2023년 3분기 실적 발표에서 이오니스 파마슈티컬스(NASDAQ:IONS)는 신약 파이프라인의 유망한 개발과 강력한 재무 성과를 공개했습니다. CEO인 브렛 모니아는 올해 이플론테르센의 승인 및 출시 가능성과 함께 글로벌 승인을 위한 다른 서류 제출을 강조했습니다. 또한 3상 임상시험의 긍정적인 데이터와 신경과 프랜차이즈의 진행 상황을 강조했습니다. 재무적으로 아이오니스는 2023년 9월 30일로 끝나는 3개월과 9개월 동안 각각 1억 4,400만 달러와 4억 6,300만 달러의 매출을 기록했으며, 2023년 재무 가이던스를 달성하기 위해 순조롭게 진행 중이라고 보고했습니다.
이번 컨퍼런스 콜의 주요 내용은 다음과 같습니다:
- 회사의 신약 에플론테르센은 연말까지 승인을 받을 것으로 예상되며, 글로벌 승인을 위한 추가 서류 제출이 예정되어 있습니다. - 올레자르센에 대한 3상 BALANCE 연구의 긍정적인 데이터로 내년 말 승인 가능성이 높아짐 - 유전성 혈관부종(HAE) 예방 치료제 도니달로센의 성과에 고무되어 있으며 내년 상반기에 3상 데이터가 나올 것으로 예상됨 - 이오니스는 글로벌 승인 신청이 예정되어 있습니다. 이오니스는 알렉산더병 치료제 질가너센을 3상 개발 단계로 진전시켰으며 내년 상반기 미국과 유럽에서 올레자르센의 판매 승인을 신청할 계획이다.- 이오니스는 2023년 9월 30일로 마감된 3개월과 9개월 동안 각각 1억4400만 달러와 4억6300만 달러의 매출을 기록했으며 2023년 재무 가이던스 달성을 위한 순조로운 행보를 이어가고 있다.
브렛 모니아 CEO와 다른 임원들은 신약 개발을 통해 한 차원 높은 가치를 제공하기 위한 회사의 전략에 대해 논의했습니다. 또한 에플론터센, 올레자르센, 도니달로센의 시장 출시 활동에 대해 논의하고 임상시험에서 이들 약물의 긍정적인 성과에 대해 강조했습니다.
또한 두 개의 획기적인 의약품이 시판 중이고 여러 프로그램이 개발 중인 회사의 신경학 프랜차이즈도 강조되었습니다. 또한 알츠하이머병에 대한 항타우 약물에 대한 긍정적인 데이터도 언급되어 신경학 플랫폼에 대한 자신감을 반영했습니다.
이오니스는 또한 자사의 약물인 에플론터센과 채용 및 출시 계획에 대한 업데이트도 제공했습니다. 이오니스는 12월 22일 PDUFA 날짜까지 에플론테르센의 잠재적 승인을 위해 FDA와 협력하고 있으며, 내년을 목표로 캐나다와 유럽에서 승인을 신청했습니다. 이오니스는 필요한 영업 인력을 고용하고 질병 및 브랜드 인지도를 높이기 위해 노력하고 있습니다.
또한 다양한 프로그램과 연구의 진행 상황에 대해서도 논의했습니다. 알렉산더 프로그램의 경우 등록이 진행 중이며 2025년에 데이터가 나올 것으로 예상됩니다. 도니달로센 프로그램의 경우, 회사는 스위치 연구의 데이터가 내년에 나올 것으로 예상하고 있습니다. 이 회사는 이러한 프로그램에 대한 자신감을 표명했으며 병변 형성이 느려지고 시력이 개선되기를 희망합니다.
결론적으로, 이오니스 파마슈티컬스는 2023년 3분기에 약물 파이프라인의 견고한 진전과 탄탄한 재무 성과를 보여주었습니다. 회사는 미래 전망에 대해 낙관적이며 2023년 재무 가이던스를 달성하기 위해 순조롭게 진행되고 있다.
인베스팅프로 인사이트
이오니스 파마슈티컬스의 유망한 개발과 재무 성과를 고려할 때 몇 가지 주요 InvestingPro 팁과 데이터를 고려하는 것이 중요합니다. 낙관적 인 전망에도 불구하고 Ionis는 대차 대조표에서 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있으며 유동 자산이 단기 부채를 초과하므로 재무 건전성의 긍정적 인 신호로 볼 수 있습니다. 그러나 이오니스는 매출 총이익률이 낮고 올해 수익성이 높지 않을 것으로 예상된다는 점에 유의해야 합니다.
InvestingPro 데이터에 따르면, 아이오니스의 시가총액은 6270만 달러이며 2023년 2분기 현재 15.32로 높은 주가/장부 비율을 기록하고 있습니다. 2023년 2분기 기준 지난 12개월 동안 이 회사의 매출은 6억 3,059만 달러였으며, 2023년 2분기 분기별 매출 성장률은 40.82%였습니다. 그러나 같은 기간 매출 총 이익률은 -46.85%로 마이너스를 기록했습니다.
보다 심층적 인 분석과 팁에 관심이있는 분들을 위해 InvestingPro는 Ionis Pharmaceuticals에 대한 총 8 개의 InvestingPro 팁과 함께 풍부한 추가 통찰력을 제공합니다.
전체 성적표 - IONS 2023년 3분기:
운영자: 좋은 아침, 2023 년 3 분기 재무 결과 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 참고로 이 통화는 녹음 중입니다. 이제 투자자 관계 담당 수석 부사장인 웨이드 워크 씨에게 통화를 넘겨주셔서 통화를 시작하도록 하겠습니다. 시작하세요.
웨이드 워크입니다: 감사합니다, 척. 시작하기 전에 이오니스 웹사이트의 투자자 섹션에서 일반회계기준(GAAP)과 비일반회계기준(Non-GAAP)의 재무 재조정을 포함하여 오늘 논의할 보도 자료와 관련 재무 표를 확인하시기 바랍니다. 우리는 비일반회계기준 재무 결과가 비즈니스의 경제성과 비즈니스 관리 방식을 더 잘 나타낸다고 믿습니다. 또한, 오늘 컨퍼런스와 함께 제공되는 슬라이드도 웹사이트에 게시했습니다. 오늘 아침에는 브렛 모니아(Brett Monia) 최고경영자, 오나이자 카도레(Onaiza Cadoret) 최고 글로벌 제품 전략 및 운영 책임자, 리차드 기어리(Richard Geary) 최고 개발 책임자, 베스 호겐(Beth Hougen) 최고 재무 책임자, 에릭 스웨이즈(Eric Swayze) 연구 총괄 부사장, 유진 슈나이더(Eugene Schneider) 최고 임상 개발 책임자가 Q&A 부분에 참여합니다. 미래예측 진술이 포함된 슬라이드 3에 주목해 주시기 바랍니다. 이 통화에서 우리는 현재의 기대와 신념에 기반한 미래예측진술을 할 것입니다. 이러한 진술은 특정 위험과 불확실성의 영향을 받으며 실제 결과는 실질적으로 다를 수 있습니다. 자세한 내용은 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 자료에 포함된 위험 요소를 참조하시기 바랍니다. 그럼 브렛에게 통화를 넘기겠습니다.
브렛 모니아: 고마워요, 웨이드. 안녕하세요, 여러분, 오늘 컨퍼런스에 참여해 주셔서 감사합니다. 거의 4년 전에 Ionis를 이끌게 된 이후 우리는 한 차원 높은 가치를 제공하기 위한 전략을 실행해 왔습니다. 그리고 우리는 환자에게 직접 의약품을 제공하고, 완전 소유의 파이프라인을 구축하며, 올리고뉴클레오티드 치료제 분야에서 리더십을 확장한다는 전략적 목표에 명확한 비전과 집중력을 가지고 이를 수행해 왔습니다. 이러한 핵심 영역에서의 노력의 직접적인 결과인 올해 우리의 성공은 환자에게 새로운 혁신 의약품을 꾸준히 공급하고 모든 이오나 이해관계자를 위해 한 차원 높은 가치를 창출한다는 궁극적인 목표 달성에 한 걸음 더 다가서게 했습니다. 우리는 올해 에플론테르센의 첫 번째 잠재적 승인을 시작으로 환자들에게 단기 상업용 의약품을 제공하기를 목전에 두고 있습니다. 당사와 공동 상업화 파트너인 아스트라제네카는 미국 승인 후 에플론테르센을 출시할 준비를 하고 있습니다. 또한 내년에 유럽연합과 캐나다에서 승인 가능성이 있는 글로벌 규제 전략을 실행하고 있습니다. 전 세계에서 꾸준히 승인을 받을 수 있도록 추가 신청도 계획하고 있습니다. 최근 미국의학협회지(JAMA)에 3상 신경변형 연구 결과를 종합적으로 검토한 논문이 게재되면서 이플론테르센에 대한 또 다른 주요 목표를 달성했습니다. JAMA와 같이 권위 있는 저널에 연구 결과를 게재한 것은 ATTR 다발성 신경병증 치료를 위한 3상 신경변형 연구의 중요성을 반영하는 것이며, 우리 연구 결과의 강점과 품질을 보여주는 것입니다. 매우 긍정적인 임상 3상 데이터와 함께 집에서 월 1회 자가 투약이 가능한 편의성을 포함한 강력한 전반적인 프로파일을 바탕으로, 우리는 eplontersen이 현재 치료제로 치료받지 못하고 있는 ATTR 환자들이 선택할 수 있는 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 확신합니다. 에플론테르센의 뒤를 이어 우리가 전액 출자한 올레자르센과 도니달로센이 단기 상업적 기회를 모색하고 있습니다. 우리는 지난달에 보고한 SES 환자를 대상으로 한 올레자르센 3상 BALANCE 임상시험의 긍정적인 탑라인 데이터에 매우 만족했습니다. 올레자르센은 연구의 1차 유효성 평가변수인 유의미한 감소와 함께 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 보여주었습니다. 그러나 환자들에게 가장 중요한 것은 올레자르센이 급성 췌장염 발생을 현저히 감소시킨다는 사실입니다. 올레자르센은 임상 환경에서 이러한 결과를 달성한 최초의 지질 저하 요법입니다. 이러한 매우 긍정적인 결과를 바탕으로 우리는 내년 초 미국과 유럽에서 시판 허가를 신청할 계획이며, 미국에서의 우선 심사를 가정할 때 이르면 내년 말에 올레자르센이 첫 승인을 받을 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 우리는 또한 용혈성 요독증후군 예방 치료제로서 도니달로센의 성과에 계속 고무되어 있습니다. 우리는 최근 2년 간의 오픈라벨 연장 데이터를 보고했으며, 이 데이터는 양호한 안전성과 내약성, 그리고 HAE 공격에 대한 지속적이고 지속적인 보호 효과를 입증했습니다. 이는 이전에 보고된 1년간의 OLE 결과 및 임상 2상 결과와 일치합니다. 내년 상반기에 도니달로센에 대한 데이터가 나올 것으로 예상되는 임상 3상 결과가 가까워지고 있어 기대가 큽니다. 또한 알렉산더병 치료제 질가너센을 3상 개발 단계로 진전시킴으로써 전액 출자한 신경학 파이프라인을 더욱 강화하는 데에도 최근 상당한 진전을 이루었습니다. 질가너센의 임상 3상 진행으로 풍부한 임상 3상 파이프라인은 11개 적응증에 대해 총 9개의 약물을 개발 중인 것으로 확대되었습니다. 그리고 중요한 것은 2023년 재무 가이던스 달성을 포함하여 비즈니스 전반에 걸친 다른 주요 전략적 목표를 달성하기 위해 순조롭게 진행되고 있다는 점입니다. 이제 오나이자 리처드에게 전화를 넘겨 에플론테르센 출시에 대한 기대와 올레자르센과 도니달로센의 시장 출시 활동 현황을 간략히 살펴보도록 하겠습니다. 오나이자 리차드가 최근 파이프라인 진행 상황에 대해 설명한 후 베스가 3분기 재무 실적을 검토할 예정입니다. 그리고 나서 질문을 받기 전에 마무리하겠습니다. 그럼 오나이자를 소개해 드리겠습니다.
