바이오크리스트 파마슈티컬스(나스닥:BCRX)는 주력 제품인 올라데요가 8,570만 달러의 상당한 수익을 창출하며 2023년 3분기 견조한 실적을 발표했습니다. 이 회사는 연간 매출 목표인 3억 2,000만 달러 이상을 달성할 수 있다는 자신감을 표명했으며, 최대 매출 10억 달러를 달성할 수 있을 것으로 예상하고 있습니다. 또한, 바이오크리스트는 2028년까지 최소 6억 달러의 연간 매출을 달성할 것으로 예상하면서 올래디요 매출이 꾸준히 성장할 것으로 전망하고 있습니다.
이번 실적 발표의 주요 내용은 다음과 같습니다:
- 바이오크리스트는 올래디요가 유전성 혈관부종(HAE) 환자를 위한 선도적인 경구용 치료제로 남을 것으로 예상하면서 올래디요의 시장 입지에 자신감을 갖고 있다. 회사는 유료 환자 비율이 증가하고 가격이 완만하게 인상될 것으로 예상하고 있으며, 이로 인해 2029년까지 미국 매출이 8억달러 이상에 달할 수 있을 것으로 전망하고 있다. - 바이오크리스트는 꾸준한 선형 성장률을 예상하고 있으며 2023년 매출 가이던스인 최소 3억2000만달러 달성을 확신하고 있다. 회사는 부채 및 로열티 의무에 대한 세부 정보도 제공했다. 바이오크리스트는 소아 환자를 대상으로 올라데요 임상시험을 진행하고 있으며 등록이 순조롭게 진행되고 있다. 회사는 도전에 적응하고 이해관계자들과 긴밀히 협력해온 경험이 풍부한 팀을 구축했다. 회사는 HAE 처방자의 수요에 따라 향후 12개월 동안 처방이 증가할 것으로 예상하고 있다.
실적 발표에서 회사는 유전성 혈관부종(HAE) 치료에 사용되는 약물인 올라데요의 시장 수요와 활용에 대해 논의했습니다. 이 회사는 HAE 발작의 횟수와 심각성을 줄이고 현재 주사 요법과 관련된 치료 부담을 줄일 수있는이 약물의 능력에 기대를 걸고 있습니다.
바이오크리스트는 또한 미국 외 시장에서도 좋은 성과를 거두고 있으며, 다양한 시장에서의 시장 접근성 확보와 성장으로 10년 말까지 2억 달러의 추가 매출이 예상된다고 밝혔습니다. 미국 외 시장에서 올라데요가 성공적으로 출시될 수 있었던 것은 환급 역학이 개선되고 최신 예방 요법의 가용성이 높아졌기 때문입니다.
이 회사의 대표인 찰리 게이어는 올라데요의 미국 외 시장 출시 성공에 대해 논의했습니다. 그는 환자들이 제품에 접근하는 데 있어 환급 역학이 중요하다고 강조했습니다. 소아 환자들을 위한 예방 치료가 가능해짐에 따라 환자들의 삶의 질이 크게 개선될 것으로 기대됩니다.
또한 회사는 유료 서비스 개선에 대한 장기적인 전망에 대해 언급하면서 내년에는 역풍이 불 수 있지만 장기적으로는 자신감을 표명했습니다. 올라데요에 대한 주사제의 영향은 미미할 것으로 예상됩니다.
바이오크리스트는 내일 R&D 데이를 개최하여 신약 개발 프로세스를 논의하고 파이프라인의 새로운 치료법을 소개할 예정입니다. 회사는 향후 12개월 동안 HAE 처방자의 수요에 따라 처방이 증가할 것으로 예상하고 있다.
인베스팅프로 인사이트
InvestingPro가 제공하는 인사이트에 따르면 BioCryst Pharmaceuticals (NASDAQ :BCRX)의 시가 총액은 10 억 7 천만 달러입니다. 2023 년 2 분기 기준 지난 12 개월 동안 회사의 수익은 3 억 6,664 만 달러로 50.6 %의 상당한 성장을 보였습니다. 그럼에도 불구하고 InvestingPro 팁에 따르면 최근 회사의 매출 성장이 둔화되고 있으며 이는 투자자가 알아야 할 사항입니다.
