런던 - 크리스퍼 테라퓨틱스(나스닥:CRSP)와 버텍스 파마슈티컬스(나스닥:VRTX)가 영국 의약품의료제품규제청(MHRA)으로부터 12세 이상 환자의 겸상 적혈구 질환(SCD) 및 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 치료를 위한 유전자 편집 치료제인 캐지비(Casgevy)에 대한 조건부 승인을 획득하는 중요한 이정표를 세웠습니다. 이 획기적인 결정은 크리스퍼 기반 치료제에 대한 세계 최초의 승인으로, 두 회사는 새로운 의료 혁신의 시대로 나아갈 수 있게 되었습니다.
개발 단계에서 엑사셀로 알려진 이 치료법은 혁신적인 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 활용하여 유전적 결함을 원천적으로 교정합니다. 이 치료법은 환자로부터 줄기세포를 추출하여 실험실에서 편집하여 질병의 원인이 되는 유전적 이상을 바로잡은 다음, 거부 반응을 방지하기 위해 신체에 적응시킨 후 다시 주입하는 과정을 포함합니다.
승인 소식에 오늘 개장 전 거래에서 크리스퍼의 주가는 약 6% 상승했습니다. 장이 열리자 크리스퍼의 주가는 이 획기적인 성과에 대한 투자자들의 낙관론을 반영하듯 5% 상승하며 상승세를 이어갔습니다. 주가는 주당 약 59.10달러에 거래되어 약 45억 달러의 시장 가치를 나타내고 있습니다. CRISPR의 파트너인 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)도 발표 이후 주가가 1% 상승했습니다.
이러한 발전은 올해 초 독립 전문가들이 미국 식품의약국(FDA)에 보낸 긍정적인 피드백에 이은 것이어서 특히 주목할 만합니다. 엑사셀에 대한 FDA의 결정은 12월 8일까지 내려질 것으로 예상됩니다. 영국 승인은 전 세계 규제 당국의 추가 승인으로 이어질 수 있는 기반을 마련할 수 있습니다.
크리스퍼의 수익에 대한 즉각적인 재정적 영향은 제한적일 수 있지만, 캐스게비의 승인은 향후 유전자 치료의 선례가 될 것으로 예상됩니다. 크리스퍼 테라퓨틱스는 엠마뉴엘 샤르팡티에와 제니퍼 두드나가 크리스퍼/Cas9 유전자 편집 기술 개발에 기여한 공로로 2020년 노벨 화학상을 수상한 이후 과학계에서 이미 인정을 받고 있습니다.
크리스퍼 테라퓨틱스는 SCD와 베타 지중해빈혈 외에도 암, 당뇨병, 심장병 등 다양한 질환에 대한 치료법을 연구하고 있습니다. 3월에 있을 것으로 예상되는 겸상 적혈구 치료제로서의 캐스게비의 잠재적 사용에 대한 FDA의 결정을 기다리는 가운데, 다나 블랑켄혼과 같은 업계 베테랑들은 FDA의 조치가 가까운 미래에 주가 변동성에 어떤 영향을 미칠지 고려하고 있습니다.
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