수요일, 골드만삭스는 uniQure BV (NASDAQ:QURE) 주식에 대해 중립 등급을 유지하며, 목표가를 $20.00로 유지했습니다. 이는 uniQure가 헌팅턴병 유전자 치료제인 AMT-130의 규제 진전을 발표한 데 따른 것입니다.
InvestingPro 데이터에 따르면 이 주식은 지난 주에만 143% 급등하여 이전 $7.29에서 $15.30까지 상승하는 놀라운 모멘텀을 보였습니다. 이 치료제는 Type B 미팅 이후 FDA로부터 가속 승인 경로에 대한 지침을 받았습니다.
이 발전은 회사가 진행 중인 1/2상 연구 데이터와 자연 경과를 외부 대조군으로 사용할 수 있게 해주어 중요합니다. FDA는 24명의 환자로부터 얻은 2년 데이터를 검토했으며, 이는 임상 엔드포인트로 복합 통합 헌팅턴병 평가 척도(cUHDRS)와 함께 사용될 예정입니다.
골드만삭스에 따르면 FDA의 검토와 합의된 가속 경로는 AMT-130의 성공 가능성을 높였습니다. FDA가 제공한 규제 경로의 명확성으로 추가 시험의 필요성이 없어졌습니다. 이러한 발전은 분석가들의 주목을 받았으며, InvestingPro에 따르면 6명의 분석가가 다가오는 기간에 대한 수익 추정치를 상향 조정했습니다.
현재 이 주식은 공정가치 이상에서 거래되고 있어 이러한 발전에 대한 시장의 낙관론을 반영하고 있습니다. uniQure는 2025년 상반기에 FDA와 통계 분석 계획 및 화학, 제조, 관리(CMC) 요구사항에 대해 논의할 예정입니다. AMT-130의 제조 공정은 Hemgenix와 매우 유사하고 같은 시설에서 이루어지기 때문에 위험이 낮은 것으로 간주됩니다.
2025년 중반, uniQure는 21명의 환자로부터 얻은 3년 결과를 포함한 후속 데이터를 발표할 예정입니다. 성공은 이전 업데이트에서 보였던 경향, 즉 cUHDRS로 측정된 질병 진행의 용량 의존적 감소와 안정적인 뇌척수액 neurofilament light chain 수준을 반영할 것으로 예상됩니다.
회사의 재무 상태는 혼합된 신호를 보입니다. 6.51의 유동비율은 강한 단기 유동성을 나타내지만, InvestingPro 데이터는 회사가 빠르게 현금을 소진하고 있음을 시사합니다. 시가총액 $733.58 million으로, 회사는 적당한 수준의 부채로 운영되며 단기 의무를 초과하는 유동 자산을 유지하고 있습니다.
골드만삭스는 또한 Novartis와 PTC Therapeutics가 관련된 최근의 라이선싱 거래를 언급하며 경쟁 환경을 인정했습니다. AMT-130 외에도, uniQure의 성장 잠재력은 초기 단계 유전자 치료 파이프라인을 통해 모니터링되고 있습니다.
2025년에는 파브리병을 위한 AMT-191, SOD1 ALS를 위한 AMT-162, 난치성 내측두엽 간질을 위한 AMT-260의 초기 1/2상 데이터 발표가 예상됩니다.
최근 다른 소식으로, uniQure N.V.는 헌팅턴병 치료를 위한 유전자 치료제 AMT-130으로 큰 진전을 이루었습니다. 회사는 미국 식품의약국(FDA)과 AMT-130의 가속 승인 제출에 대해 합의했습니다. Raymond James는 이러한 발전에 따라 최근 uniQure 주식을 Outperform에서 Strong Buy로 상향 조정했습니다.
금융 서비스 회사인 Stifel도 uniQure에 대해 긍정적인 전망을 표명하며 FDA와의 합의를 이 생명공학 기업의 중요한 승리로 지적했습니다. 또한, uniQure는 SOD1 돌연변이로 인한 ALS 치료를 위한 실험적 치료제 AMT-162의 1/2상 임상시험을 시작했습니다.
이러한 최근 발전은 특히 헌팅턴병을 위한 AMT-130과 ALS를 위한 AMT-162에서 uniQure의 유전자 치료 진전을 반영합니다. Raymond James, H.C. Wainwright, Stifel 등의 분석가들은 회사에 대해 긍정적인 등급을 유지하며 이러한 최근 발전에 대해 호의적인 견해를 나타냈습니다.
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