키메릭스는 3분기 실적 발표에서 ONC201에 대한 글로벌 3상 ACTION 연구에서 상당한 진전이 있었다고 밝혔습니다. 또한 마이크 앤드리올(Mike Andriole) CEO는 ONC201의 잠재적 상용화에 대한 회사의 계획과 현재 진행 중인 최고상업책임자의 채용에 대해 설명했습니다.
이번 컨퍼런스 콜의 주요 내용은 다음과 같습니다:
- 12개국에서 113개 시험기관을 개설해 9월 30일까지 목표치인 100개 시험기관을 초과하는 등 ONC201의 글로벌 3상 ACTION 임상시험이 순조롭게 진행되고 있다. ACTION 임상시험의 중간 전체 생존 데이터와 무진행 생존 데이터는 2025년에 나올 예정이다. 회사는 ONC201의 잠재적 상용화를 준비하고 있으며 최고상업책임자를 영입하는 절차를 진행하고 있다. 이 연구는 2024년 상반기에 완료될 것으로 예상되며, 키메릭스는 이번 분기에 2억 1,700만 달러의 현금을 보유하고 있으며 2026년 말까지 현금 잔고가 운영을 지원할 것으로 예상하고 있습니다.
통화에서 앤드리올은 전임상 연구에서 유망한 결과를 보인 ONC206 프로그램의 진행 상황에 대해서도 논의했습니다. 회사는 ONC206이 중추신경계(CNS) 안팎의 다양한 영역에서 잠재력을 가지고 있다고 믿고 있습니다. ONC206에 대한 1상 임상시험은 미국 국립보건원(NIH)이 후원하는 연구와 PNOC가 후원하는 연구와 동시에 완료될 것으로 예상됩니다. 회사는 또한 ONC206에 초점을 맞춘 2상 연구에 자본을 할당하고 있습니다.
비용 궤적은 일관되게 유지될 것으로 예상되며, 상용화를 준비함에 따라 잠재적으로 증가할 수 있습니다. 회사는 ACTION 연구를 위해 현금을 보존해야 할 필요성과 균형을 맞추면서 ONC206의 확장 기회를 고려하고 있습니다. 확장 기회에 대한 투자 결정은 데이터와 ACTION 연구를 위한 현금 보존의 필요성에 따라 달라질 것입니다.
통화는 스노우 컨퍼런스에 참석하라는 알림과 향후 업데이트에 대한 안내로 마무리되었습니다. 키메릭스는 나스닥에 CMRX라는 티커 심볼로 상장되어 있다.
인베스팅프로 인사이트
인베스팅프로의 실시간 데이터와 팁을 통해 키메릭스의 재무 상태와 잠재적 미래 성과에 대한 귀중한 통찰력을 얻을 수 있습니다.
인베스팅프로 팁에 따르면 키메릭스는 대차 대조표에 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있으며 이는 재무 건전성의 유망한 신호입니다. 이는 최근 회사가 2026 년 말까지 운영을 지원할 것으로 예상되는 현금 2억 1,700 만 달러를 보유하고 있다고 발표 한 것과 일치합니다. 그러나 회사가 현금을 빠르게 소진하는 것으로 지적되어 잠재적 투자자에게 우려의 대상이 될 수 있다는 점에 주목할 가치가 있습니다.
또한 키메릭스는 수익성을 나타내는 긍정적인 지표인 주당 순이익을 꾸준히 증가시키고 있습니다. 그러나 분석가들은 3상 ACTION 연구에 대한 막대한 투자와 ONC201의 상용화 가능성으로 인해 올해 회사가 수익을 올릴 것으로 예상하지 않습니다.
인베스팅프로 데이터에 따르면 시가총액은 8,681만 달러, 주가수익비율은 0.48로 회사의 주식이 저평가되어 있음을 시사합니다. 2023년 2분기 기준 회사의 매출은 3,368만 달러입니다. 지난 12개월 동안 5439.14%의 상당한 매출 성장에도 불구하고 2023년 2분기의 분기별 매출 성장률은 -94.09%로 감소한 것으로 나타났습니다.
이러한 인사이트는 인베스팅프로에서 제공되는 더 많은 팁과 데이터 풀의 일부로, 키메릭스의 현재 재무 상태와 미래 전망에 대한 스냅샷을 제공합니다. 보다 포괄적 인 통찰력을 얻으려면 Chimerix에 대한 추가 10 가지 팁과 기타 여러 가지 유용한 지표를 자랑하는 InvestingPro의 플랫폼을 살펴보세요.
전체 성적표 - CMRX 2023년 3분기:
운영자: 안녕하세요, 신사 숙녀 여러분, 2023 년 3 분기 Chimerix 수익 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 이제 오늘 컨퍼런스콜의 진행자인 미셸 라스팔루토(Michelle Laspaluto) 키메릭스 전략 기획 및 투자자 관계 담당 부사장을 소개하겠습니다. 계속해 주세요.
