뉴저지주 사우스 플레인필드 - 바이오 제약 회사인 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics, Inc.)(나스닥: PTCT)가 오늘 유럽의약품청(EMA)에 세피페테린의 판매 허가 신청서(MAA)를 제출했다고 발표했습니다. 이 신청은 페닐케톤뇨증(PKU)을 앓고 있는 소아 및 성인 환자 모두를 대상으로 하며, 모든 질병 아형을 포괄하는 치료제를 목표로 합니다.
회사의 최고경영자인 매튜 클라인(Matthew B. Klein) 박사는 이번 MAA는 전 세계 PKU 환자에게 세피터린을 제공하기 위한 일련의 글로벌 제출 중 첫 번째 단계라고 말했습니다. PTC 테라퓨틱스는 2024년 3분기까지 미국 식품의약국(FDA)에 신약승인신청(NDA)을 제출할 예정이며, 같은 해 안에 브라질과 일본을 포함한 다른 주요 국가에서도 추가 제출을 예상하고 있습니다.
MAA는 세피페테린으로 치료받은 환자들의 혈중 페닐알라닌 수치(PKU의 주요 지표)가 현저히 감소한 것으로 나타난 3상 임상시험 APHENITY의 데이터를 통해 뒷받침됩니다. 이 임상시험에서는 치료군 전체에서 페닐알라닌 수치가 평균 63% 감소했으며, 고전적 PKU 환자에서 더 큰 감소가 관찰되었습니다. 특히 피험자의 84%가 치료 가이드라인에 따라 페닐알라닌 수치가 조절되었으며, 22%는 정상화에 도달했습니다.
또한 현재 진행 중인 APHENITY 오픈라벨 연장 연구는 이러한 치료 효과의 지속성을 보여줍니다. 또한 페닐알라닌 내성에 대한 하위 연구에서는 환자들이 페닐알라닌 조절을 유지하면서 식단을 자유화할 수 있다는 사실이 밝혀졌으며, 이는 세피아페틴 치료의 중요한 이점으로 간주됩니다.
세피아테린은 다양한 대사 산물의 대사에 필수적인 보조 인자인 테트라하이드로비옵테린의 합성 전구체입니다. 이 치료제는 외부에서 투여하는 합성 형태보다 생체 이용률이 더 높도록 설계되었으며 잠재적으로 더 광범위한 PKU 환자에게 적용될 수 있습니다.
PKU는 제대로 관리하지 않으면 심각하고 돌이킬 수 없는 신경학적 손상을 초래할 수 있는 희귀 유전 질환입니다. 단백질과 대부분의 음식에서 발견되는 아미노산인 페닐알라닌을 분해하는 유전자의 결함으로 인해 발생합니다. 전 세계적으로 약 58,000명의 PKU 환자가 있는 것으로 추정됩니다.
PTC 테라퓨틱스는 희귀 질환 환자를 위한 의약품을 발견하고 개발하는 데 주력하고 있습니다. 이 회사의 전략은 과학 및 임상 전문 지식과 글로벌 상업 인프라를 활용하여 치료 옵션이 제한적인 환자들에게 치료제를 제공하는 것입니다.
이 뉴스는 PTC 테라퓨틱스의 보도 자료를 기반으로 합니다.
인베스팅프로 인사이트
세피페틴에 대한 글로벌 규제 전략을 발전시키고 있는 PTC 테라퓨틱스(NASDAQ: PTCT)의 재무 및 시장 성과는 회사의 현재 상태와 미래 전망에 대한 인사이트를 제공합니다. 인베스팅프로에 따르면 이 회사의 시가총액은 21억 4,000만 달러로, 최근의 발전으로 바이오 제약 회사에 대한 시장의 평가를 반영하고 있습니다.
InvestingPro 데이터에 따르면 2023년 4분기 기준 지난 12개월 동안 34.2%의 괄목할 만한 매출 성장을 기록했으며, 이는 회사가 재무 기반을 확장하고 있음을 시사합니다. 이는 2023년 4분기에 83.41%라는 인상적인 분기 매출 성장률로 보완되며, 이는 기존 제품에 대한 시장의 강력한 수용과 세피페테린과 같은 파이프라인 후보에 대한 잠재력을 보여줄 수 있습니다.
그러나 PTCT를 추종하는 애널리스트들은 InvestingPro 팁에 반영된 것처럼 몇 가지 우려를 제기했습니다. 그들은 올해 매출 감소를 예상하고 있으며 올해 수익성을 기대하지 않습니다. PTCT는 지난 12개월 동안 수익을 내지 못했으며, 이는 회사가 치료제에 대한 규제 승인을 받으려는 과정에서 투자자들이 예의주시하고 있는 추세입니다. 이러한 어려움에도 불구하고 PTCT는 지난 6개월 동안 큰 폭의 가격 상승을 경험했으며, 이는 특정 회사 또는 업계 이벤트에 대한 투자자들의 낙관론 또는 반응을 나타냅니다.
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다음 실적 발표일이 2024년 4월 30일로 예정되어 있는 가운데, 투자자와 이해관계자들은 희귀질환 치료의 복잡한 환경을 헤쳐나가고 있는 PTC 테라퓨틱스의 성과 지표와 전략적 이니셔티브를 면밀히 모니터링할 것입니다.
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