데이트하여 목표 주가를 24달러에서 25달러로 상향 조정하고 매수 등급을 재차 유지했습니다.
또한 Capricor는 잠재적인 상용화를 준비하고 FDA와 라벨 확장을 논의하고 있으며, 샌디에이고 제조 시설은 수요를 충족할 준비가 되어 있습니다. 또한 FDA와의 규제 논의에서 진전을 보이고 있으며 글로벌 확장을 계획하고 있습니다. 이러한 발전은 최근의 진전과 앞으로의 유망한 전망을 강조합니다.
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