미셸 라스팔루토: 감사합니다, 존. 안녕하세요, 여러분, 2023년 3분기 재무 및 운영 실적 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 오늘 오전에 3분기 업데이트와 관련된 보도 자료를 발표했습니다. 웹사이트의 투자자 섹션에서 보도 자료를 확인하실 수 있습니다. 오늘 컨퍼런스 콜에는 마이크 앤드리올 사장 겸 최고경영자, 앨런 멜레메드 최고 의료 책임자, 조쉬 앨런 최고 기술 책임자가 함께했습니다. 시작하기 전에 오늘 통화에서 언급된 진술은 1995년 증권민사소송개혁법에 의거한 미래예측진술을 포함하며 위험과 불확실성 및 기타 요인의 영향을 받을 수 있음을 알려드립니다. 이러한 위험과 불확실성 및 기타 요인으로 인해 실제 결과는 미래예측진술에 언급된 것과 크게 달라질 수 있습니다. 이러한 위험과 불확실성에 대한 보다 완전한 공시는 SEC에 제출한 자료를 참조하시기 바랍니다. 이제 마이크 앤드리올(Mike Andriole) 사장 겸 최고경영자(CEO)에게 발표를 넘기겠습니다.
마이크 앤드리올: 미셸, 안녕하세요, 여러분. 3분기는 ONC201에 대한 글로벌 3상 ACTION 연구와 2세대 화합물인 ONC206에 대한 1상 용량 증량 연구의 지속적인 등록을 포함하여 파이프라인 전반에 걸쳐 지속적인 실행이 이루어진 한 분기였습니다. 먼저 ACTION 임상시험의 ONC201부터 말씀드리겠습니다. 현재 12개국에서 113개 사이트가 개설되어 있으며, 9월 30일까지 100개 사이트를 활성화한다는 기존 지침을 앞당겨 진행하고 있습니다. 사이트 활성화에 따라 등록이 진행되고 있으며, 2025년에 1, 2차 중간 전체 생존 데이터와 무진행 생존기간(PFS) 데이터가 나올 것으로 예상하고 있습니다. 지리적으로는 이제 유럽에서 미국과 거의 동일한 수의 사이트가 활성화되었습니다. 지난 9월에는 네덜란드에서 열린 유럽 신경종양학회(EANO)에 참가했습니다. 이 학회에서 우리는 H3 K27M 돌연변이 신경교종의 현재 진단, 치료 전략 및 임상시험에 대한 심포지엄을 주최하고 신경종양학 커뮤니티와 폭넓게 교류하여 ACTION 연구에 대한 지속적인 인식과 관심을 유도했습니다. 저는 이 프로그램에 대한 유럽 커뮤니티의 열의와 이 환자군의 미충족 수요가 매우 높다는 것을 인식하고 있는 많은 연구자들의 지원에 매우 만족했습니다. 또한 팬데믹 이후 EANO 참석자가 사상 최고치를 기록했고, 학회가 끝난 후 일주일 동안 유럽 전역에서 현장 활동이 크게 증가한 것을 보면서 다시 의학 컨퍼런스에 직접 참석하는 것이 우리 업계에 얼마나 가치 있는 일인지 다시 한 번 깨달았습니다. 이러한 증가는 EANO 이전에도 이미 높은 참여도를 보였던 것에 더해진 것입니다. 북미로 눈을 돌립니다. 몇 주 후 캐나다 밴쿠버에서 신경종양학회(SNO)의 연례 회의가 열릴 예정인데, 저희도 대규모 참가를 계획하고 있습니다. 이 학회와 관련된 계획에 대해서는 Josh가 말씀드리겠지만, 이번 달 말에 ACTION 연구에 참여하고 있는 많은 연구자들과 다른 프로그램 협력자들을 만날 수 있기를 기대하고 있습니다. 또한, 이번 분기에 암 디스커버리(Cancer Discovery)에 최근 게재된 원고를 포함하여 최전선 ONC201 생존 데이터에 초점을 맞추고 그 작용 메커니즘을 추가로 설명한 논문이 포함된 강력한 출판 전략이 ACTION 연구 등록을 위한 우리의 노력을 뒷받침하고 있습니다. 이 동료 검토 논문의 데이터는 ACTION 임상시험에 대한 자신감을 더욱 강화하는 동시에 임상시험 등록을 더욱 뒷받침합니다. 이 최근 원고에 포함된 세부 사항에 대해서는 조쉬가 더 자세히 설명하도록 하겠습니다. ACTION 임상시험을 계속 진행하면서 동시에 ONC201의 잠재적 상용화를 위해 회사와 시장을 준비하는 작업도 병행하고 있습니다. 