오나이자 카도레: 감사합니다, 브렛. 브렛이 설명한 대로, 그리고 잠시 후에 리차드로부터 더 자세히 듣게 되겠지만 Ionis의 파이프라인은 엄청난 잠재력을 가지고 있습니다. 그리고 오늘 우리는 환자들에게 의약품을 공급할 준비가 되었습니다. 전 세계적으로 약 40,000명의 환자가 있고 승인된 치료제를 사용하는 환자는 20% 미만인 유전성 ATTR 다발신경병증은 진단율이 현저히 낮고 대부분 소외된 질병으로 남아 있습니다. 진단율이 낮은 이유는 대부분 이 질환의 전신적 특성과 이질적인 증상 때문이며, 말초 신경병증은 많은 환자에서 가장 중요한 증상일 수 있습니다. 다른 환자들은 심근병증이 나타날 수 있으며, 다른 환자들은 근육 소모를 유발하는 위장병과 같은 증상을 보일 수 있습니다. 아이오니스의 ATTR에 대한 깊은 지식과 아스트라제네카의 상당한 상업적 영향력을 활용함으로써 우리는 진단되지 않은 환자들의 ATTR을 인식하고 질병 진행 초기에 치료를 시작할 수 있는 독보적인 입지를 확보하고 있습니다. 이를 통해 아직 개발되지 않은 이 시장을 성장시킬 수 있는 유리한 위치에 있습니다. 현장 팀이 구성 및 배치되어 질병 교육과 브랜드 인지도를 통해 에플론터센의 성장을 촉진하기 위한 전략을 이미 실행하고 있습니다. 또한, 우리는 최근 HCP가 겉보기에 서로 다른 시스템을 가진 환자에서 잠재적인 ATTR을 발견하여 진단을 가속화할 수 있도록 돕기 위해 "패턴을 보라"라는 브랜드가 없는 질병 교육 캠페인을 시작했습니다. 또한, 최근 ATTR 치료자들 사이에서 질병과 브랜드 인지도를 높이기 위한 의료 전문가 웹사이트를 런칭했습니다. 또한 ATTR-PN 환자를 식별하고 진단 및 치료율을 개선하기 위한 현장 팀의 효율성을 지원할 수 있는 잠재력을 가진 풍부한 데이터 소스에 투자하고 있습니다. 약 6주 안에 승인될 가능성이 있는 이 승인으로 우리와 아스트라제네카는 ATTR 다발신경병증 환자들에게 에플론터센을 제공할 준비가 되었습니다. 출시가 진행됨에 따라 에플론테르센이 새로 진단받은 ATTR 다발성 신경병증 환자에게 선호되는 치료제로 자리매김한다는 목표를 달성하는 것이 성공의 핵심 척도가 될 것입니다. 우리는 올레자르센이 우리가 독자적으로 출시하는 첫 번째 의약품이 될 것으로 기대하고 있습니다. 우리는 올레자센을 두 가지 적응증, 즉 희귀한 FCS 적응증과 광범위한 sHTG 적응증으로 개발 중이며 두 적응증 모두에서 퍼스트무버의 잠재적 이점을 갖고 있습니다. 또한, FCS에 대한 패스트 트랙 지정을 통해 신속한 심사를 받을 수 있는 가능성이 있습니다. 그리고 FCS 환자를 대상으로 한 3상 BALANCE 연구에서 보고된 매우 긍정적인 결과와 함께 말이죠. 이에 따라 우리는 출시 준비에 더욱 박차를 가하고 있습니다. 에플론테르센 출시를 위해 구축한 역량을 바탕으로, 우리는 이 기반을 바탕으로 FCS에 대한 출시 준비를 더욱 강화할 수 있는 강력한 위치에 있습니다. 또한 후속 적응증인 sHTG 적응증을 준비하면서 이러한 역량을 더욱 확장하여 임상 3상 시험 결과와 FDA 승인을 기다리고 있는 제품의 잠재력을 최대한 실현할 계획입니다. 다음 독립 출시는 도니달로센과 함께 HAE 예방 치료를 위한 제품이 될 것으로 예상하고 있습니다. 이 시장은 상당히 집중된 처방자를 확보하고 있어 효율적인 규모의 현장 팀을 통해 HAE 환자에게 도니달로센을 제공할 수 있다는 점에서 우리에게 매력적인 시장입니다. 현재까지 확인된 강력한 임상 2상 및 OLE 데이터와 월 1회 자가 투여 프로파일을 고려할 때 도니달로센이 승인되면 HAE 환자를 위한 중요한 새로운 예방 치료제가 될 수 있을 것으로 확신합니다. 올레자르센과 도니달로센의 첫 번째 독립 출시를 준비할 수 있게 되어 기쁘게 생각합니다. 우리의 상업적 인프라가 갖추어져 있으며 의약품이 시장에 출시되는 대로 도움이 필요한 사람들에게 공급할 준비가 되어 있습니다. 지금은 아이오니스에게 매우 흥미로운 시기입니다. 저는 그 일원이 된 것을 자랑스럽게 생각하며, 다음 중요한 단계가 전개되는 동안 여러분께 최신 소식을 전해드릴 수 있기를 기대합니다. 이제 리차드에게 질문하겠습니다.