2023 년 중반 현재 1 개월 가격 총 수익률은 -15.36 %로 BioCryst Pharmaceuticals의 주가 변동이 상당히 변동성이있었습니다. 이는 지난 한 달 동안 주식이 저조한 성과를 거두었다는 InvestingPro 팁과 일치합니다. 그러나 BioCryst의 유동 자산은 단기 부채를 초과하여 건전한 재무 상태를 나타냅니다.
이 회사는 지난 12 개월 동안 -4.40의 P / E 비율로 수익성이 없었지만 주력 제품인 ORLADEYO에서 가능성을 보여주었습니다. 이는 특히 최대 매출이 10 억 달러에 달할 것이라는 회사의 예상치를 고려할 때 특히 관련이 있습니다.
인베스팅프로는 바이오크리스트 파마슈티컬스 및 기타 기업에 대한 더 깊은 통찰력을 얻고자 하는 분들을 위해 더 많은 팁과 실시간 데이터를 제공합니다.
전체 녹취록 - BCRX 2023년 3분기 실적:
운영자: 좋은 아침, 2023년 3분기 바이오크리스트 파마슈티컬스 실적 발표 컨퍼런스에 오신 것을 환영합니다. [운영자 안내] 이 이벤트는 녹화 중입니다. 이제 바이오크리스트의 존 블루스 씨에게 컨퍼런스를 넘겨드리겠습니다. 계속해 주시기 바랍니다.
존 블루스: 감사합니다, 마리아. 안녕하세요, 바이오크리스트의 2023년 3분기 기업 업데이트 및 재무 결과 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 오늘의 보도 자료와 첨부된 슬라이드는 당사 웹 사이트에서 확인할 수 있습니다. 오늘 이 자리에는 존 스톤하우스 CEO, 앤서니 도일 최고재무책임자, 찰리 게이어 최고상업책임자, 진키 로셀리 최고데이터 및 인사이트 책임자가 함께했습니다. 각자의 발언이 끝난 후 질문에 대한 답변을 드리겠습니다. 참고로, 내일 오후 1시(동부시간 기준)에는 R&D 데이를 개최하여 신약 개발 과정을 설명하고 파이프라인의 추가 치료제를 소개할 계획입니다. 오늘은 올라데요에 초점을 맞추고 내일은 파이프라인 프로그램에 대해 자세히 살펴보고 여러분의 질문에 답해드리겠습니다. 시작하기 전에 오늘 컨퍼런스 콜에는 미래 결과, 감사되지 않은 미래 예측 재무 정보, 회사의 미래 실적 및/또는 성과에 관한 진술을 포함한 미래 예측 진술이 포함된다는 점에 유의해 주시기 바랍니다. 이러한 진술은 알려지거나 알려지지 않은 위험과 불확실성의 영향을 받으며, 이로 인해 실제 결과, 실적 또는 성과가 이 프레젠테이션에서 표현되거나 암시된 미래 결과 또는 성과와 실질적으로 달라질 수 있습니다. 이러한 미래예측진술에 지나치게 의존해서는 안 됩니다. 당사의 위험 요소에 대한 자세한 논의를 포함한 추가 정보는 당사 웹 사이트에서 액세스 할 수있는 증권 거래위원회에 제출 된 회사 문서를 참조하십시오. 또한 오늘 컨퍼런스콜에는 비일반회계기준(non-GAAP)에 따른 추정 재무지표도 포함됩니다. 이러한 비일반회계기준 재무지표와 가장 직접적으로 비교할 수 있는 일반회계기준 재무지표의 조정에 대해서는 당사 투자자 관계 웹사이트의 보도 자료 섹션에 게시된 수익 보도 자료를 참조하시기 바랍니다(biochrist.com). 이제 존 스톤하우스에게 전화를 넘기겠습니다.
