마이애미 - 신경계 질환 치료 전문 기업인 애비뉴 테라퓨틱스(Avenue Therapeutics, Inc.)(나스닥: ATXI)가 케네디병으로도 알려진 척추 및 구근 근위축증(SBMA)을 표적으로 하는 약물 후보인 AJ201의 1b/2a상 임상시험 환자 등록을 완료했다고 발표했습니다. 이 연구의 탑라인 데이터는 2024년 2분기에 나올 예정입니다.
이 임상시험에는 25명의 환자가 등록하여 AJ201의 안전성과 내약성을 평가하고 있으며, 참가자들은 무작위로 하루 600mg의 약물 또는 위약에 배정되었습니다. 이 연구의 1차 평가지표는 안전성이며, 2차 평가지표는 약물의 효과를 나타낼 수 있는 바이오마커에 중점을 두고 있습니다.
SBMA는 특히 씹기, 말하기, 삼키기 등의 기능을 담당하는 근육을 포함하는 팔다리와 구근 부위의 근육 소모와 약화를 초래하는 희귀 유전 질환입니다. 현재 미국 식품의약국(FDA)이나 유럽 의약품청(EMA)이 승인한 SBMA 치료제는 없어 치료제에 대한 미충족 수요가 매우 높습니다.
AJ201은 SBMA를 포함한 여러 폴리글루타민(폴리큐) 질환에 대해 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 혁신 신약으로, 동종 업계 최초의 자산이라고 할 수 있습니다. 이 약물은 비정상적인 안드로겐 수용체 단백질을 분해하고 세포 경로를 자극하여 산화 스트레스로부터 보호하도록 설계되었습니다.
미국 플로리다주 마이애미에 본사를 둔 애비뉴 테라퓨틱스는 중추신경계 질환 치료제 BAER-101과 수술 후 통증 관리를 위한 정맥주사 트라마돌 등 다른 자산도 연구하고 있습니다. 이 회사는 포트리스 바이오테크(Fortress Biotech, Inc.)(나스닥: FBIO)에 의해 설립되었습니다.
이 뉴스는 애비뉴 테라퓨틱스의 보도 자료를 바탕으로 작성되었습니다.
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