리차드 기어리: 감사합니다, 오나이자. 저희 파이프라인의 성과에 이보다 더 기쁠 수 없습니다. 에플론테르센은 ATTR 다발성 신경병증 환자를 대상으로 85주 동안 치료하는 동안 지속적이고 지속적인 효능과 안전성을 입증하는 등 탁월한 성과를 이어가고 있습니다. 오늘 아침, 우리는 이러한 결과를 더욱 강화하는 새로운 데이터를 유럽 ATTR 아밀로이드증 회의에서 발표했으며, 35주 및 66주 시점에서 상당수의 환자에서 신경병증 손상 및 삶의 질 지표가 개선되고 85주 분석까지 지속되었음을 입증했습니다. 또한 85주 시점에서 2차 평가변수 전반에서 에플론테르센 치료를 통해 신경병증 관련 및 신체 건강 관련 환자의 삶의 질이 개선되고 보행 상태가 안정화되거나 개선되었으며 영양 상태가 안정화된 것으로 나타났습니다. 그리고 지난달 HFSA에서는 뉴로 트랜스폼 연구에서 다발성 신경병증 환자의 사전 정의된 심장 하위집단에서 심장 기능과 구조가 개선되었음을 보여주는 데이터를 발표했습니다. 또한 뉴로 트랜스폼의 긍정적인 결과는 에플론테르센이 더 큰 규모의 ATTR 심근병증 적응증에서 환자들에게 혜택을 줄 수 있다는 우리의 확신을 뒷받침합니다. CARDIO-TTRansform이 완전히 등록됨에 따라 이르면 2025년 상반기에 데이터를 확보할 수 있을 것으로 예상됩니다. 다시 한 번 말씀드리지만, 1,400명 이상의 환자를 대상으로 한 CARDIO-TTRansform은 현재까지 해당 환자 집단에서 가장 큰 규모의 연구로, 의사와 의료진이 원하고 필요로 하는 데이터를 생성하여 환자에게 이플론테르센이 제공하는 가치를 이해하고 환자를 위한 최선의 치료 결정을 내릴 수 있도록 지원하기 위해 설계되었습니다. 에플론테르센에 이어 올레자르센은 우리가 시장에 출시할 것으로 예상되는 다음 약물이며, 우리가 독립적으로 상용화할 것으로 예상되는 첫 번째 약물입니다. BALANCE 연구에서 80밀리그램 용량의 올레자르센은 통계적으로 유의미한 중성지방 감소, 강력한 표적 관여, 다른 유사 의약품의 프로파일과 일치하는 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 입증했습니다. 또한 올레자르센은 급성 췌장염 발작을 전례 없이 실질적이고 임상적으로 유의미하게 감소시키는 것으로 나타났습니다. 이는 지질 저하 치료제가 임상시험 환경에서 이러한 결과를 달성한 최초의 사례라는 점에서 매우 주목할 만한 결과입니다. 3상 BALANCE 연구에서 보고된 긍정적인 데이터를 바탕으로, 우리는 올레자르센이 FCS 환자를 위한 표준 치료법이 될 수 있을 것으로 믿습니다. 다음 단계는 내년 상반기에 미국과 EU에서 시판 허가를 신청하는 것이며, 미국에서 우선 심사를 받는다고 가정할 때 2024년 말에 올레자르센이 첫 승인을 받을 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. FCS 임상 개발 프로그램 외에도 중증 고중성지방혈증(SHTG) 환자를 위한 프로그램도 진행 중입니다. SHTG 환자를 대상으로 한 3상 임상시험이 진행 중이며, 환자 등록에 따라 2024년 말 또는 2025년 초에 연구 결과가 나올 것으로 예상하고 있습니다. 올레자르센의 뒤를 이어 유전성 혈관부종 환자를 치료하기 위해 우리가 전액 출자한 도니달로센이 그 뒤를 잇고 있습니다. 이미 여러 치료제가 시판되고 있음에도 불구하고 유전성 혈관부종은 여전히 상당한 미충족 수요가 남아 있습니다. 예를 들어, 유전성 혈관부종 협회가 최근 500명 이상의 유전성 혈관부종 환자를 대상으로 실시한 연구에 따르면, 이들 중 13%만이 질환이 잘 조절되고 있다고 답했으며 85% 이상이 1년에 두 번 이상 발작을 경험한다고 보고했습니다. 현재 진행 중인 도니달로센의 2상 오픈라벨 연장 연구에서 보고된 데이터는 2년 동안 지속적이고 지속적인 HAE 발작 감소와 양호한 안전성 및 내약성을 보여주며 미충족 수요를 해결할 수 있는 도니달로센의 잠재력을 뒷받침합니다. 다음 주 ACAAI 컨퍼런스에서 2년간의 OLE 데이터에 대한 종합적인 내용을 발표할 수 있기를 기대합니다. 3상 임상시험인 OASIS-HAE의 환자 등록이 완료됨에 따라 내년 상반기에 데이터를 발표할 수 있을 것으로 예상됩니다. 그리고 강력한 후기 단계 파이프라인에서 베피로비르센과 IONIS-FB-LRx의 업데이트도 기대됩니다. 다음 주 AASLD에서 GSK는 베피로비르센과 페길화 인터페론을 병용 투여한 2b상 B 병용 연구의 새로운 데이터를 발표할 계획입니다. 이번 주말에 열리는 신장 주간에서는 로슈와 협력하여 진행 중인 IgA 신증 환자를 대상으로 한 IONIS-FB-LRx의 임상 2상 연구의 새로운 중간 결과를 발표할 계획입니다. 또한 올해 업계를 선도하는 신경과 프랜차이즈에서 상당한 진전을 이루었습니다. 현재 우리는 스핀라자와 칼소디라는 두 가지 신경계 질환에 대한 획기적인 의약품을 승인받아 시판하고 있습니다. 그리고 임상 개발 중인 12개와 전임상 개발 또는 선도 최적화 중인 10개 이상의 새로운 프로그램이 있습니다. 파트너 신경학 프로그램 중에서는 최근 엔젤만 증후군 환자를 대상으로 한 ION582의 임상 1/2상 연구 등록을 완료하여 내년 중순경에 데이터가 나올 예정입니다. 또한 최근 파트너사인 바이오젠이 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 IONIS-MAPTRx의 임상 1b상 및 장기 연장 연구에서 긍정적인 데이터를 보고해 고무적이었습니다. 알츠하이머병 임상시험 컨퍼런스에서 발표된 데이터는 여러 인지 및 기능 척도에서 수치상 개선이 나타났으며, 이 소규모 초기 단계 연구에서 안전성과 내약성이 지속적으로 양호한 것으로 나타났습니다. JAMA 신경학에 발표된 데이터에 따르면 최대 100주간의 IONIS 및 MAPTRx 치료로 뇌척수액 내 타우와 인산화물, 타우가 빠르게 실질적이고 지속적으로 감소하고 PET 영상에서 타우 병리가 감소한 것으로 나타났습니다. 특히 우리의 최우선 과제 중 하나인 전액 출자 신경학 파이프라인을 구축하고 발전시키는 데 진전이 있어 매우 기쁘게 생각합니다. 브렛이 언급한 바와 같이, 우리는 승인된 치료제가 없는 희귀 쇠약성 소아 백질이영양증인 알렉산더병 환자를 대상으로 질가너센을 3상 개발 단계로 진행했습니다. 우리는 올해 말까지 프리온 질환 환자를 대상으로 한 최초의 인간 대상 임상 1/2상 연구인 ION 717을 진행하기 위해 노력하고 있습니다. 또한 ION 717에 이어 내년에는 전액 출자한 신경계 질환 치료제 세 가지가 추가로 임상 단계에 진입할 것으로 예상하고 있습니다. 지금까지 다사다난한 한 해였으며, 앞으로 몇 달 동안 미국 에플론테르센 승인 출시, 미국 외 지역에서의 추가 규제 신청 및 승인 등 몇 가지 주요 이벤트가 추가로 예정되어 있습니다. 올레자르센 규제 당국 제출 및 도니달로센 3상 데이터. 내년 한 해 동안 이러한 이벤트와 그 밖의 진행 상황에 대해 계속 업데이트해 드리겠습니다. 다음은 베스 호겐의 질문입니다.
베스 호겐: 감사합니다, Richard. 올해까지의 재무 실적을 통해 2023년 재무 가이던스를 달성할 수 있는 궤도에 올랐으며, 다음 단계의 가치를 창출하기 위한 전략을 계속 실행하고 있습니다. 2023년 9월 30일로 마감된 3분기와 9개월 동안의 매출은 전년 동기 대비 각각 10% 감소 및 6% 증가한 1억 4,400만 달러와 4억 6,300만 달러를 기록했으며, 이는 특정 파트너의 지불 시점에 따른 것으로서 상당한 규모와 지속성을 이어가고 있습니다. 예상대로 3분기 및 연간 운영 비용과 영업 손실은 상업적 준비 활동과 파이프라인, 특히 후기 단계 프로그램을 진행함에 따라 전년 동기 대비 증가했습니다. 9월 말 현재 22억 달러의 현금과 투자금을 보유하고 있어 전략적 목표에 지속적으로 투자할 수 있는 자본력을 유지하고 있습니다. 스핀라자 로열티로 인한 상업적 수익은 3분기와 연간 누계로 각각 6700만 달러와 1억 7900만 달러를 기록했습니다. 스핀라자가 미국과 해외에서 새로운 경쟁에 맞서 회복세를 보이고 있는 것을 반영하듯 3분기 스핀라자의 글로벌 매출은 지난 분기에 비해서는 물론 지난해 같은 분기와 비교해서도 한 자릿수의 낮은 증가율을 보였다. 그 결과 스핀라자 로열티 수입은 전 분기 대비 9%, 전년 동기 대비 8% 증가했습니다. 3분기에 6,000만 달러의 R&D 수익을 올렸으며, 연간으로는 2억 3,300만 달러를 달성했습니다. 우리가 지속적으로 창출하는 상당한 R&D 수익은 수많은 파트너 프로그램이 발전함에 따라 아이오니스의 기술이 창출하고 있는 가치를 반영합니다. 매출 성장을 위한 투자 목표에 따라 3분기 및 연간 비일반회계기준 운영 비용은 작년에 비해 증가했습니다. 현재 진행 중인 대부분의 임상 3상 연구가 완료됨에 따라 예상대로 연구 비용이 증가하여 R&D 비용이 증가했습니다. 또한 에플론테르센, 올레자르센, 도니달로센의 출시를 준비하면서 판관비도 전년 대비 소폭 증가했습니다. 올해까지의 실적은 2023년 재무 가이던스를 달성할 수 있도록 순조롭게 진행되고 있습니다. 계속해서 5억 7,500만 달러 이상의 매출을 예상하고 있습니다. 4분기 R&D 매출은 에플론테르센의 미국 승인과 관련하여 아스트라제네카로부터 받을 수 있는 5천만 달러의 마일스톤에 의해 주도될 것으로 예상합니다. 에플론테르센에 대한 지속적인 개발과 바이오젠으로부터의 추가 수익, 그리고 최근 확대된 노바티스 및 로슈와의 협업으로 인한 R&D 수익도 예상됩니다. 2023년 비일반회계기준 운영 비용은 9억 7,000만 달러에서 9억 9,500만 달러 사이로 가이던스보다 높은 수준에서 발생할 것으로 예상합니다. 또한 2024년에는 파트너 프로그램이 진행됨에 따라 다양한 출처에서 실질적이고 지속적인 R&D 수익 기반을 창출할 것으로 예상합니다. 또한 2024년에도 이플론터센이 계속해서 중요한 수익원이 될 것으로 예상합니다. 미국 외 지역에서 eplontersen의 추가 승인에 대한 마일스톤을 받을 가능성도 있습니다. 또한 내년부터 소폭의 로열티 수익이 발생하기 시작할 것으로 예상되며, 출시가 확대됨에 따라 성장이 예상됩니다. 내년에는 후기 단계 프로그램이 완전히 등록됨에 따라 R&D 비용이 정상 상태에 가까워지면서 비용이 소폭 증가할 것으로 예상합니다. 또한 에플론터센, 올레자르센, 도니달로센의 출시 계획에 따라 판관비도 증가할 것으로 예상됩니다. 우리는 상당한 규모의 반복적인 R&D 수익과 지속적으로 성장할 수 있는 실질적이고 지속 가능한 로열티 수익으로 탄탄한 재무 기반을 갖추고 있으며, 전적으로 소유하고 있는 파이프라인의 발전과 확장을 통해 신제품 수익이 추가될 것으로 기대합니다. 우리는 뛰어난 기술력과 함께 환자들에게 성공적으로 의약품을 제공하고 다음 단계의 가치를 창출할 수 있는 길을 가고 있다고 믿습니다. 그럼 다시 브렛에게 통화를 넘기겠습니다.