존 스톤하우스입니다: 고마워요, 존. 3분기 8,570만 달러의 오라데이오 매출은 또 한 번의 강력한 분기 실적이었으며, 올해 목표인 3억 2,000만 달러 이상을 달성하고 최고치인 10억 달러를 달성할 수 있을 것이라는 높은 자신감을 갖게 해줍니다. 이러한 매출 증가와 함께 자본 배분에 대한 규율로 인해 연말까지 매우 견고한 재무 상태를 유지할 수 있게 되었습니다. 오늘은 올라데요에 대해 더 많은 시간을 할애할 수 있게 되었으니, 시장 상황과 향후 시장 변화에 대해 좀 더 자세히 살펴보겠습니다. John이 언급했듯이 오늘은 다른 팀원의 이야기도 들을 수 있습니다. Jinky는 8년 넘게 BioCryst에서 근무하고 있습니다. Jinky의 직책은 최고 데이터 및 인사이트 책임자이지만, 그녀의 역할을 간단히 설명하자면, 회사 전체와 시장에서 데이터와 인사이트를 수집하여 우리가 진실이기를 바라는 것을 뒷받침하는 데이터를 찾는 것이 아니라 실제로 일어나고 있는 일의 진실을 이해하는 데 도움을 주는 것입니다. 그녀는 자신과 팀이 오라데이오의 AJE[ph] 시장에서 수집한 데이터와 인사이트를 현재와 미래에 영향을 미칠 것으로 보이는 데이터와 인사이트를 공유할 것입니다. 이를 통해 현재 성장 궤도와 최고 매출 10억 달러에 이르는 경로에 대한 자신감을 유지하는 이유를 이해하는 데 도움이 되길 바랍니다. 이제 Charlie에게 이번 분기 실적에 대해 이야기해 보겠습니다.
찰리 게이어입니다: 고마워요, Jon. 3분기의 환자 성장은 앞서 설명한 대로 일관된 속도로 계속되었습니다. 3분기에 올래디요의 혜택을 받은 미국 환자의 순증가율은 올해 첫 두 분기와 거의 동일했으며, 글로벌 성장세도 계속 강세를 보였습니다. 존이 앞서 언급했듯이 우리는 확장되고 있는 파이프라인과 그 미래에 대해 설명하게 되어 매우 기쁘게 생각합니다. 오늘은 올라데요의 미래에 대해 말씀드리게 되어 기쁩니다. 3분기 매출 8,570만 달러와 지속적인 환자 증가세를 바탕으로 올해 3억 2,000만 달러 이상의 가이던스를 반복하며, 올래디요가 글로벌 최고 매출 10억 달러를 달성할 수 있을 것으로 확신합니다. 지금까지 살펴본 성장 패턴을 설명하고 이러한 패턴이 어떻게 정점에 도달할 것으로 예상되는지 보여드리겠습니다. 이러한 예측을 검증하는 방법에 대해서는 진키가 더 자세히 설명할 것입니다. 참고로 저는 2007년부터 다른 회사에서 Jinky와 처음 일했습니다. 제가 2015년에 진키의 뒤를 이어 바이오크리스트에 합류한 주된 이유도 진키 덕분이었습니다. 저는 그녀와 그녀의 팀과 함께 일하는 것이 즐거웠을 뿐만 아니라 그들이 객관적이고 통찰력 있고 환자 중심의 업무를 수행하기 때문에 오라데이요의 미래에 대해 예측 가능한 한 가장 근접하게 진실을 알려준다고 믿기 때문에 합류했습니다. 데이터를 살펴보겠습니다. 실적 발표 자료에는 올라디요의 성장세를 설명하는 두 개의 슬라이드가 포함되어 있습니다. 첫 번째 슬라이드 4는 미국 환자 처방과 환자 중단의 월별 패턴을 동일한 Y축에 그래프로 표시한 것입니다. 지난 8분기 동안 월별 증감이 있지만 그 범위가 좁다는 것을 알 수 있습니다. 현재까지 신규 시작 건수는 중단 건수를 훨씬 상회하고 있습니다. 좋은 달, 좋은 달, 그냥 괜찮은 달이 있어 지난 2년간 신규 시작과 중단의 추세선은 본질적으로 평평합니다. 즉, 치료를 받는 순 환자의 증가는 매우 선형적으로 유지되고 있습니다. 