26일 오후 1시56분 기준 아주IB투자 주가는 전일 대비 40원(1.48%) 오른 2745원에 거래되고 있다.
이날 의료계에 따르면 염 교수와 최 교수의 공동 연구팀은 희귀난치성 신경질환인 샤르코마리투스병 2Z(CMT2Z)의 발병 원인에 대한 맞춤형 유전자 치료법을 세계 최초로 개발했다. 연구팀은 이러한 성과를 지난 16일 국제학술지인 'Brain'(IF: 14.5)에 온라인 공개했다.
MORC2 유전자 돌연변이로 발생하는 샤르코 마리 투스병은 보행 장애, 발 모양 변형 및 감각소실 증상을 보여 일상생활이 힘들다. 또 증상이 매우 심하면 뇌 장애도 발생하고 휠체어에 의존하여 생활하게 되는데 지금까지 치료제는커녕 발병 원인조차 제대로 알지 못했다.
공동 연구팀은 CMT2Z의 발병기전을 연구하기 위해서 MORC2 변이를 가진 동물 모델을 제작하고 변이를 가진 환자의 유도만능줄기세포도 만들었다.
이후 이를 바탕으로 CMT2Z 변이가 단백질 합성 감소를 유도하고 활성산소 중 가장 파괴적인 것으로 알려진 하이드록실 라디칼(hydroxyl radical)을 증가시켜 신경 손상을 유발한다는 것을 밝혀냈다.
이번 연구 성과에 대해 염수청 교수는 "CMT2Z의 발병기전을 최초로 밝히고 환자를 치료할 유전자 치료제를 세계 최초로 제시했다"고 말했다.
이 같은 소식에 아주IB투자가 주목받고 있다. 아주IB투자는 지난 2022년 6월 해당 희귀병 치료방법을 공동 개발한 삼성서울병원에서 사내창업을 통해 설립한 이엔셀에 600억원 규모로 프리 IPO(상장 전 지분 투자)를 단행했다.
현재 이엔셀은 지난해 9월 식품의약품안전처로부터 샤르코 마리투스 적응증 치료제의 임상시험계획(IND)을 승인 받아 임상 1b상을 진행 중이다.
더불어 코스닥시장 상장에도 속도를 내고 있다. 현재 시장에서는 이엔셀의 기업가치를 약 2000억원 정도로 평가하고 있다.