브렛 모니아: 감사합니다, 베스. 올해 우리가 이룬 괄목할 만한 진전이 매우 자랑스럽습니다. 올해까지 달성한 성공을 바탕으로 환자, 주주 및 모든 Ionis 이해관계자에게 실질적인 가치를 창출할 수 있는 기반을 마련했다고 믿습니다. 전략적으로 우리는 명확한 비전에 집중하고 비전을 달성하는 데 필요한 모든 지원과 전략적 목표에 집중함으로써 오늘날의 위치에 도달할 수 있었습니다. 이제 우리는 잠재적으로 혁신적일 수 있는 새로운 의약품을 시장에 꾸준히 공급하는 데 필요한 모든 기능적 역량을 구축했습니다. 우리는 전적으로 소유한 파이프라인을 발전시키고 성장시키고 있으며, 아이오니스를 심혈관 및 신경학 약물 개발 분야의 리더로 자리매김했습니다. 우리는 기술을 확장하고 다각화하여 기존 치료 영역에 대한 역량을 더욱 최적화하고 신약 개발을 위한 새로운 영역을 개척함으로써 올리고뉴클레오티드 유형 치료제 분야에서 리더십 위치를 계속 확장하고 있으며, 재무 기반을 지속적으로 강화하여 모든 전략적 목표를 지원할 수 있는 수단을 제공하고 있습니다. 그리고 현재 11개 적응증에 대해 9개의 의약품을 개발 중인 업계에서 가장 탄탄한 후기 단계 파이프라인을 보유하고 있으며, 한두 가지가 아니라 중장기적으로 꾸준히 혁신적인 신약을 개발하여 도움이 필요한 환자들을 위한 신약으로 그 약속을 실현해 나가고 있습니다. 그리고 이 목표를 달성함으로써 우리는 모든 이오니스 이해관계자들에게 큰 가치를 창출할 수 있는 위치에 있습니다. 그럼 이제 질문을 시작하겠습니다. 운영자?
운영자님 감사합니다. 이제 질의응답 세션을 시작하겠습니다. [운영자 안내] 첫 번째 질문은 레이몬드 제임스의 게리 나크먼입니다. 먼저 질문해 주세요.
게리 나흐만: 안녕하세요, 질문해주셔서 감사합니다. ATTRPN의 eplontersen에 대해 FDA와의 상호 작용과 관련하여 추가 업데이트가 있나요? 그리고 PDUFA에서 모든 것이 어떻게 진행되고 있나요? 추가 데이터를 요청했거나 라벨에 대한 논의가 원하는 방향으로 진행되고 있나요? 그리고 상업적 계획에 대해 말씀해 주세요. 인디스커네이블]과의 경쟁 구도를 고려할 때, 광고주들은 에플론터센을 어떻게 바라볼까요? 그 부분에 대해 어떤 의견이 있나요? 이 모든 약품이 대부분의 처방전에서 보장될까요? 그리고 아스트라제네카의 영업 인력 채용은 어떻게 진행되고 있나요? 어느 정도 규모라고 생각하시는지 말씀해 주시겠어요? 감사합니다.
브렛 모니아: 고마워요, 게리. 첫 번째 질문을 받고 규제에 대해 간략하게 업데이트하겠습니다. 그런 다음 경쟁 역학에 대한 질문의 두 번째 부분은 오나이자에게 맡기도록 하겠습니다. 현재 승인 검토 중인 의약품에 대한 규제 논의에 대해서는 언급하지 않습니다. 하지만 제가 자신 있게 말씀드릴 수 있는 것은 FDA와 함께 진행하고 있는 진전에 대해 매우 기쁘게 생각하며, 12월 22일에 예정된 PDUFA 승인 날짜에 맞춰 틴에이저를 출시할 수 있게 되어 매우 기쁘게 생각한다는 것입니다. 그래서 정말 모든 것이 순조롭게 진행되고 있습니다. 또한 캐나다와 유럽에서 제출한 서류를 검토 중이며, 내년에는 에플론터센과 TTR 다발성 신경병증에 대해서도 해당 시장에서 승인을 받을 수 있을 것으로 기대하고 있다는 점도 여러분께 알려드리고 싶습니다. 오나이자?
오나이자 카도레: 안녕하세요, 게리. 출시 계획은 정말 순조롭게 진행되고 있습니다. 실제로 제자리에 있다고 말씀드리고 싶습니다. 우리는 매우 효과적인 출시를 위해 필요한 모든 인력을 고용했습니다. 아시다시피 아스트라제네카가 주도하고 있는 영업사원들이 채용되어 시장에 배치되었습니다. 그들은 현장에 있습니다. 그들은 질병과 브랜드 인지도를 높이기 위해 노력하고 있으며, 이 시장이 매우 성장하는 시장이라는 점을 감안할 때 다양한 의사 세트, ATTRPM 환자의 증상 유형을 파악하는 작업이 매우 활발히 진행되고 있습니다. 패턴 확인에 대한 몇 가지 캠페인을 보셨을 겁니다. 그래서 실제로 지난 달부터 현장에 배포되고 있습니다. 그리고 우리는 승인을 기다리고 있습니다. PDUFA는 12월 22일이며 모든 것이 움직이고 있습니다. 아이오니스 측의 간호사 사례 관리자들이 채용되어 교육을 받았습니다. 그리고 대부분 승인 후 배치되기 때문에 승인 후 바로 배치할 것입니다. 그리고 아시다시피 현장 의료팀은 지난 18개월에서 2년 동안 배치되어 있었습니다. 따라서 모든 신호가 준비되어 있습니다. 지불자 관점에서 볼 때 우리는 매우 강력한 지불자 전략을 가지고 있다고 생각합니다. 저희는 미국 내 대부분의 보험사와 많은 연구를 진행했습니다. 희귀질환 약가 책정에 있어 다른 종류의 약제들과 다른 점이 있을 것으로 예상하지 않습니다. 다시 말씀드리지만, 저희는 이것이 매우 활동적인 희귀질환이라고 생각합니다. 희귀질환에 대한 통상적인 사전 승인을 넘어서는 많은 건수가 통과될 것으로 예상하지 않습니다. 아직까지 이 분야에서 큰 변화는 보이지 않습니다.
게리 나크만: 그렇군요. 잘됐네요. 감사합니다.
운영자: 다음 질문은 RBC 캐피털의 루카 이시 님이 질문해 주실 것입니다. 말씀해 주세요.
루카 이시: 네. 질문해주셔서 감사합니다. 두 가지만 빠르게 질문하겠습니다. 하나는 B형 간염에 관한 질문입니다. GSK가 애로우헤드와 J&J의 전 RNAi를 라이선스할 때 어떤 반응을 보였나요? 이미 건전한 에이전트가 있는데 왜 두 번째 에이전트가 필요하다고 생각하시나요? 그리고 이전 질문으로 돌아가서 PDUFA의 TTR 다발 신경 병증, 제조에 어떤 색상이 있습니까? 아스트라제네카로의 기술 이전은 성공적으로 완료되었나요? FDA가 상업적 공급을 제공할 시설을 예상했나요? PDUFA를 앞두고 밤잠을 설치게 하는 것이 있는지 궁금해서요. 정말 감사합니다.
브렛 모니아: 고마워요, 루카. 저희는 GSK와 매우 좋은 관계를 유지하고 있습니다. 그래서 이번 주에 발표되는 내용을 잘 알고 있습니다. 밴슨으로부터 RNAi 분자를 인수한 것은 베피로비르센에 대한 두 배, 세 배의 가격 인하를 의미한다고 생각하면 됩니다. 베피로비르센은 만성 HPV 환자 중 의미 있는 비율의 환자가 기능적 완치에 도달한 유일한 치료제입니다. 그리고 CLEAR 연구의 2b상 임상시험에서 GSK와 함께 입증한 것은 약 10%의 기능적 완치율입니다. 하지만 100만 명당 1,000 IU와 같이 HPV 부담이 낮은 환자에서는 기능적 완치율이 20% 이상이었으며 이는 매우 인상적인 수치입니다. 그래서 GSK가 기능적 완치를 보여주지는 못했지만 HPV 항원 수치의 감소, 두 가지 수준, 즉 상당수의 환자가 그 1,000 IU 수준 이하로 떨어질 수있는 두 가지 수준에서 RNAi 분자를 도입 한 전략은 순차적 치료를 통해 더 많은 환자에게 도달하여 환자를 1,000 미만, 밀리리터 당 1,000 IU 미만 수준으로 낮추고 베피로 비르 센으로 더 많은 기능적 완치를 달성하기 위해 훨씬 더 많은 환자에게 도달하기 위해 순차적 치료를 수행하는 것입니다. 따라서 이것은 베피로비르센이 가능한 한 많은 환자에게 도달하고 베피로비르센의 기능적 완치율을 최대한 높이기 위한 매우 포괄적인 임상 프로그램에 추가되는 차원입니다. 또한, 아시다시피 수억 명의 만성 HPV 환자가 있는 이 시장에서 성공을 극대화하기 위해 베피로비르센의 다양한 조합을 모색할 것이라는 GSK의 모든 발표와도 일치합니다. 그래서 저희는 GSK와 베피로비르센에 대한 새로운 결과에 대해 매우 기쁘게 생각합니다. 베스 호겐은 상업적 공급을 위한 출시 준비가 어느 정도 진행되었는지 말씀해 주시겠어요?
