뉴저지주 크랜베리 - 유럽의약품청(EMA)이 로켓 파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals, Inc.)(나스닥: RCKT)의 골수부전(BMF), 암 발병 및 선천성 기형을 특징으로 하는 희귀 유전 질환인 판코니 빈혈(FA) 치료를 위한 유전자 치료제 후보물질인 RP-L102의 판매 허가 신청(MAA)을 승인했습니다.
이번 MAA 제출은 글로벌 1/2상 임상시험에서 유망한 결과를 보인 RP-L102 개발의 중요한 이정표입니다. 임상시험 데이터에 따르면 RP-L102는 치료 후 최대 42개월까지 지속되는 혈액학적 안정화 효과와 함께 FA 환자에서 지속적인 유전적 및 표현형 교정을 달성할 수 있는 것으로 나타났습니다. 세포 독성 조절이 필요하지 않은 이 치료법은 중대한 부작용이 보고되지 않은 매우 양호한 안전성 프로파일을 보여주었습니다.
로켓 파마슈티컬스의 사장 겸 COO인 키나리 파텔은 이 중요한 단계에 도달하는 데 참여한 환자, 가족, 연구진에게 감사를 표하며, 도움이 필요한 환자들에게 이 잠재적 치료제를 제공하기 위해 EMA와 협력하겠다는 회사의 의지를 강조했습니다.
A형 혈우병은 일반적으로 생후 10년 이내에 발병하는 생명을 위협하는 질환입니다. 동종 조혈모세포 이식(HSCT)으로 FA의 혈액학적 요소를 해결할 수 있지만, 고형 장기 악성 종양 발생 가능성 증가 등 상당한 위험을 수반합니다.
RP-L102는 환자 유래 조혈 줄기세포를 렌티바이러스 벡터로 변형하여 FANCA 유전자의 기능적 사본을 포함하도록 만든 것입니다. 이 치료제는 미국 FDA 재생 의학 첨단 치료(RMAT), 희귀 소아 질환 및 패스트 트랙 지정, EU의 PRIME 및 첨단 치료 의약품(ATMP) 지정을 포함하여 규제 기관으로부터 여러 지정을 받았습니다.
로켓 제약은 또한 2024년 상반기에 미국 식품의약국(FDA)에 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)를 제출할 계획입니다.
이 기사는 로켓 파마슈티컬스의 보도자료를 기반으로 작성되었습니다.
인베스팅프로 인사이트
로켓 파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals, Inc.)(나스닥: RCKT)가 판코니 빈혈 환자에게 새로운 지평을 열 수 있는 RP-L102에 대한 유럽의약품청의 판매승인(MAA)을 승인하면서 중요한 순간에 도달했습니다. 투자자들이 생명공학 분야에서 로켓 파마슈티컬스의 진전을 지켜보는 가운데, 인베스팅프로의 최근 데이터와 분석은 로켓 파마슈티컬스에 대한 보다 심층적인 재무적 관점을 제공합니다.
이 회사의 시가총액은 현재 약 24억 2천만 달러로, 성장 잠재력과 파이프라인에 대한 투자자의 신뢰를 반영하고 있습니다. 그러나 2023년 4분기 기준 마이너스 주가수익비율이 -9.10이고 지난 12개월 동안의 조정 주가수익비율이 -9.49인 것을 보면 로켓 제약은 아직 개발 단계에 있으며 당장의 수익성보다 연구 개발에 우선순위를 두고 있다는 것을 알 수 있습니다.
특히 로켓 제약은 대차대조표에 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있는데, 이는 진행 중인 임상시험과 향후 상업화 노력을 뒷받침할 수 있는 탄탄한 재정적 기반을 시사하는 InvestingPro 팁입니다. 또한, 7명의 애널리스트가 향후 실적 전망을 상향 조정하여 회사의 재무 성과에 대한 긍정적인 전망을 제시했습니다.
이 회사는 작년에 55.98%의 주가 총수익률을 기록하며 높은 수익률을 보였지만, 애널리스트들은 혁신적인 치료법에 막대한 투자를 하는 바이오테크 기업의 일반적인 시나리오인 올해 수익성을 기대하지 않고 있습니다. 그럼에도 불구하고 지난 6개월 동안 37.38%에 달하는 큰 폭의 주가 상승은 Rocket Pharmaceuticals의 전망을 둘러싼 투자자들의 낙관론을 시사합니다.
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