이를 위해 최고상업책임자를 영입하는 작업을 마무리하는 중이며, 그 과정이 거의 마무리 단계에 접어들고 있어 매우 기쁩니다. 실제로 연말 이전에 해당 인물의 채용을 발표할 수 있을 것으로 예상합니다. ONC206에 대해 잠시 말씀드리겠습니다. 각 용량 증량 연구에 대한 프로토콜 수정안이 예상대로 3분기에 승인되었습니다. 이 수정안은 치료 노출 기간을 늘리기 위해 주당 최대 3일 연속으로 하루 두 번 투여하는 등 보다 강도 높은 투여 일정을 허용합니다. 우리는 새로운 생체 내 데이터에 근거하여 ONC206의 지속적인 72시간 노출이 중추신경계 종양과 잠재적으로 중추신경계 외부 종양 모두에서 추가적인 단독 요법 활성을 생성할 것으로 예상합니다. PNOC 및 NIH 연구는 더 빈번한 용량 수준에서 등록을 받고 있습니다. 이 연구들은 2024년 상반기에 완료될 것으로 예상됩니다. 기억하시겠지만, 이전에 용량 2단계부터 시작하여 주 1회 스케줄에서 GBM 반응을 보고한 바 있으며, 환자의 용량 수준이 증가함에 따라 해당 환자의 반응이 계속 유지되고 있습니다. 이 연구들이 다시 등록되기 시작한 이후 지금까지 용량 제한 독성이 관찰되지 않았다는 점도 보고 드리게 되어 기쁩니다. 조쉬에게 통화를 넘기기 전에, 자본 배분에 대한 신중하고 체계적인 접근 방식을 다시 한 번 말씀드리고 싶습니다. 이번 분기에는 2억 1,700만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유했으며, 이는 연말에 약 2억 달러의 현금을 보유한다는 기존 가이던스를 달성할 계획에 따른 것입니다. 당사는 2026년 말까지 그리고 예상되는 각 임상 종료 시점까지 운영을 지원하기에 현금 잔액이 충분할 것으로 예상하고 있습니다. 3분기 대차 대조표 및 손익 계산서에 대한 자세한 내용은 오늘 오전에 배포한 보도 자료를 참조하시기 바랍니다. 이제 Josh에게 통화를 넘겨서 최근 Cancer Discovery에 게재된 논문과 신경종양학 커뮤니티와의 최근 참여에 대해 자세히 설명해드리도록 하겠습니다. Josh?
조쉬 앨런: 감사합니다, 마이크. 저희는 글로벌 신경종양학 커뮤니티와의 관계를 통해 계속해서 혜택을 보고 있습니다. Mike가 언급했듯이 지난 분기에는 네덜란드에서 열린 유럽 신경종양학회 컨퍼런스에서 심포지엄을 개최했습니다. 그곳에서 임상시험을 진행 중인 선도적인 신경종양학자들을 만났고, 심포지엄을 개최하여 ACTION 연구를 포함한 H3-K27M 돌연변이 신경교종과 관련된 사고 리더들의 발표를 들었습니다. 이달 말 밴쿠버에서 열리는 신경종양학회 연례 회의에도 마찬가지로 참석하여 H3-K27M 돌연변이 신경교종의 치료 방향과 진단에 대한 심포지엄을 비롯해 다양한 치료 환경에서 ONC201의 전임상 및 임상 연구에 대한 일련의 구두 발표를 할 협력자를 지원하는 등 대규모 참석을 계획하고 있습니다. 우리는 ACTION 연구에 대한 지속적인 참여를 유도하고 분자적으로 정의된 화학 요법에서 새로운 치료 전략을 면밀히 주시하면서 많은 연구자와 협력자를 직접 만나기를 고대하고 있습니다. 이러한 대규모 신경종양학 학회 외에도 몇 주 전 미니애폴리스에서 개최된 미국암연구학회(AACR) 뇌암 연구 특별 컨퍼런스에서 [식별불능]의 새로운 작용 메커니즘에 대한 이해가 깊어지고 있음을 반영하는 비임상 데이터를 발표하는 등 과학 분야에서도 활발히 활동하고 있습니다. 마이크가 언급했듯이, 수많은 학계 연구자들과 키메릭이 공동 집필한 연구 논문이 최근 Cancer Discovery 저널에 게재되었는데, 이 논문은 H3-K27M 돌연변이 신경교종에 대한 최초 치료제로서 ONC201에 대한 수년간의 임상, 중개 및 메커니즘 연구를 반영하고 있습니다. 