베스 호겐: 물론이죠. 상업적인 측면과 의료적인 측면에서 모두 준비가 완료된 상태입니다. 출시에 필요한 모든 제품이 제조되었습니다. 규제 프로세스를 통해 제조된 제품은 검토가 완료되어 출시 준비가 완료되었습니다. 승인 후 곧바로 라벨과 포장 작업을 하고 제품을 채널에 출시하기 위해 최종 라벨을 기다리고 있으며, 계약 제조업체인 상업 제조업체와 함께 Ionis에서 AstraZeneca로 필요한 모든 기술 이전이 완료되었습니다. 이 모든 것이 매우 순조롭게 진행되었습니다. 이제 모든 시스템이 준비되었습니다.
루카 이시: 잘됐네요. 정말 감사합니다.
운영자: 다음 질문은 레이들로 앤 컴퍼니의 예일 젠입니다. 계속해 주세요.
예일 젠: 안녕하세요, 질문해 주셔서 감사합니다. 두 가지 질문이 있습니다. 첫 번째는 스핀라자 판매에 대한 것으로, 보통 바이오젠에서 발표할 것이라고 생각합니다. 그럼에도 불구하고 전분기 대비 소폭 성장했다고 말씀하셨는데, 이것이 다시 더 큰 SMA 공간에서 프랜차이즈의 안정화와 일치한다고 믿어야합니까? 그럼 빠르게 후속 질문을 드리겠습니다.
베스 호겐: 지난 분기와 전 분기, 작년 같은 분기에 비해 한 자릿수의 낮은 성장률을 기록한 것에 대해 매우 만족스럽게 생각합니다. 이는 새로운 경쟁에도 불구하고 스핀라자의 지속적인 회복력을 보여주는 것이라고 생각합니다. 다음 주에 있을 바이오젠의 실적 발표를 지켜봐야 하므로 더 이상 말씀드리기는 어렵습니다.
예일 젠: 네, 좋아요. 도움이 되네요. 그리고 에플론테르센의 혜택을 유지하기 위한 JAMA 논문과 관련하여, 특히 새로 치료받거나 치료받지 않은 환자를 대상으로 마케팅 전략에 통합하기 위해 어떻게 생각해야 할까요?
브렛 모니아: 구체적으로 출판물이요? 정말 효과적인 도구가 될 것 같은데요, 그렇죠, 오나이자?
오나이자 카도레: 네, 홍보 및 규제 지침과 함께 JAMA 간행물을 보면 우리의 홍보 메시지가 어디로 향하고 있는지 알 수 있습니다. 큰 도움이 될 것입니다. 또한 JAMA 간행물은 우리가 기대하는 라벨과 매우 일치하기 때문에 의료팀뿐만 아니라 영업팀에서도 사용할 수 있을 것으로 예상하고 있습니다.
브렛 모니아: 네. 다시 말해, FDA에서 검토 중인 패키지는 작년에 보고한 35주차 중간 데이터를 기반으로 하고 있지만 66주차 및 85주차에 대한 이 간행물이 있다는 것은 마케팅 관점에서 매우 유용하며 이 간행물을 매우 효과적으로 활용할 수 있을 것으로 기대합니다. 이것이 질문의 요지였던 것 같습니다.
예일 젠: 고마워요, 온과 브렛.
운영자: 다음 질문은 스티펠의 폴 마티스 님이 질문해 주실 것입니다. 질문해 주세요.
Q - 신원 미상의 애널리스트: 안녕하세요, Paul의 James [ph]입니다. 올레자르센에 대해 하나만 질문하겠습니다. FCS 출시를 준비하면서 더 높은 거래 기회가 올 수 있고 다른 가격대가있을 것이라고 가정 할 때 가격 책정에 대해 어떻게 생각하고 있습니까? 그리고 FCS 출시를 위해 일부 상업적 인프라를 구축한 것처럼, 더 높은 트릭스 기회를 출시할 때 영업 인력이나 지출 관점에서 FCS 인프라를 얼마나 활용할 수 있을 것으로 예상하십니까? 감사합니다.
오나이자 카도레: 네. 그래서 저희는 보험 지불자들과 함께 광범위한 작업을 수행하여 흔한 질환과 희귀 질환에 대한 이중 적응증을 이해했는데, 이것이 실제로 가격 책정 전략에 변화를 가져올 수 있을까요? 예. 더 널리 사용되는 적응증을 확보하게 되면 가격 책정은 분명히 좋은 심혈관 프리미엄 가격의 제품과 일치할 것입니다. 두 가지 적응증에 대해 서로 다른 분자의 단일 적응증이라고 해서 다르게 생각할 필요는 없다고 생각합니다. 희귀질환은 희귀질환, 가격 책정 통로를 따라 가격을 책정했고, 더 넓은 적응증은 좋은 심혈관 프리미엄 가격 벤치마크의 분기를 따라 가격을 책정했습니다. 따라서 그렇게 생각하시면 됩니다. 제가 말씀드리고 싶은 것은 SCS 어카운트 영업팀에서 SHTG를 요청하는 전체 의사 집단보다 훨씬 적은 수의 의사에게 요청하게 될 것이라는 점입니다. 지질 전문의에 더 초점을 맞출 것이지만, 통합 데이터 분석을 통해 FCS 환자 집단이 어디에 있다고 생각하는지, 그리고 실제로 FCS 환자가 있는 의사가 어디에 있는지를 파악하기 위해 그 범위를 조금 더 확장할 것입니다. 그리고 더 광범위한 적응증에 들어가면 해당 영업팀은 당연히 계속 참여하게 될 것이며, 더 광범위한 SHTG 시장을 위해 영업팀의 규모를 확장하여 해당 제품의 채택에 매우 중요할 것으로 생각되는 다른 의사 전문 분야를 통합할 것입니다.
Q - 미확인 분석가: 훌륭합니다. 감사합니다.
운영자: 다음 질문은 앨리슨 브라첼과 파이퍼 샌들러의 질문입니다. 질문해 주세요.
질문 - 앨리슨 브라첼: 안녕하세요. 질문해주셔서 감사합니다. 먼저 지난 주에 있었던 BIIB080의 타우 억제 업데이트에 대해 질문하고 싶습니다. 바이오젠이 해당 자산의 개발을 책임지고 있는 것으로 알고 있습니다. 하지만 그 접근법이 병용 요법이나 단독 요법 등 알츠하이머 치료 패러다임에 어떻게 부합할 수 있는지 궁금합니다. 그런 다음 해당 데이터가 전적으로 소유한 신경학 자산에 대한 신뢰에 어떤 영향을 미칠 수 있는지 설명해 주셨으면 합니다. 그리고 두 번째로, 며칠 후 ASN에서 발표될 2상 중간 데이터를 살펴보고 있는 보완 인자 B 프로그램에 대해 말씀해 주세요. 진화하는 경쟁 환경의 맥락을 고려할 때 IgA 신장병 시장에 대한 귀하의 견해와 IgAN의 잠재적 기회에 대한 업데이트가 있습니까? 감사합니다.
