금요일, Stifel의 애널리스트는 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) 주식에 대한 매수 등급을 유지하면서 목표 주가를 $ 124에서 $ 127로 올렸습니다.
이 수정은 글리코겐 저장 질환 유형 Ia (GSDIa) 치료제 인 DTX401에 대한 최근 긍정적 인 3 상 임상 시험 데이터를 고려한 것입니다.
이 임상시험에서는 환자의 생리에 근본적인 변화를 나타내는 다른 증거와 함께 질환 관리에 사용되는 식이 보충제인 옥수수 전분의 필요성이 현저히 감소한 것으로 나타났습니다.
이 3상 임상시험의 결과는 궁극적으로 옥수수전분에 대한 GSDIa 환자의 평생 의존성을 없앨 수 있는 일회성, 지속성 치료제로 이어질 가능성이 있는 것으로 보입니다.
스티펠 애널리스트는 맹검을 보장하는 임상시험 설계의 중요성을 언급하며 모든 데이터를 종합적으로 고려할 때 DTX401의 효과에 대한 강력한 사례를 제시한다고 말했습니다.
임상시험의 자세한 데이터는 2024년 후반에 발표될 예정이며, 3상 교차 임상시험의 추가 장기 데이터는 2025년으로 예정된 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출을 앞두고 치료제의 프로필을 더욱 강화할 것으로 예상됩니다.
애널리스트는 DTX401 프로그램의 성공 확률을 기존 70%에서 80%로 상향 조정했습니다. 이러한 모델 조정은 울트라제닉스 주가의 목표가 상승의 근거가 되었습니다. 따라서 긍정적인 임상 결과는 회사 주식에 대한 재정적 기대치를 높이는 데 중추적인 역할을 했습니다.
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