이 논문은 작용 기전, 환자 종양 내 생물학적 활성, 재발 환경에서의 이전 효능 분석을 넘어선 임상적 활성 등 H3-K27M 돌연변이 신경교종에 대한 ONC201의 다양한 중요한 결론을 뒷받침하는 데이터를 설명합니다. 이 데이터는 미토콘드리아에서 ClpP 핵심 결합 표적과 결합하는 것으로 시작하여 핵에서 H3K27 트리메틸 손실 사건을 역전시키는 것으로 끝나는 이 질병을 해결할 수 있는 ONC201의 독보적인 위치에 대한 단계별 이해를 제공합니다. 이러한 후성유전학적 특징의 역전은 H3 K27M 돌연변이의 직접적인 결과이며 질병의 병태생리학적 원인으로 생각되기 때문에 주목할 만한 현상입니다. 이러한 발견은 여러 질병 모델에서 일관되게 나타났으며, 중요한 것은 ONC201 치료 환자에서 얻은 모든 종양 생검에서 H3K27 트리메틸 손실의 반전이 강력하게 나타났다는 것입니다. 임상 결과로 전환. 방사선 치료 후 일선 환경에서 ONC201을 투여한 H3 K27 돌연변이 신경교종 환자의 생존기간은 진단 후 21.7개월로 보고된 반면, ONC201을 투여하지 않은 환자의 생존기간은 12개월로 보고되었습니다. 다양한 민감도 및 하위 그룹 분석에서 ONC201 치료 환자들의 유리한 생존 결과가 일관되게 관찰되었습니다. 이전에 공개된 재발 환경에서의 ONC201에 대한 결과는 성인 환자와 시상 원발 종양 부위에 치우쳐 있는 반면, 논문에 기술된 이 일선 데이터 세트는 소아 환자와 뇌간 종양 부위에 치우쳐 있다는 점에 주목할 필요가 있다. 이러한 결과를 종합해 볼 때 ONC201은 질병 병리의 주요 동인을 일관되게 역전시키는 H3 K27M 돌연변이 신경교종에 대한 동급 최초의 치료제로서 여러 임상 환경에서 대조군이 없는 임상시험에서 강력한 결과와 관련이 있는 것으로 보입니다. 이번 신청은 ONC201에 대한 무작위 대조 평가와 현재 진행 중인 ACTION 연구에 대한 우리의 자신감을 높여주며, 주 2회 투여로 용량을 강화함으로써 더욱 강화될 것입니다. 그럼 마이크에게 다시 전화를 넘겨 마무리 발언을 부탁드리겠습니다.
마이크 안드리올: 고마워요, Josh. 3분기 동안 우리는 가능한 한 빨리 환자들에게 ONC201을 제공하는 데 중점을 두고 계획을 계속 실행해 왔습니다. 우리는 잠재적으로 ONC201을 출시할 수 있도록 조직을 준비하기 시작했으며, 향후 ONC201을 발전시키거나 사업 개발을 통해 파이프라인을 더욱 확장할 수 있는 가능성에 대해 기대하고 있습니다. 그럼 이제 운영자님, 질문하실 분들을 위해 통화를 시작하겠습니다.
교환원님: 감사합니다. [운영자 안내] 첫 번째 질문은 제프리스의 모리 레이크로프트 씨입니다. 계속해 주세요.
미확인 애널리스트: 안녕하세요, 모리 씨를 대신해 제임스입니다. 진행 상황을 축하드리며 질문해 주셔서 감사합니다. 특히 서유럽과 캐나다의 조사자들의 현장 개시 등록 피드백에 대한 진행 상황에 대해 자세히 말씀해 주시겠어요? 그리고 연구에 필요한 450명의 환자를 모두 등록할 수 있는 시기와 기간을 알려주실 수 있나요?
마이크 앤드리올: 물론입니다. 질문해 주셔서 감사합니다, James. 서유럽의 경우 실제로 유럽 전역에서 참여도가 높았는데, 이는 해당 지역의 사이트 활성화 속도를 보면 알 수 있듯이 캐나다는 조금 느린 편이라고 생각합니다. 하지만 규제 관점에서 보면 이는 전혀 드문 일이 아닙니다. 하지만 두 지역 모두에서 조사관들의 현장 참여가 상당히 높았습니다. 연구에 대한 전체 등록이 언제쯤 가능할 것으로 예상되는지 궁금합니다. 아직 구체적인 지침을 제시하지는 않았지만, 2025년 상반기에 첫 번째 중간 유효성 전체 생존 데이터를 확보하기 위해 계속해서 지침을 강화하고 있습니다. 따라서 타임라인에서 이를 달성하는 데 필요한 이벤트 수만 보면 비슷한 기간이 될 것으로 예상할 수 있습니다.