순 환자 수는 보조 Y축에 있습니다. 차트에는 숫자가 표시되지 않았지만 5월 초에 미국 환자 수가 1,000명을 넘어섰고 현재 그 수치를 훨씬 상회하고 있습니다. 이러한 미국 환자 증가는 환급 역학, 배송 일수 및 기타 요인과 결합하여 슬라이드 4의 오른쪽 슬라이드에서 볼 수 있는 다양한 수익 패턴을 생성합니다. 1분기는 재승인으로 인해 감소하는 경향이 있습니다. 재승인이 완료된 후 2분기가 급증하고 3분기와 4분기는 더 점진적으로 증가하는 경향이 있습니다. 그러나 장기적인 매출 추세는 환자 증가 추세를 따릅니다. 그렇다면 올래디요는 어디로 향하고 있을까요? 슬라이드 5는 현재까지의 데이터를 기반으로 한 예상치를 보여줍니다. 데이터와 전망을 대표하는 몇 가지 간단한 수치를 보여드리겠습니다. 수치를 단순화하고 근사치를 구했지만 장기적인 전망은 변하지 않으므로 정확도는 중요하지 않습니다. 2023년 말에는 약 1,050명의 환자가 유료 치료 또는 장기 무료 제품 또는 PAP 상태에 도달할 것으로 예상됩니다. 또한 언제든지 단기 퀵 스타트 무료 제품을 새로 처방받는 환자 인구도 있습니다. 이들을 포함하면 유료 제품을 사용하는 환자의 비율은 70%에 조금 못 미칩니다. 퀵 스타트[ph] 환자는 아직 보험 적용이 보류 중이므로 제외하겠습니다. 그러면 약 73%의 유료 환자 비율이 남게 되며 이 분석에 사용할 것입니다. 1,050명의 연말 환자 기반에 90%가 조금 넘는 준수율과 유료 환자의 최종 정가에서 15~20% 할인된 총비용을 곱하면 연간 약 3억 1,000만 달러가 산출됩니다. 환자 증가 기록과 Jinky가 설명할 예측 방법에 따르면 2028년까지 매년 평균 약 200명의 순 환자가 추가될 것으로 예상됩니다. 지난 2년 동안 평균적으로 이보다 약간 높은 성장률을 보였으며, 그 일관성을 보여드렸습니다. 어떤 해에는 성장률이 더 높을 수도 있고, 어떤 해에는 더 낮을 수도 있지만 2028년 말까지 1,000명의 순 환자를 추가하여 연간 2억 9,500만 달러의 추가 수익을 올릴 것으로 예상합니다. 2028년 말에는 다른 변화 없이 최소 6억 달러 이상의 연간 미국 매출을 예상하고 있습니다. 하지만 현재 진행 중인 작업과 추세를 고려할 때 73%에 달하는 유료화 비율은 85%까지 증가할 것으로 예상됩니다. 이러한 비율 개선과 매출 성장 효과의 대부분은 2024년에 발생하지 않을 것입니다. 향후 3~4년에 걸쳐 성장률이 증가할 것입니다. 환자 수가 2,000명이 넘으면 이러한 개선 효과는 2029년까지 연간 최소 1억 달러의 가치가 있으며, 미국 내 정상 상태의 매출은 연간 약 7억 달러가 될 것입니다. 이제 2029년 초까지 연평균 가격이 매우 완만하게 상승한다고 가정합니다. 그러면 2029년 미국 수익이 8억 달러 이상에 달할 가능성이 높다는 것을 알 수 있습니다. 미국 이외의 지역에서 보이는 초기 추세를 보면, 오라데이요가 전 세계 다른 지역에서 약 2억 달러의 매출을 달성하여 10년이 지나면 글로벌 매출 10억 달러를 달성할 수 있을 것이라는 확신을 갖게 됩니다. 지금까지의 성과는 놀랍지 않습니다. 올래디요는 2020년 당시에도, 그리고 지금도 HAE 환자들이 원했던 매우 차별화된 제품입니다. 진키가 환자와 의료진에 대한 강력한 인사이트를 활용해 올라데요가 나아갈 방향을 예측하는 방법에 대해 자세히 설명해드립니다. 진키, 오늘 실적 발표에 오신 것을 환영합니다.
