워터타운, 매사추세츠주 - 는 오늘 적혈구 생성 저하증(EPP) 환자를 대상으로 한 비토퍼틴의 임상 2상 연구 탑라인 결과를 발표했습니다(NASDAQ:IRON). 이 연구는 위약에 비해 20mg 및 60mg 용량 그룹 모두에서 프로토포르피린 IX(PPIX) 수치가 용량에 따라 통계적으로 유의하게 감소하여 1차 평가변수를 충족했습니다.
무작위, 이중맹검, 위약 대조 임상시험인 AURORA 연구에서는 75명의 성인 EPP 환자를 대상으로 17주 동안 매일 1회 비토퍼틴 또는 위약을 투여했습니다. 그 결과, 비토퍼틴을 20mg 복용한 그룹은 PPIX 수치가 21.6%, 60mg 복용한 그룹은 40.7% 감소한 것으로 나타났습니다. 반면 위약 그룹은 PPIX 수치가 평균 8.0% 증가했습니다.
2차 평가변수에는 통증 없이 햇빛에 노출된 누적 총 시간과 통증을 동반한 광독성 반응의 발생률이 포함되었습니다. 비토퍼틴 치료를 받은 환자가 위약을 받은 환자보다 통증 없이 햇빛에 노출된 시간이 더 많았지만, 그 차이는 통계적으로 유의미하지는 않았습니다. 그럼에도 불구하고 위약에 비해 60mg 용량 그룹에서 통증을 동반한 광독성 반응의 비율이 유의미하게 개선되었습니다.
환자들은 또한 60mg 용량 그룹이 통계적으로 유의미한 개선을 보인 환자 글로벌 변화 평가(PGIC)에서도 개선된 것으로 보고했습니다. 비토퍼틴은 일반적으로 내약성이 좋았으며, 가장 흔하게 보고된 부작용은 어지럼증이었습니다.
유망한 결과에도 불구하고 회사는 통증이 없는 날의 햇빛 누적 시간이라는 주요 2차 평가변수가 강력한 위약 반응으로 인해 통계적 유의성을 충족하지 못했음을 인정했습니다. 사장 겸 CEO인 존 퀴셀(John Quisel) 박사는 데이터에 대한 추가 분석이 필요하지만, 다른 연구 결과도 곧 발표될 예정인 만큼 비토퍼틴의 잠재력에 대해 여전히 낙관적이라고 언급했습니다.
비토퍼틴은 임상 단계의 경구용 글리신 수송체 1(GlyT1) 억제제로서 적혈구 조혈성 포르피린증을 포함한 다양한 혈액 질환의 잠재적 치료제로 개발되고 있습니다. EPP와 X-연결성 포르피린증(XLP)은 햇빛에 심각한 반응을 일으켜 심각한 삶의 질 저하를 초래하는 희귀 질환입니다.
이 기사의 정보는 Disc Medicine, Inc.의 보도 자료를 기반으로 합니다.
인베스팅프로 인사이트
(NASDAQ:IRON)는 비토 퍼틴에 대한 2 상 연구의 성공으로 헤드 라인을 장식하면서 투자자들은 회사의 재무 건전성과 시장 성과를 면밀히 모니터링하고 있습니다. 시가총액이 약 10억 5천만 달러에 달하고 가격 변동성이 큰 IRON은 복잡한 상황을 보여주고 있습니다.
InvestingPro 데이터에 따르면 2023년 4분기 기준 최근 12개월 조정 주가수익비율은 -6.07, 마이너스 주가수익비율은 -20.11로 어려운 재무 상황을 보여주고 있습니다. 이는 회사가 현재 수익성이 없다는 것을 의미하며, 같은 기간 마이너스 영업이익이 -9,112만 달러라는 사실도 이를 반증합니다.
이러한 수치에도 불구하고 IRON은 1년 총 수익률이 193.82%에 달해 투자자들이 특히 최근 임상 성공에 비추어 회사의 미래에 대한 잠재력을 강조하고 있습니다.
IRON의 현재 상황과 특히 관련된 두 가지 인베스팅프로 팁은 회사가 부채보다 현금을 더 많이 보유하여 운영 및 연구 노력에 쿠션을 제공한다는 사실입니다. 그러나 애널리스트 중 3명이 향후 수익 전망을 하향 조정하는 등 기대치를 낮추고 있어 단기 투자 전망에 신중을 기할 필요가 있습니다.
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