미확인 분석가: 알겠습니다. 고마워요. 그리고 ONC206의 연속 투여 단계 코호트 등록은 어느 정도 진행되셨는데, 그 데이터를 어닝 콜에서 발표할 예정인가요, 아니면 별도의 이벤트가 있을 예정인가요? 아니면 다가오는 의학 컨퍼런스에서 해당 데이터를 발표할 예정인가요?
마이크 앤드리올: 네. 좋은 질문입니다. 저희는 두 개의 팔이 있습니다. 소아 및 재발성 및 최전선 소아 PNOC 연구와 NIH와 함께 진행하는 별도의 연구입니다. 따라서 어떻게 보면 세 가지 다른 임상 1상 연구가 진행 중입니다, 제임스. 따라서 각 임상시험의 진행 상황을 일일이 말씀드리지는 않겠습니다. 하지만 세 가지 모두 등록 중이며 2024년 상반기에 등록이 완료될 것으로 예상하고 있습니다. 그때쯤이면 안전성 데이터를 통해 얻을 수 있는 유효성 인사이트가 어느 정도 확보될 것으로 생각합니다. 하지만 적어도 재발 환경에서 201의 모 화합물을 보면 반응이 시작되기까지 8.3개월의 시간이 걸렸다는 점을 기대해 주셨으면 합니다. 따라서 환자가 반응을 보이는 시점과 안전성 데이터를 확보할 수 있는 시점 사이에는 자연스러운 시차가 존재합니다. 따라서 안전성 데이터와 유효성 대응자 관점에서의 추가 인사이트를 파악하는 데는 두 단계의 프로세스가 필요할 것입니다. 또 다른 인사이트는 임상시험에 참여할 자격이 있는 환자 중 일부는 이전에 ONC201을 투여한 적이 있을 수 있다는 것입니다. 따라서 내성 메커니즘이 내재되어 있어 반응 평가를 더 어렵게 만들 수 있습니다. 또한 PNOC 연구에는 일선 환경에 있는 일부 환자들이 포함되어 있기 때문에 반응 평가에 혼란을 줄 수 있어 반응에 대한 가치가 떨어질 수 있습니다. 그래서 저희는 이미프리돈에 대한 순진한 반응을 보이는 환자들의 재발 환경에 초점을 맞추고 반응을 평가하고 있습니다. 따라서 당시 데이터의 총합을 살펴볼 것이지만, 가장 먼저 발표하는 것은 안전성 데이터일 가능성이 높고, 그다음에 유효성 데이터가 성숙해지면 발표할 가능성이 높다고 생각합니다.
미확인 분석가: 좋아요. 질문해주셔서 감사합니다. 다시 대기열로 돌아가겠습니다.
마이크 안드리올: 그러죠.
교환원입니다: 다음 질문은 캐피탈 원의 나우린 퀴브리아 님의 질문입니다. 말씀해 주세요.
노린 퀴브리아: 안녕하세요, 좋은 아침입니다. 질문해주셔서 감사합니다. 먼저 환자 반응, 즉 GBM 환자 반응인 ONC206부터 시작하겠습니다. 환자는 아직 연구 중입니다. 환자가 치료를 받은 지 얼마나 되었나요? 그리고 어떤 용량, 즉 얼마나 많은 용량을 투여 받았는지, 각기 다른 수치에 대해 말씀해 주시겠습니까?
마이크 앤드리올: 환자 - 네, 나우린, 환자 - 먼저 질문해 주셔서 감사합니다, 나우린. 그 환자는 현재 약 1.5년 동안 연구를 진행 중입니다. 그래서 꽤 오랜 시간이 지났고, 매우 지속적인 반응을 보이며 계속해서 용량을 늘려왔습니다. 제가 마지막으로 들은 바로는 앨런이나 조쉬에게 물어봐야겠지만, 제가 알기로는 4단계 용량까지 올라간 것으로 알고 있습니다. 그게 제가 그 환자에 대해 가진 마지막 정보였어요. 글쎄요, Josh, 다른 통찰력이 있으신가요?
조쉬 앨런: 추가할 게 별로 없습니다. 그 환자는 초기 용량 수준인 100밀리그램 이후 최소 두 번 이상 용량을 늘렸다는 것만 알고 있습니다. 연구자들이 그 환자에게서 용량 증가가 발생하면서 반응이 심화되었다고 보고한 것으로 알고 있으며, 이는 매우 고무적인 일입니다. 하지만 전반적으로 볼 때, 전임상 수준에서 ONC206이 H3 K27M 돌연변이 신경교종 이외의 다른 질환에서도 효능의 징후를 보였다는 점에서 큰 의미를 부여할 수 있다고 생각합니다. 이는 적어도 해당 환자에게는 효과가 있을 수 있다는 강력한 징후가 분명합니다. 마이크가 지적했듯이, 저희는 이 강화된 용량 스케줄을 계속 실행하고 임상시험에서 반응이 유의미한 환자군을 면밀히 관찰하여 H3 K27M 변이성 신경교종 이외의 다른 질환에서 어떤 경로가 나타나는지 살펴볼 수 있기를 기대합니다. 한 명의 환자에게 좋은 소식이며 더 많은 환자를 볼 수 있기를 기대합니다.