진키 로셀리: 감사합니다, 찰리. 저희는 올래디요의 수요 동인뿐만 아니라 전체 HAE 시장을 완전히 편견 없이 반영하는 데 있어 강력하고 사려 깊은 방법이 중요하다고 믿습니다. 찰리는 지난 컨퍼런스 콜에서 분기별 시장 조사에 따르면 올래데요에 대한 수요가 지속적으로 강세를 보이고 있다고 언급했습니다. 이러한 분기별 연구는 AK [ph] 처방자와 HAE 환자에 대한 강력하고 일반화 가능한 예를 제공합니다. 이러한 연구에서 일관되게 제기한 핵심 질문은 향후 12개월 동안의 처방 가능성입니다. 이 질문은 수요와 그 수요의 변화를 파악할 수 있는 좋은 지표라고 생각합니다. 최근 연구에 따르면 HAE 의사들은 향후 12개월 내에 약 25%의 환자에게 올라데요를 처방할 것으로 예상하고 있습니다. 향후 올라데요 처방에 대한 새로운 데이터는 연구를 통해 일관되게 연구되어 우리의 가정을 뒷받침하고 있으며, 수요는 여전히 강력합니다. 우리는 HAE 시장이 경쟁이 치열하고 경쟁이 더욱 치열해질 가능성이 높다는 것을 잘 알고 있습니다. 시장 특성상 강력한 가치 제안을 가진 제품은 끈질기며, 이는 처방자와 환자의 충성도가 높다는 것을 의미합니다. 지난 수년간의 연구 결과, HAE 환자들은 새로운 치료제가 출시될 때마다 지속적으로 고마움을 표해왔으며, 이는 HAE가 역사적으로 치료 옵션이 제한적인 희귀 질환이라는 점을 고려할 때 충분히 이해할 수 있는 결과입니다. 또한 이러한 환자들은 치료에 대한 높은 만족도를 나타냈습니다. 정량적 데이터를 통해 이 정도 수준의 만족도를 확인했을 때 당황한 순간이 있었다는 것을 인정합니다. 과거 시장 유형 연구에서 고객 만족도가 높았을 때. 이는 충족되지 않은 니즈가 남아 있지 않다는 것을 의미합니다. 하지만 만족도가 높은 HAE 환자들을 대상으로 한 연구를 자세히 살펴보면 경구용 치료제에 대한 가능성을 발견할 수 있습니다. 50% 이상이 기존 예방 요법에서 올라데요로 전환할 의향이 있다고 답했습니다. 환자들이 올라데요로 전환할 의향이 있다는 것은 아직 충족되지 않은 니즈, 즉 완벽한 치료제가 없기 때문에 발작을 조절하고 현재 사용 중인 주사제에 대한 치료 부담이 여전히 존재한다는 것을 의미합니다. 여기서 핵심 인사이트는 이러한 환자들이 전문적인 치료 대상이기 때문에 항상 높은 수준의 만족도를 보인다는 것입니다. 간단히 말해서, 이 HAE 환자들은 자유와 삶의 질 향상을 추구하고 있다고 할 수 있습니다. 실제 오라데이요 데이터를 지속적으로 마이닝하고 비즈니스 소스를 연구하면서 이러한 의도가 연구 결과에서 입증되는 것을 확인할 수 있었습니다. 실제 환자들이 올라데요로 전환하는 이유로 밝힌 3가지 이유는 발작 횟수를 줄이고 싶어서, 발작의 심각성을 줄이고 싶어서, 현재 치료의 부담을 줄이고 싶어서였습니다. 환자들이 치료제를 전환하는 동기는 더 많은 것을 원하기 때문입니다. 현재 환자들을 대상으로 한 연구에 따르면 치료를 유지하는 이유는 본질적으로 동일합니다. 치료 부담을 줄여주는 경구제의 편리함과 더불어 빈번하고 심한 발작에 가장 효과적입니다. 예측에 대한 가정은 시장 조사, 도관 작업, 궁극적으로는 시뮬레이션 모델에서 얻은 인사이트에 크게 의존합니다. 이러한 접근 방식을 종합하면 올라데요에 대한 수요뿐만 아니라 경쟁사의 영향도 정량화하는 데 도움이 되었습니다. 기존 대중 시장과 달리 희귀질환 시장에는 포카시핀[ph]을 구축할 수 있는 처방 데이터가 실제로 존재합니다. 따라서 우리는 이러한 격차를 메우기 위해 주요 방법을 통해 가능한 한 많은 데이터를 보완하고 수집합니다. 가장 최근에 완료된 공동 연구에는 175명의 혈우병 치료자와 100명의 혈우병 환자가 표본으로 포함되었습니다. 