브렛 모니아: 감사합니다, 앨리슨. 알츠하이머병 환자의 타우를 평가하는 2상 임상시험이 진행 중이며 등록을 받고 있습니다. 700명 이상의 환자가 1년 이상 치료를 받게 될 매우 광범위한 연구이며, 1차 평가지표는 인지능력 개선입니다. 그리고 이 2상 연구의 목적은 중추적인 연구를 위해 3상 개발로 나아갈 수 있는 경로를 설정하고 지원하는 결정을 내리는 것입니다. 그리고 이 연구에서 우리는 1년에 두 번 투여하는 것을 포함하여 다양한 용량 수준과 다양한 용량 요법을 탐색하고 있으며, 이는 현재 JAMA 신경학에 게재되고 지난주 CTAD에서 발표되었으며 2상 연구와 타우 프로그램 전반을 매우 지지하는 1/2상 연구인 귀하가 언급하신 데이터를 기반으로 합니다. 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 1/2상 연구의 장기 연장 연구에서 생성된 데이터에 대해 우리와 파트너인 바이오젠은 이보다 더 기쁠 수 없습니다. 타우는 인지 장애가 발생하기 직전에 나타나는 신경섬유 엉킴을 기반으로 알츠하이머병의 가장 중요한 표적으로 이 분야의 모든 노력에 의해 본질적으로 고려되고 있습니다. 이는 베타 아밀로이드의 하류에 위치하며, 인지 장애가 발생하기 훨씬 전부터 존재할 수 있습니다. 그러나 가장 중요한 것은 신경 퇴행성 신경 섬유 엉킴을 닫는 세포 내 타우이기 때문에 약물로 치료하기 어려운 표적입니다. 우리가 처음으로 보여준 것은 CSF의 모든 형태의 타우를 실질적으로 낮출 수있을뿐만 아니라 PET 영상을 통해 환자의 장기 연장 데이터에서 실제로 타우 병리를 역전시킬 수 있다는 것입니다. 그러나 이제 우리는 장기 연장 데이터에서 실제로 환자의 인지능력이 실제로 개선되고 있다는 징후와 경향도 확인했습니다. 그래서 우리는 이 데이터에 대해 더 이상 흥분할 수 없습니다. 이는 앞서 말씀드린 CLIA 2상 임상시험에서 얻은 자신감을 바탕으로 한 것입니다. 병용 단독 요법에 관한 한, 이것은 타우를 표적으로 하는 선도적인 약물 개발 프로그램의 시작입니다. 2상 연구는 단독 요법으로서 타우가 인지에 미치는 영향을 평가하기 위한 것입니다. 그렇다고 해서 향후 이 분야가 발전함에 따라 베타 아밀로이드 치료제와 타우 표적 치료제를 병용하는 등 다양한 조합을 검토하는 연구도 배제되지는 않습니다. 이는 더 많은 개발이 필요하지만 의미가 있을 수 있습니다. 우리는 이 두 가지 메커니즘이 실제로 어떻게 서로를 보완하고 시너지를 낼 수 있는지 알 수 있습니다. 그래서 모든 것이 테이블 위에 있습니다. 하지만 현재 바이오젠과 아이오니스는 가능한 한 빨리 이를 실현하기 위해 2상 연구에 집중하고 있습니다. 그리고 신경학에 대한 확신에 관한 한, 이것은 우리의 선도적 인 신경학 플랫폼에 대한 또 다른 데이터, 증거, 검증 일뿐입니다. 저는 타우와 동일한 플랫폼을 사용하여 신경 퇴행성 질환에 대해 승인된 두 가지 획기적인 치료제인 스핀라자와 퀄소디를 시작으로, 엔젤만 프로그램과 동일한 플랫폼을 사용하여 현재 모든 종류의 다양한 신경 퇴행성 신경 발달 장애에 대해 임상 개발 중인 12가지 약물 모두와 동일한 플랫폼을 사용합니다. 그리고 앞서 리처드가 강조한 바와 같이, 우리는 올해 말까지 프리온 프로그램 전액 출자 프로그램을 시작하고, 내년에 희귀질환과 대규모 적응증 모두에서 미충족 의료 수요가 높은 질환에 대한 신경학 프로그램 전액 출자 프로그램을 3개 더 시작할 것으로 예상하고 있습니다. 따라서 선도적인 신경학 플랫폼에 대한 자신감을 더할 수 있습니다. 다가오는 신장 주간에 발표될 IgAN FB-LRx에 대해서도 말씀드리겠습니다. 이는 작년 신장 주간에서 발표된 IgAN 신장병 환자 대상의 추가 데이터로, 더 많은 데이터, 더 많은 환자, 더 긴 치료 기간, 단백뇨 감소를 보여주는 연구입니다. 경쟁 환경은 매우 치열합니다. 로슈가 이 분야에서 주도권을 잡게 되어 기쁘게 생각합니다. 왜냐하면 로슈는 이 약을 성공적으로 개발하여 가능한 한 많은 환자에게 제공할 수 있는 엄청난 글로벌 역량과 글로벌 입지를 가지고 있기 때문입니다. 하지만 그 여부는 임상 3상 데이터를 보고 이 약이 어떻게 자리매김할지 지켜본 후에 결정해야 할 문제라고 생각합니다. 하지만 정말 이보다 더 기쁠 수는 없습니다. 미충족 수요가 많고 경쟁이 치열한 시장에서는 로슈와 같은 글로벌 파트너가 있다는 것은 큰 힘이 됩니다.
운영자: 다음 질문은 웰스파고의 야난 주입니다. 말씀해 주세요.
야난 주: 네. 질문해 주셔서 감사합니다. 세 가지만 질문하겠습니다. 에플론테르센에 대해, 출시 초기 분기에 약품이 시장에서 어떤 성과를 거두고 있는지 파악할 수 있도록 어떤 출시 지표를 제공하시겠습니까? 타우 프로그램과 관련하여, 이 대규모 적응증에서 이노테르센[ph] 투여 경로의 가시성을 어떻게 보고 계신지 말씀해 주시겠습니까? 마지막으로 엔젤만 증후군 프로그램과 관련하여, 최근 업데이트된 Ultragenyx의 데이터에 이어 2024년 중반의 데이터를 기대하면서 귀사의 프로그램이 해당 프로그램과 어떻게 차별화될 수 있는지에 대해 공유할 수 있는 인사이트가 있으신가요? 감사합니다.
브렛 모니아: 감사합니다. 그럼 출시 지표부터 시작해도 될까요?
오나이자 카도레: 네. 야난, 제가 말씀드린 것처럼 이 시장은 성장하는 시장이고 이플론테센을 통해 진단을 받고 치료를 받을 환자가 많다고 생각해요. 그리고 지금 스위치에서 볼 수 있는 현상은 매우 일시적인 현상이라고 생각합니다. 그리고 우리는... 그들은 그것을 극복했을 것이라고 생각합니다. 우리는 새로 진단받은 환자들의 성장과 성장 마인드에 전적으로 집중하고 있습니다. 따라서 우리의 출시 성공 여부는 소음기를 처음 접하는 신규 진단 환자들이 이플론터센을 선호하게 만드는 것으로 측정할 수 있을 것입니다.
야난 주: 알겠습니다. 고마워요.
브렛 모니아: 내년에는 몇 가지 지표를 제공할 예정이니 그 결과를 지켜봐 주시기 바랍니다. 타우 프로그램과 관련하여 알츠하이머병은 최근 알츠하이머병 환자들을 위한 의약품이 시장에 출시되는 등 괄목할 만한 진전이 있었음에도 불구하고 여전히 미충족 의료 수요가 매우 높은 심각한 신경 퇴행성 질환입니다. 앞서 말씀드린 것처럼 타우가 이 질환을 광범위하게 치료하는 데 가장 적합한 표적이라고 생각합니다. 따라서 치료제가 필요하며, 약물이 기대만큼 효과적이라면 척수강 내 전달이 잘 받아들여질 것이라고 믿습니다. 그렇기 때문에 타우 프로그램은 우리가 가정 화학 및 경험을 통해 신경계 질환 신약 개발 역량을 더욱 최적화하고 발전시키는 데 큰 진전을 이루고 있는 사례입니다. 타우 프로그램에서 우리는 실제로 1년에 두 번 투여하면 효과가 있을 것으로 예상되는 치료군을 보유하고 있기 때문에 많은 프로그램에서 매월에서 3개월마다 투여하는 것으로 변경했고, 현재는 일부 프로그램을 1년에 두 번 척수강 내 투여로 변경하고 있습니다. 이는 현재 2상 개발 단계에 있는 타우 프로그램의 일부입니다. 또한 몇 주 전 이노베이션 데이에서 강조한 바와 같이, 우리 연구 조직은 피하 또는 정맥 투여용 약물 전달에 장애가 되는 혈액-뇌 장벽을 극복하는 데 큰 진전을 보이고 있습니다. 그리고 분명히 타우와 같은 프로그램은 우리의 다른 프로그램과 마찬가지로 우리의 레이더에 있습니다. 따라서 알츠하이머병과 같이 인구가 많은 만성 질환 적응증에 대해서도 향후에 가능할 것으로 생각합니다. 아직은 장담할 수 없지만, 현재 진행되고 있는 진전에 매우 만족하고 있습니다. 엔젤만 증후군과 관련해서는 다른 회사의 프로그램에 대해 언급하고 싶지 않습니다. 제가 말씀드리고 싶은 것은 저희는 엔젤맨 프로그램에 완전히 등록되어 있다는 것입니다. 사실 저희는 연구를 약간 초과 등록했습니다. 내년 중반에 데이터가 나올 것으로 예상합니다. 이 임상시험에서 효능에 대한 데이터는 물론 안전성 및 바이오마커 데이터도 나올 것으로 예상합니다. 그리고 이 임상시험은 이 모든 것을 바탕으로 잠재적인 3상 결정을 내릴 수 있도록 설계되었습니다. 그리고 제가 말씀드리고 싶은 것은 앞서 말씀드린 질문과도 관련이 있는데, 저희는 신경계 질환에 대한 방대한 경험을 가지고 있으며, 수천, 수만 명의 환자들이 저희의 화학 플랫폼으로 매우 오랜 기간 동안 치료를 받았고, 모든 것에 대한 노하우를 가지고 있습니다. 엔젤만 증후군과 같은 중증 신경 질환 치료를 위한 신경 약물을 공급하는 데 있어 아이오니스의 방대한 경험을 활용할 수 있기 때문에 엔젤만 증후군 환자 커뮤니티에 매우 좋은 징조라고 생각합니다. 이 모든 것을 계속 지켜봐 주세요. 내년의 데이터가 매우 기대됩니다.
야난 주: 좋아요. 많은 도움이 되었습니다. 감사합니다.
운영자: 다음 질문은 구겐하임의 데지트 차토파디야 씨입니다. 계속해 주세요.
미확인 애널리스트: 안녕하세요. 좋은 아침입니다. 데짓의 로버트입니다. 질문해주셔서 감사합니다. 오늘 아침에는 두 가지 질문이 있습니다. 먼저, 이플론터센에 대한 가격 책정에 대해 말씀해 주시겠어요? 구체적으로 출시 가격은 현재 고가의 PN 트리트먼트 또는 저가의 CM 트리트먼트와 비슷할 것으로 예상하시나요? 그리고 알렉산더 프로그램의 경우 3상 임상시험에서 어느 정도의 환자 등록 속도를 기대하시나요? 그리고 이러한 일정에 따라 3상 결과가 언제쯤 나올 것으로 예상하시나요? 감사합니다.