나으린 퀴브리아: 좋아요. 고마워요, Josh. 그리고 이건 당신이나 앨런을 위한 질문입니다. 이 환자에 대한 데이터와 다가오는 SNO 컨퍼런스에서 발표할 전임상 데이터 유형에 대해 말씀해 주시겠어요?
마이크 앤드리올: 네. 계속하세요, 조쉬. 가장 가까이 계신 것 같은데요.
조쉬 앨런: 계속하세요. SNO부터 말씀드리자면, 방금 말씀드린 것처럼 SNO에서 ONC201에 대한 구두 발표가 적어도 세 번은 있을 것으로 예상됩니다. 그 중 두 개는 ONC201이 단일 요법으로서 안전성 프로파일, 경구 투여 등을 통해 의사들에게 이상적인 백본 요법이라는 신호를 보냈다는 점에서 DMG의 병용 백본으로 포지셔닝하는 것과 관련되어 있습니다. 따라서 일부 메커니즘 데이터, 전임상 근거, 그리고 ONC201과 관련된 새로운 임상 안전성 및 결과, 즉 중추 요법이 SNO에서 발표될 예정이므로, 이것이 몇 가지 연구의 주제가 될 것이라고 생각합니다. 따라서 SNO에서 더 많은 것을 볼 수 있을 것입니다.
노린 퀴브리아: 훌륭합니다. 좋아요. 그리고 하나만 더요. 현재 진행 중인 ONC206 임상시험에서 선량 증량과 관련하여 다시 한 번 말씀해 주시겠어요? 방사선 치료 후에만 투여하는 건가요, 아니면 테모졸로마이드도 약간 투여하는 건가요?
마이크 앤드리올: 방사선 치료 후 최전선에서 치료 중인 암과 재발 중인 암이 있습니다. 테모졸로마이드는 206을 시작하기 전에 허용되는 것으로 알고 있습니다.
알렌 멜레메드입니다: 마이크, 앨런입니다. 제가 대답할 수 있는 것은 1상 연구입니다. 이 환자 집단에 대한 안전성을 확보하기 위해 노력하고 있기 때문에 기준에 대한 결론에 대해 조금 더 열려 있습니다. 현재로서는 활동의 징후를 볼 수 있고, [식별할 수 없는] 활동의 징후를 볼 수 있으며, 이는 향후 어디로 갈지 결정하는 데 도움이 될 것이라고 생각합니다.
노린 퀴브리아: 알겠습니다. 정말 감사합니다.
운영자: 다음 질문은 존스 리서치의 수밋 트로이 님의 질문입니다. 계속해 주세요.
수밋 트로이: 안녕하세요, 여러분, 모든 진전을 축하드립니다. ONC206의 경우 매주 두 번 100밀리그램 용량으로 용량 증량이 이루어질 예정이라는 점을 상기시켜 주시겠습니까? 그리고 이전 계획에서 얼마나 많은 선량 노출이 증가할 것으로 예상하십니까?
마이크 앤드리올: 네, 실례합니다만, Josh에게도 이 부분에 대해 설명해 달라고 요청할 생각입니다만, 저희 자료에는 기본적으로 선량 빈도 및 일정이 나와 있는 슬라이드가 있습니다. 따라서 이 새로운 프로토콜의 재가동에 따른 다음 두 가지 용량 수준은 일주일에 한 번 투여했던 것과 본질적으로 유사한 노출과 용량 수준을 평가하되, 3일에 걸쳐 분할 투여한 다음 거기서부터 점진적으로 확대하는 것입니다. 큰 그림으로 보면, 선량 레벨 11까지 도달하면 매주 약 4배의 선량을 투여하게 됩니다. Josh, 덧붙일 말이 있나요?
Josh Allen: 아니요, 충분히 설명하신 것 같습니다.
수밋 트로이: 좋아요. 그리고 반응까지 걸리는 시간이 약 8개월 정도이고, 이 환자들은 이제 막 용량 증량 단계에 들어선 것으로 예상됩니다. 따라서 데이터는 2024년 말일 가능성이 가장 높습니다. 효능 데이터에 대한 가정이 맞나요?
마이크 앤드리올: 중요한 유효성 데이터는 안전성 분석이 완료된 후에 나올 가능성이 높다고 생각합니다. 그래서 아까 말씀드린 대로 내년 상반기 또는 중반에 나올 것으로 예상합니다. 그리고 그때 어떤 효능 인사이트와 반응 인사이트가 있는지 공유할 것입니다. 그리고 몇 년 동안 해당 환자를 계속 추적하면서 업데이트할 예정입니다.