현재 사용 중인 브랜드와 경쟁 제품을 포함한 향후 잠재적 사용 가능성 측면에서 브랜드 선호도를 선택 항목에 할당하도록 요청했습니다. 그런 다음 이러한 선호도 데이터를 분석하여 몬테카를로 시뮬레이션에 기반한 시장 모델에 통합합니다. 시뮬레이션 모델은 오라데이요의 예상 환자 수, 시장 점유율 및 최고점에 도달할 가능성이 가장 높은 예상 환자 수를 제공할 수 있습니다. 몬테카를로 시뮬레이션을 통해 시뮬레이터에서 수백 번의 반복을 실행할 수 있으며, 이 모델은 경쟁사가 시장에 진입하더라도 미국 내 최대 환자 수 2,000명에 도달할 수 있다는 확신을 계속 강화해줍니다. 단기적으로, 실제 확인된 모델은 단백질 나이브와 단백질 스위치의 비즈니스 소스를 통해 강력한 휴일 흡수력을 보여주었습니다. 모든 임상시험용 제품이 시장에 출시된다는 보수적인 시나리오를 가정할 경우, 향후 몇 년간은 새로운 주사제 제품들이 치료 주사 횟수 감소의 편의성을 내세우며 기존 주사제들의 점유율을 빼앗을 것이라는 연구 결과가 일관되게 나타납니다. 그럼에도 불구하고 우리 모델에서는 타비오[ph]가 주사제 선두 제품으로 남을 것으로 보고 있는데, 주사 횟수가 줄어든다는 점진적인 이점이 많은 환자의 전환을 유도하기에는 충분하지 않기 때문입니다. 그러나 주사제에서 경구제로 전환하면 많은 환자에게 훨씬 더 극적인 혜택을 제공할 수 있습니다. 우리의 모델은 올라데요가 이러한 새로운 주사제 진입자들로부터 격리될 가능성이 높을 것으로 예상합니다. 마찬가지로, 우리의 연구와 모델에 따르면 새로운 경구용 치료제는 이미 올라데이요를 통해 경험한 것보다 의미 있는 혜택을 제공하지 못할 가능성이 높기 때문에 올라데이요에서 새로운 경구용 치료제로의 전환이 최소화될 것으로 예상합니다. 우리의 연구와 데이터에 따르면 탁시라가 수년 동안 시장을 선도하는 끈적끈적한 주사제로서 끈적끈적한 상태를 유지한 것과 유사하게, 올래디요도 시장을 선도하는 경구제로서 똑같이 끈적끈적한 상태를 유지할 것으로 예상됩니다. 우리는 예측 방법의 지속적인 최적화를 강력히 믿습니다. 출시 이후, 우리의 모델은 환자 추가, 중단, 전체 치료 중인 환자 및 단기 매출 성과에 영향을 미칠 수 있는 기타 시장 역학 등 실제 또는 [식별할 수 없는] 데이터를 포함하여 더욱 정교하게 발전해 왔습니다. 역사적으로 볼 때, 당사의 모델은 실제 데이터와 높은 상관관계가 있으며 초기 환자 수와 그에 따른 수익을 안정적으로 예측해 왔습니다. 출시 첫 해를 예측하는 것은 항상 어렵습니다. 하지만 오라데이요 출시 1년 전, 우리 모델은 미국 내 매출이 1억 달러에 육박할 것으로 예측했고 실제 출시 첫해 매출은 1억 2,200만 달러로 나타났습니다. 예측 외에도 우리 팀은 이러한 데이터를 심층적으로 연구하여 환자와 의사의 요구 사항을 더 잘 이해하고 실시간으로 환자 서비스를 최적화할 수 있는 기회를 포착합니다. 세분화된 수준의 가용성 데이터와 강력한 시장 인사이트가 결합된 오라데이오 팀은 상업 팀과 적극적으로 협력하여 오라데이오의 전체 스토리를 전달할 수 있습니다. 크리테오의 커머셜 팀은 이러한 데이터의 진실을 바탕으로 모든 조사 결과를 해결하기 위한 전략과 솔루션을 준비하여 항상 조치를 취할 준비가 되어 있습니다. 모든 가정을 바탕으로 고객이 직접 제공하는 정량적 증거. 경쟁업체를 포함한 전체 시장 상황을 항상 고려하며, 데이터에 따라 행동할 준비가 되어 있는 강력한 커머셜 팀을 보유하는 것도 핵심입니다. 이러한 모든 변수를 종합적으로 고려하기 때문에 향후 오라데이요의 실적과 10억 달러 달성에 대한 강한 자신감을 가지고 있습니다. 앤서니, 제가 넘겨드릴게요.