브렛 모니아: 오나이자, 출시 가격 PN과 CM을 말씀해 주시겠어요?
오나이자 카도레: 네. 로버트: 두 가지 적응증 모두 희귀 질환 적응증이지만 시장의 유사 제품을 보면 가격이 다르게 책정될 것으로 예상됩니다. 우리가 해온 모든 작업을 바탕으로 가격 전략 측면에서 그 전략에서 벗어날 이유가 없다고 생각합니다. 따라서 AZ에서 가격을 책정할 때 다른 다발성 신경병증 제품의 아날로그 및 벤치마크에 따라 다발성 신경병증 제품 가격도 책정될 것으로 예상합니다.
브렛 모니아: 그리고 최신 3상 프로그램인 알렉산더병 프로그램과 관련하여, 희귀 질환 적응증은 임상시험에 참여할 환자를 찾는 데 어려움이 있을 수 있기 때문에 대부분 등록하는 데 어려움이 있을 수 있습니다. 하지만 알렉산더병에 대한 임상 3상 프로그램의 독특한 점은 임상 1상부터 3상까지 모든 시험기관이 동일하게 설계되었다는 점입니다. 프로토콜을 비롯한 모든 것이 이미 동일합니다. 그리고 임상 2상 결과를 검토한 후 두 가지 결정을 내려야 했습니다. 하나는 용량을 늘리거나 3상 개발로 넘어가는 것이었습니다. 그리고 그 검토 과정에서 모든 데이터를 수집하는 동안 데이터를 정리하고 실제로 검토하기 전에 데이터 등록을 일시 중지합니다. 프로그램의 다음 단계가 어떻게 될지 모르기 때문입니다. 이 상황에서 일어난 일은 환자들이 다음 단계의 용량 증량 단계 또는 프로그램의 3상 단계에 들어가기 위해 부업으로 대기하고 있었다는 것입니다. 따라서 알렉산더 프로그램이 활성화되었으므로 3상 프로그램 진입 자격을 얻기 위해 부업으로 대기 중인 환자들이 있기 때문에 실제로 등록이 순조롭게 진행될 것으로 예상합니다. 따라서 등록은 현재 진행 중이며 2025년에 데이터가 나올 것으로 예상합니다.
운영자: 다음 질문은 코웬의 야론 워버입니다. 계속해 주세요.
미확인 분석가: 안녕하세요. 브렌든입니다. Yaron입니다. 질문해주셔서 감사합니다. 몇 가지 질문만 간단히 드리겠습니다. 매트 타우에 대한 또 다른 질문입니다. 제가 놓쳤다면 죄송합니다만, 2상 임상시험을 중간 점검할 계획이 있는지, 아니면 전체 2상 임상시험을 2026년으로 가정했을 때 2상 임상시험이 완료되기 전에 추가 데이터 업데이트가 있을 가능성이 있는지 궁금합니다. 그 사이에 새로운 소식을 기대할 수 있는지 궁금합니다. 그리고 도니달로센에 대한 질문입니다. 분명히 몇 가지 다른 연구가 진행 중입니다. 하지만 아마도 스위칭 연구 등을 포함하여 하나의 파일에 통합 할 계획 인 것 같습니다. 그렇다면 내년 상반기에 최종 판독 결과를 넘어서는 데이터에 대한 시기를 알려주실 수 있을까요? 그 이후에 데이터를 수집하고 분석하는 데 얼마나 걸릴 것으로 생각하시는지, 그리고 내년 하반기에 제출할 생각이라면 그렇게 예상해도 되는지 궁금합니다. 감사합니다.
브렛 모니아: 네. 현재로서는 타우 프로그램에 대한 임상 2상 연구의 중간 조사 계획은 없습니다. 여기까지 단답형 답변입니다. 이 연구를 올바르게 수행하는 것이 매우 중요하며, 가능한 한 가장 풍부한 데이터 세트를 확보하는 것이 중요합니다. 그리고 앞서 말씀드렸듯이, 우리가 여기서 찾고 있는 것은 실제로 인지 장애를 개선하고 있다는 3상 결정을 뒷받침할 증거입니다. 따라서 앞서 언급했듯이 700명 이상의 환자를 대상으로 1년 이상 연구하는 데 시간이 걸릴 것입니다. 따라서 현재로서는 중간 결과는 없습니다. 도니달로센의 경우, NDA 신청서에 스위치 데이터를 포함할 예정이라고 말씀드린 적은 없는 것 같습니다. 실제로 3상 데이터는 1상 및 2상에서 생성한 다른 모든 데이터와 함께 긍정적인 결과를 가정할 때 제출을 뒷받침하기에 충분할 것입니다. 즉, 기존 치료 요법인 예방적 치료를 받고 있는 환자를 임상시험용 의약품인 도니달로센으로 전환하는 실제 스위치 연구를 수행한 스폰서는 우리가 유일하다는 점을 상기시켜 드리기 위해 스위치 연구에서 스위치 데이터가 나올 것으로 예상하고 있습니다. 그런 다음 한 치료제로 전환할 때 다른 치료제로 전환할 때 공백이 없는지 확인하기 위해 HAE 공격에 대한 보호를 포함하여 모든 것을 평가합니다. 내약성 지속 효능, 그리고 실제로 처방자가 어떻게 해야 하는지 이해하고자 하는 정보를 생성할 수 있어야 합니다. 좋아요, 당신의 약으로 바꾸고 싶어요. 환자가 귀사의 약을 복용하도록 하고 싶은데 어떻게 해야 할까요? 이것이 바로 Switch 연구의 목표입니다. 내년에 데이터가 나오거나 적어도 내년에 그 데이터의 일부가 나오면 스위치 시장에서 도니달로센의 가치를 실제로 입증할 수 있을 것으로 기대합니다. 하지만 제가 알기로는 현재로서는 기밀유지계약서(NDA)에 이 내용을 포함할 계획이 없습니다.
오나이자 카도레트: 저희 영업팀에서 홍보에 적극적으로 사용할 수 있는 라벨과 일관성을 유지할 수 있을 정도로 출판물이 충분하다고 생각한다면요. 그리고 함께 준비되어 있다면 실제로 추가할 수도 있지만, 상업적 활용을 위해 꼭 필요한 것은 아니며 필수 사항도 아닙니다. 저희는 출판물에서 이 기능을 좋아합니다. 이것이 바로 우리가 앞으로의 전략입니다.
미확인 분석가: 그렇군요. 좋아요. 정말 감사합니다.
운영자: 다음 질문은 JP모건의 제시카 파이입니다. 계속해 주세요.
미확인 애널리스트: 안녕하세요. 안녕하세요. 질문해주셔서 감사합니다. 중성지방에 대한 분명한 영향 외에도 올자르센의 췌장염에 대한 영향이 sHTG에서 나타날 수 있다고 생각하는지 여부에 대한 기대치를 상기시켜 주실 수 있나요? 그리고 두 번째로 말씀하셨다면 용서해 주시겠지만, CARDIO-TTRansform의 경우 최대 140주까지 볼 수 있다고 생각합니다. 140주에 도달하지 못한 사람들을 위한 최소한의 후속 조치가 계획되어 있는지 명확히 하고 싶었습니다. 일부 평가변수 중 일부는 121주째에 평가되는 것으로 알고 있습니다. 연구가 조기에 중단되지 않았다고 가정할 때 최소한의 기간인가요? 감사합니다.
브렛 모니아: 유진, 그거 드실래요?
유진 슈나이더: 네, 기꺼이 그러죠. 마지막 것부터 시작하겠습니다. 통계 분석 계획에 대해 상당히 상세하게 말씀해 주셨지만, 간단히 요약하자면 연구 노출은 최대 140주까지이며, 일부 환자의 경우 연구 결과가 조기에 나오면 노출이 그보다 적을 수 있습니다. 저희는 최소 노출량과 이러한 조기 조사에 대한 특정 시점을 SAP에 정의했습니다. 그리고 몇 가지 특정 조건이 충족되면 연구를 조기에 종료할 수 있다는 일반적인 내용 외에 구체적인 시점을 명시하지는 않은 것 같습니다. 그리고...
미확인 분석가: 연구를 조기에 종료하지 않을 경우 최소한의 조건은 어떻게 되나요?
유진 슈나이더: 글쎄요, 연구를 조기에 중단하지 않으면 모든 환자가 140주 동안 치료를 받게 됩니다. 그게 이중맹검 기간입니다.
미확인 분석가: 네. 알겠어요.
미확인 분석가: 알겠어요. 그러면 sHTG에서 AP를 달성할 가능성은 얼마나 되나요?
유진 슈나이더: 네. 따라서 sHTG는 물론 AP 발생 위험 측면에서 FCS와는 매우 다른 집단입니다. 그렇지만 두 개의 대규모 연구를 설계한 프로그램을 통해 확실히 효과를 보여줄 기회가 있을 것이라고 믿습니다. 그리고 우리가 살펴볼 것은 이 두 연구의 조합입니다. 따라서 약 1,000명의 환자를 대상으로 한 두 개의 대규모 연구를 결합하여 효능에 대한 일종의 통합 분석을 검토하고 있습니다. 물론 현재로서는 데이터가 어떤 결과를 보여줄지 알 수 없습니다. 우리가 말할 수 있는 것은 FCS 환자군에서 AP 이벤트에 대한 효과에 매우 만족했다는 것입니다. 따라서 우리는 논문이 매우 강력하다고 믿지만 데이터가 판독 될 때까지 기다려야합니다.
운영자: 다음 질문은 BMO 캐피털 마켓의 코스타스 빌리오리스입니다. 계속해 주세요.