수밋 트로이: 알겠습니다. 마지막 질문이 있습니다. 종양 자체의 위치로 볼 때, POM, GIPG, STEM 사이의 광범위한 범위를 예상해야 하겠죠?
마이크 앤드리올: 네. 원발성 중추신경계 종양을 대상으로 하고 있기 때문에 상당히 이질적인 환자군이 될 것입니다.
수밋 트로이: 알겠습니다. 알겠습니다.
알렌 멜레메드: 유일한 예외는, 이쪽은 Allen입니다. 유일한 예외는 H3 K27에서 일반적으로 볼 수 있는 환자를 제외한다는 것입니다. 그러니 그 밖을 보세요. 하지만 그렇지 않으면 CNS 질환에 대해 더 광범위합니다.
수밋 트로이: 좋아요. 알겠습니다. 정말 감사드리고 진전을 다시 한 번 축하드립니다.
마이크 안드리올: 고마워요, 수밋.
운영자: 다음 질문은 베어드의 조엘 비티 질문입니다. 계속 질문해 주세요.
미확인 애널리스트: 좋은 아침입니다. 안녕하세요. 조엘의 벤입니다. 질문해주셔서 감사합니다. 첫 번째 질문은 향후 몇 분기 동안 어떤 비용 궤적을 예상하십니까?
마이크 앤드리올: 안녕하세요, 벤. 죄송합니다만, 비용 궤적이라고 하셨나요?
미확인 애널리스트: 네, 그렇습니다.
마이크 앤드리올: 네. 비슷할 것으로 예상됩니다. 2023년과 이번 분기의 현금 소진 측면에서 상반기 실행률을 보면 분기당 평균 1,500만, 1,600만, 1,700만 달러입니다. 앞으로 몇 분기 동안은 이 추세가 계속될 것으로 예상합니다. 존, 도움이 되네요.
미확인 분석가입니다: 정말 고마워요.
마이크 앤드리올입니다: 네. 추가하자면, 상용화를 준비하기 시작하면 비용이 증가할 수 있지만, 큰 틀에서 보면 미미한 수준이라고 말씀드리고 싶어요.
미확인 분석가: 좋아요. 정말 도움이 되네요. 그리고 향후 효능 연구를 위해 ONC206의 바이오마커를 식별할 때, 그 바이오마커가 Cancer Discovery 간행물에서 201에 대해 보여준 바이오마커와 비슷할까요, 아니면 다른 바이오마커가 될까요?
마이크 안드리올: 네, 정말 좋은 질문입니다. 그럼 조쉬에게 의견을 들어보겠습니다. Josh?
조쉬 앨런: 네, 벤. 좋은 질문입니다. 아시다시피 저희는 수년 동안 이 플랫폼에서 ONC201을 연구해 왔으며, 이러한 노력을 통해 수집한 모든 분자 정보를 활용하여 ONC206 프로그램에 쏟아 부을 예정입니다. 그래서 제가 말씀드리고 싶은 것은 ONC206에 대한 기대가 매우 크다는 것입니다. 저희는 실험실과 협력자들과 함께 열심히 연구해 왔으며, 시험관 내 및 생체 내 효능에 대한 강력한 증거를 점점 더 많이 확보하고 있어 기대가 큽니다. 앞서 언급했듯이, ONC201의 표적 포화도가 높다는 점을 감안할 때 H3 K27-편평세포종에는 의미 있는 기회가 아닐 수 있지만, ONC201에 비해 ONC206에서 확인된 효능 증가와 추가적인 표적 관여 상호 작용의 대체 관여를 볼 수 있었습니다. 저희는 중추신경계 내부와 중추신경계 외부 모두에서 ONC206이 해결할 수 있는 H3 K27 이외의 다른 많은 기회가 있다고 생각합니다. 그래서 우리는 전임상 연구에서 그 징후를 보고 있습니다. 1상 임상시험에서 용량 증량 초기에 이 한 가지 반응에 대해 보고한 바 있는데, 이는 이 가설을 뒷받침하는 결과입니다. 그리고 지금 우리가 하고자 하는 것은 이러한 분자 바이오마커 중 일부를 취하는 것인데, 그 중 일부는 지금 지적하신 것처럼 좋은 아이디어는 어디에서나 나올 수 있습니다. 따라서 우리는 ONC206의 활성 증가와 관련이 있을 수 있는 암의 특정 분자 동인 변화에 대한 모든 아이디어를 취하고 이러한 가설 중 일부를 우리가 보고 있는 강력한 전임상 활동과 비교하여 테스트하여 적절한 경우 후속 시험에서 실행 가능한 변경을 향해 달려갈 수 있도록 노력 중입니다. 좋은 질문이고 좋은 생각이며, 수년 동안 ONC206에서 ONC201에서 배운 것을 포함하여 이러한 많은 이론을 테스트하기 위해 열심히 노력하고 있습니다.
