버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)(나스닥: VRTX)와 CRISPR 테라퓨틱스(나스닥: CRSP)는 10월 31일(월) 겸상 적혈구 질환(SCD)을 위한 공동 유전자 치료제인 엑사셀과 관련하여 FDA 자문위원회로부터 질문을 받았습니다. 위원회는 엑사셀 제조에 사용되는 유전자 편집 프로세스의 정밀도와 신뢰성에 대한 우려를 제기했습니다.
조혈 줄기세포 및 전구세포(HSPC)에 유전자 편집 공정을 사용하는 이 치료법은 기능성 적혈구를 생산하여 SCD 증상을 완화하거나 없애는 것을 목표로 합니다. SCD는 적혈구가 굳어 초승달 모양으로 뒤틀리는 유전성 질환으로, 적혈구의 기능에 심각한 영향을 미칩니다.
규제 당국은 유전자 편집 과정에서 의도하지 않은 편집을 감지하기 위해 진단 실험에 소프트웨어 시뮬레이션을 사용한 것에 대해 의문을 제기했습니다. 그들은 모든 엑사셀 용량에서 목표 외 편집이 발생하지 않도록 하기 위해 추가적인 진단 실험실 작업과 임상 데이터 분석이 필요할 수 있다고 제안했습니다. 그러나 의도하지 않은 편집이 발생한 세포가 없음을 입증하는 것은 기술적으로 어렵거나 심지어 불가능할 수도 있습니다.
이러한 우려에도 불구하고 규제 당국은 엑사셀의 SCD에 대한 효능이나 주입 과정 또는 의도된 영향에 대한 안전성에 대해 의심의 여지가 없다고 밝혔습니다. 이러한 사소한 문제를 해결할 수 있다면 엑사셀의 승인 가능성이 높아 보입니다.
FDA의 엑사셀 승인에 대한 최종 결정은 12월 8일로 예정되어 있습니다. 이번 승인으로 크리스퍼 테라퓨틱스의 시장 진출이 가시화되면 현재 낭포성 섬유증 치료제에만 의존하고 있는 버텍스의 수익 다각화에 도움이 될 것입니다. 이 판결은 두 회사의 미래에 미칠 잠재적 영향 때문에 주주들이 간절히 기다리고 있습니다.
인베스팅프로 인사이트
인베스팅프로의 실시간 데이터와 전문가 팁은 버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨틱스의 재무 건전성과 시장 성과를 조명합니다.
2023년 2분기 기준, 인베스팅프로 데이터에 따르면 버텍스 파마슈티컬스의 시가총액은 975억 달러, 주가수익비율은 28.68로 양호한 수준입니다. 2023년 2분기 기준 지난 12개월 동안 13.83%의 매출 증가를 기록하는 등 회사의 매출 성장은 유망합니다. 회사의 자산 수익률은 18.73 %로 효과적인 관리를 시사합니다.
투자프로 팁에 따르면 버텍스는 대차 대조표에 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있으며 잉여 현금 흐름이 순이익을 초과하는 높은 수익 품질을 가지고 있다고 합니다. 이러한 요소는 회사의 지속적으로 증가하는 주당 순이익과 결합되어 강력한 재무 상태를 나타냅니다.
반면, 시가총액이 3억 9,000만 달러에 달하는 CRISPR Therapeutics는 덜 확립되어 있습니다. 이 회사는 2023년 2분기 기준 지난 12개월 동안 1047.7%의 매출 성장률에서 알 수 있듯이 상당한 매출 성장을 경험하고 있습니다. 그러나 회사는 지난 12 개월 동안 수익성이 없었으며 P / E 비율은 -8.83입니다.
CRISPR에 대한 InvestingPro 팁은 회사가 대차 대조표에 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있으며 지난주에 상당한 수익을 보였습니다. 그러나 회사는 주주에게 배당금을 지급하지 않으므로 잠재적 투자자가 고려해야 할 사항이 될 수 있습니다.
이러한 인사이트를 통해 두 회사의 재무 상태와 실적을 한눈에 파악할 수 있습니다. 보다 종합적인 분석과 추가 팁을 보려면 각 회사에 대해 17개 이상의 팁을 제공하는 InvestingPro 플랫폼을 확인하시기 바랍니다.
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