코스타스 빌리오리스: 안녕하세요, 여러분. 질문해 주셔서 감사합니다. ATTR에 대해 간단히 질문하겠습니다. 오늘 아침 [알아볼 수 없음]에서 TTR 감소 비율 외에도 치료 후 절대 혈청 TTR 수치가 지속적인 섬유소 형성에 기여할 수 있고 실제로 생존에 영향을 미칠 수 있기 때문에 매우 중요하다는 문헌 데이터를 발표했습니다. 하지만 이 공간에서 대부분의 논의가 치료 후 TTR의 절대 수치보다는 감소 비율에 초점을 맞추고 있다는 점을 고려할 때 이에 대해 어떤 생각을 가지고 계신지 궁금합니다. 감사합니다.
브렛 모니아: 고마워요, 코스타스. TTR 분야에서 유전자 편집 노력에 대한 생각은 많지 않습니다. 물론 진전은 꾸준히 이루어지고 있죠. TTR의 비율 감소는 효능을 위해 절대적으로 중요합니다. TTR을 낮추면 신경병증이나 심근병증 등에 효과를 볼 수 있는 특정 임계값이 있느냐는 질문에는 임계값 효과가 없다는 것을 오랫동안 알고 있다고 생각합니다. 그러나 실제로는 환자마다 개별화되어 있으며 감소율이 매우 중요하며 다발성 신경병증 환자에서 에플론테르센의 뉴로 트랜스폼 연구에서 달성한 평균 감소율이 80% 중반, 85% 중반으로 매우 기쁘게 생각합니다. 그리고 아시다시피 실제로 상당수의 환자가 실제로 개선되었습니다. 그리고 에플론터센과 삶의 질에 대해 말씀드리겠습니다. 따라서 다른 프로그램에 대해서는 갈 길이 멀다는 것 외에는 뭐라고 말씀드릴 수 없습니다. 심근병증 적응증은 승인을 받을 수 있을 뿐만 아니라 실제로 경쟁할 수 있으려면 결과 시험이 필요합니다. 그리고 거기까지 가는 데는 오랜 시간이 걸릴 것입니다. 그리고 새로운 플랫폼이기 때문에 어떤 결과가 나올지 알 수 없습니다. 그래서 코스타스라는 말 외에는 할 말이 많지 않지만, 저희는 우리 프로그램을 사랑하고 매우 앞서 나가고 있습니다.
코스타스 빌리오리스: 감사합니다.
운영자: 다음 질문은 니들 앤 컴퍼니의 조셉 스트링거입니다. 계속해 주세요.
조셉 스트링거: 안녕하세요, 질문해 주셔서 감사합니다. 임상 2상 GOLDEN 시험과 지리적 위축에 대해 간단히 질문하겠습니다. 언제쯤 최종 데이터를 기대할 수 있나요? 그리고 경쟁사 데이터를 고려할 때 성공적인 임상 2상 결과가 어떤 모습일지 예상할 수 있나요? 결과가 충분히 긍정적이라면 Roche와의 프로그램 협력의 다음 단계는 무엇인가요?
브렛 모니아: 리처드, 그거 받아볼래요?
리처드 기어리: 네, 한 번 해보겠습니다. 물론 저희는 지리적 위축에 대한 긍정적인 임상시험과 다른 경쟁사가 제시한 결과보다 낫지는 않더라도 비슷한 결과를 원합니다. 그게 목표입니다. 현재로서는 이에 대한 인사이트가 없지만 내년 하반기에 데이터가 나올 예정입니다.
브렛 모니아: 네. 그래서 내년 하반기는 리처드가 말씀하신 대로, 제가 덧붙일 수 있는 것은 이번 2상 임상시험에서 중간 검토를 통해 임상시험을 완료하기 위한 용량을 선택할 수 있었다는 점입니다. 우리는 여러 가지 용량으로 시작하여 휘틀을 두 가지 용량으로 줄여 GOLDEN 2상 연구를 완료하여 마무리했습니다. 내약성이 우수하고, 인자 B가 크게 감소했으며, 우리가 예상한 부위에 정확히 분할된 제품과 같은 다운스트림 효과도 나타나고 있습니다. 따라서 우리는 우수한 표적 결합을 얻고 있으며, 대체 보체 경로를 차단함으로써 표적 결합과 관련된 어떠한 위험도 보이지 않고 있으며, 매우 잘 진행되고 있습니다. 그리고 우리가 기대하는 것은 병변이 느려지고, 병변이 형성되고, 시력이 개선되는 것입니다. 이러한 결과가 3상 진행 여부를 결정하는 데 도움이 될 것으로 기대하고 있습니다. 경쟁 환경으로 볼 때, 이 약은 한 달에 한 번 주사하는 서브큐이며, 시장에 출시되면 자동 주사기를 사용할 수 있습니다. 아폰 터센과 같은 간단한 가정용 자동 주사기는 검토 중이거나 최근에 승인 된 약물 또는 유리체 내 약물은 잘 알고 있듯이 부작용이 있습니다. 그래서 저는 이것이... GA에서 진전이 있었지만, 환자들은 그렇게 침습적이지 않고 집에서 서브큐를 투여하는 것처럼 간단하고 편리한 관절을 절실히 기다리고 있다고 생각합니다.
조셉 스트링거: 훌륭합니다. 질문해주셔서 감사합니다.
운영자: 다음 질문은 윌리엄 블레어의 마일스 민터 님의 질문입니다. 말씀해 주세요.
마일즈 민터 방금 ION904에 대해 질문했습니다. 곧 미국심장학회에서 발표가 예정되어 있는 것 같은데요. 이전 분자와 유사한 AGT 녹다운을 생각하고 더 드물게 투여해야하는지 아니면 그 분자로 우리가보고있는 75 % 이상의 잠재력을 얻을 수 있는지 궁금합니다. 감사합니다.
브렛 모니아: 알겠습니다, 마일스. 따라서 AHA에서 AGT 프로그램에 대한 프레젠테이션은 우리가 2상 연구에서 달성하고자 했던 용량 의존적인 AGT 감소에 초점을 맞출 것입니다. 이것은 매달 투여되는 분자입니다. 말씀하신 이전 세대의 분자는 매주 투여하고 있으며, 더 발전된 화학 물질이기 때문에 이전 세대의 분자에서 더 큰 감소를 볼 것으로 기대합니다. 그래서 저희는 그렇게 기대하고 있습니다.
마일스 민터: 훌륭하네요. 질문해 주셔서 감사합니다.
운영자: 마지막 질문은 씨티의 데이비드 레보위츠입니다. 질문해 주세요.
데이비드 레보위츠입니다: 질문해주셔서 감사합니다. 최근의 중요한 데이터를 고려할 때 올레자르센과 관련하여, 중증 고중성지방혈증에 대해 어떻게... 췌장염과 관련하여 혜택을 받은 것으로 알고 있습니다. 그러나 그 인구의 역학과 차이를 고려할 때. 췌장염에 대한 혜택을 입증하는 것이 얼마나 쉬울 것이라고 생각하시나요?
브렛 모니아: 좋은 질문입니다, David. 그리고 오늘 저희의 대답은 올해 초와는 많이 달라진 질문이기도 합니다. SCS 데이터에 따르면, 저희는 FCS에서 보았던 AP 감소를 볼 수 있기를 꿈꿨습니다. 그리고 그것은 스트림이 현실로 바뀌는 동안입니다. 앞서 말씀드린 것처럼 중성지방과 같은 지질을 낮추면 실제로 AP에서 다른 결과를 가져올 수 있다는 사실을 입증한 것은 이번이 처음이기 때문에 더욱 기쁩니다. 제가 말씀드리고 싶은 것은 AP 발생 감소에 대한 효능이 매우 놀라웠기 때문에 자신감이 커졌다는 것입니다. 그리고 이는 중성지방이 심하게 높은 유전적 형태는 아니지만 적어도 알려진 유전적 원인은 없는 SHTG 집단에 대한 자신감으로 이어집니다. SCS와 같은 단일성 질환이 아닙니다. 이 환자들은 여전히 FCS 환자와 마찬가지로 고중성지방혈증으로 고통받습니다. 물론 이러한 환자 중 일부는 500 이상에서 1,000 범위에 속할 수 있지만, 많은 환자들은 수천 또는 적어도 1,000 이상에 속하기 때문에 AP에 걸릴 위험이 매우 높습니다. 따라서 3상 SHTG 임상시험에서 AP가 발생할 것으로 예상됩니다. 그리고 효과 크기나 올레자르센과 FCS에서 본 효과에 근거하여 자신감이 커지고 있지만 지켜봐야 합니다. 그리고 환자당 AP 사건의 수가 SHTG에서 FCS에 비해 적을 수 있지만, 훨씬 더 큰 연구입니다. 훨씬 더 큰 연구입니다. 따라서 훨씬 더 많은 데이터를 수집하게 될 것입니다. 그리고 Yuji가 말했듯이, 우리는 두 개의 임상 3상 연구인 CORE와 CORE2를 결합하여 올레자르센이 SHTG에서 AP 사건에 미치는 영향을 전반적으로 살펴볼 수 있습니다.
데이비드 레보위츠입니다: 질문해주셔서 감사합니다.
브렛 모니아: 고마워요, David. 그리고 오늘 이 자리에 함께 해주신 모든 분들과 저희 통화에 참여해 주신 모든 분들께도 감사드립니다. 올해 이룬 모든 성과에 대해 정말 자랑스럽게 생각하며, 아이오니스의 미래가 그 어느 때보다 밝다고 믿습니다. 앞으로도 주요 상용 업데이트 파이프라인 업데이트 기술 업데이트 목표를 추가로 달성하여 모멘텀을 이어나갈 계획입니다. 그리고 저희는 이를 매우 기대하고 있습니다. 그때까지 다시 한 번 감사드리며 모두 좋은 하루 되세요.
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