미확인 분석가: 좋아요. 통찰력 주셔서 감사합니다.
운영자: 마지막 질문은 TD Cowen의 트로이 랭포드의 질문입니다. 계속해 주세요.
트로이 랭포드: 안녕하세요, 이번 분기 진행 상황에 대해 알게 되어 반갑고 질문해 주셔서 감사합니다. 첫 번째 질문은 ONC206입니다. 에스컬레이션 작업만 기준으로 말씀드리자면, 현재 NIH가 후원하는 연구와 PNOC가 후원하는 연구의 1상 작업이 거의 같은 시기에 완료될 것으로 예상하시나요? 그렇지 않다면 프로그램을 진행하기 전에 이 두 가지가 모두 완료될 때까지 기다려야 하나요?
마이크 앤드리올: 네. 좋은 질문입니다, 토리. 물론 특정 선량 수준에서 더 일찍 중단할 수 있는 안전 사고가 발생하지 않는다고 가정할 때, 최종 선량 수준에 가까워질수록 두 가지가 실질적으로 달라질 것이라는 통찰력은 없다고 생각하지만, 현재 알려진 바에 따르면 거의 같은 시기에 완료될 것으로 예상합니다. 현재로서는 거의 같은 시기에 완료할 계획이며, 변경 사항이 발생하면 그에 따라 업데이트할 예정입니다. 이에 대한 추가 의견이 있으신가요? Allen에게 물어보려고 했는데요.
앨런 멜레메드: 아니요, 한 가지 덧붙이고 싶은 것은 수요가 많다는 것입니다. 그래서 코호트를 얼마나 빨리 채우고, 코호트를 닫고, 새로운 코호트를 열 수 있는지가 관건입니다. 그래서 여기에 대한 수요가 높습니다.
트로이 랭포드: 그렇군요. 잘됐네요. 그리고 또 하나의 ONC206이 있습니다. 이 화합물의 일부 확장 기회와 관련하여, ACTION 연구를 위한 현금 활주로를 보존해야 할 필요성과 이러한 다른 영역에 대한 투자의 균형을 맞추는 방법에 대해 어떻게 생각하는지 말씀해 주시겠습니까?
마이크 앤드리올: 네. 좋은 질문입니다. 자본 배분에 대해 생각해보면, 우리는 대차대조표에 ONC206이 될 수도 있고, 다른 화합물이 될 수도 있고, 라이선스 인이 될 수도 있는 2상 연구를 위해 자본을 할당했습니다. 이전 분기에도 말씀드렸듯이, 206에 대한 초기 전임상 및 임상 데이터가 계속 나오고 있기 때문에 사업 개발의 기준은 계속 높아지고 있으며, 이는 우리가 자본을 유치하고 할당할 다른 모든 것에 대한 기준을 계속 높이고 있습니다. 분명한 것은 ONC206으로 진행할 수 있는 임상 2상 연구가 더 많이 진행되면 기간이 단축될 수 있으며, 그 결정을 내릴 때 이를 평가할 것입니다. 어느 정도까지 단축할 것인지, 다른 희석 자본 또는 비희석 자본에 대한 접근 방식은 무엇입니까? 특히 작년에 단행한 템벡사 매각과 관련하여 이머전트 바이오솔루션으로부터 받을 수 있는 마일스톤 지급에 대한 추가 인사이트도 모두 이 계산에 포함됩니다. 하지만 전임상 및 임상 데이터에 대한 확신이 얼마나 있는지, 그리고 그 데이터를 시장과 공유하여 외부에서도 두 번째 데이터를 공유할 수 있는지 확인하는 것부터 시작해야 합니다.
트로이 랭포드: 좋아요. 색상을 추가해 주셔서 감사합니다. 여기까지입니다.
마이크 안드리올: 물론이죠.
교환원: 이제 마이크 앤드리올 님의 마무리 발언을 위해 통화를 다시 넘기겠습니다.
마이크 앤드리올: 고마워요, John. 오늘 아침 시간 내주셔서 감사합니다. 이번 달 스노우 컨퍼런스에 참석하시는 분들은 저희 부스에 꼭 들러주세요. 그렇지 않으시다면 다음 달에 다시 소식을 전해드리겠습니다.
운영자: 신사 숙녀 여러분, 이것으로 오늘의 통화를 마치겠습니다. 참여해 주셔서 감사합니다. 이제 연결을 끊으셔도 됩니다.
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