프랑스 몽펠리에 - 난청 치료 전문 생명공학 기업인 Sensorion이 프랑스에서 유전자 치료 후보물질인 SENS-501에 대한 1/2상 임상시험을 시작하기 위한 규제 당국의 승인을 받았습니다. Audiogene으로 명명된 이 임상시험은 OTOF 유전자 돌연변이로 인해 중증에서 고도 난청을 앓고 있는 6~31개월의 소아를 대상으로 SENS-501의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계되었습니다.
이번 승인은 광범위한 전임상 연구와 유전자 치료 의약품의 성공적인 제조에 따른 것입니다. 이 임상시험은 유아기의 최적의 청각 시스템 가소성을 활용하여 환아들이 정상적인 말하기와 언어 능력을 개발할 수 있도록 돕는 것을 목표로 합니다. 용량 증량 코호트의 1차 평가지표는 안전성이며, 용량 확대 코호트의 1차 유효성 평가지표는 청각 뇌간 반응입니다.
센서리온의 CEO인 나왈 우즈렌은 이번 승인으로 센서리온이 난청 유전자 치료 분야의 선두주자로 자리매김하는 중요한 이정표가 될 것이라고 말했습니다. OTOF 유전자 돌연변이로 인한 선천성 난청에 대해 승인된 치료법이 없는 상황에서 이번 개발은 충족되지 않은 중대한 의학적 요구를 해결합니다.
이 연구의 공동 연구자인 나탈리 런던 교수는 단일 주사 유전자 치료제를 투여하기 위해서는 첨단 병원 인프라와 숙련된 의료진이 필요하다고 지적하면서 SENS-501의 잠재적 영향력을 강조했습니다.
SENS-501은 앞서 FDA와 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, 2022년 4분기에 FDA로부터 소아 희귀질환 지정을 받았습니다. 이 유전자 치료제는 2019년부터 시작된 센서리온과 파스퇴르 연구소의 협력의 결과물이며, 프랑스 국립연구기관이 지원하는 RHU AUDINNOVE 프로젝트의 일환입니다.
Sensorion은 2024년 하반기에 임상시험에 포함된 첫 번째 환자를 발표할 계획입니다. 이 기사는 Sensorion의 보도 자료를 기반으로 작성되었습니다.
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