앤서니 도일: 고마워요, 진키. 3분기 경상 매출은 8,570만 달러로, 2023년 가이던스인 3억 2,000만 달러 이상을 달성할 수 있는 유리한 위치에 있습니다. 장기적으로 찰리와 진키는 오늘 수익 보도 자료에서 향후 몇 년간 예상되는 성장 요인에 대해 설명했으며, 3분기 세부 재무 정보를 통해 10억 달러의 최대 매출을 달성할 수 있다는 큰 자신감을 갖게 되었으며, 몇 가지 항목에 대해 말씀드리고자 합니다. 해당 분기의 총 매출은 8,670만 달러였으며, 이 중 8,570만 달러가 ORLADEYO에서 발생하여 12개월 후행 매출은 약 3억 6,000만 달러에 달합니다. 글로벌 올라데이요 매출 8,570만 달러 중 75.3%는 미국 매출에서 발생했으며 나머지 1,040만 달러는 미국 외 지역에서 발생했습니다. 해당 분기의 비현금 주식 보상을 제외한 운영 비용은 약 8,590만 달러였습니다. 현재 추세를 고려하고 자본 배분에 대한 접근 방식을 계속 엄격하게 유지함에 따라 연간 운영비 가이던스를 3억 6500만~3억 7500만 달러로 변경합니다. 3분기 말 현금은 3억 9,920만 달러, 분기 순 현금 사용률은 약 1,600만 달러였습니다. 투자자와 애널리스트들이 부채 및 로열티와 관련된 추가 정보를 요청해 온 분야 중 하나입니다. 이에 대해 조금 더 자세히 설명해드리겠습니다. 대차대조표를 자세히 살펴보면 총 장기 부채는 약 8억 3,300만 달러입니다. 하지만 이 중 약 3억 달러만 기존 부채이고 나머지는 향후 로열티 지급 의무와 관련된 부채입니다. 올해 초에 저희는 파마콘과의 기간 대출을 리파이낸싱했습니다. 이 3억 달러는 2028년에 만기가 도래하는 재무 약정 및 아폴로 지불금과 같이 대출 기간 동안 5년 만기 이자만 지불하는 전통적인 특성을 가진 부채입니다. 이와는 별도로, 2020년부터 2021년 사이에 로열티 파마 및 소유주로부터 총 4억 2,500만 달러의 로열 파이낸싱을 확보했습니다. 이 상품의 경우 미래 수익을 예측하고 향후 지급할 로열티를 기반으로 유효 이자율을 계산합니다. 분기별로 이 유효 이자율과 관련된 이자 비용을 손익에 반영하고, 기간 간에는 발생한 이자 비용과 실제 지급된 로열티 간의 차이를 대차 대조표에 반영합니다. 현재 잔액이 5억 3,300만 달러라는 것은 실제 로열티보다 더 많은 이자 비용이 발생했음을 의미합니다. 향후에는 수익이 증가함에 따라 이러한 렌즈가 감소하고 그 시점에서 지불해야 할 로열티가 이자 비용보다 높아야 합니다. GAAP 보고에서는 이를 부채로 간주합니다. 그러나 이는 전통적인 부채가 아닙니다. 이러한 지불은 전적으로 오라데이오의 수익 확보를 기반으로 합니다. 즉, 수익도 없고 로열티도 없습니다. 또한, 구제 수단이 없습니다. 잔액은 호출할 수 없으며 총알 지불도 없습니다. 이 추가 정보가 도움이 되셨기를 바랍니다. 내일 R&D 데이에서 파이프라인에 대한 더 흥미로운 정보를 여러분과 공유할 수 있기를 기대하며, 그때 함께 해주셨으면 합니다. 이제 Q&A를 위한 통화를 시작하겠습니다.
운영자: 운영자: [운영자 안내] 첫 번째 질문은 뱅크 오브 아메리카의 타진 아흐마드입니다.
타진 아마드: 시장이 어떻게 진화하고 있는지에 대한 상세한 분석을 제공해 주셔서 정말 감사합니다. 투자자와의 토론에서 오라데요의 이점과 출시 자체의 상승률에 대해 자주 질문을 받는 것 같습니다. 그렇다면 10년이 지나면 10억 달러의 매출을 달성할 수 있을 것이라는 높은 자신감을 갖고 계시지만, 지금보다 더 가파른 상승세를 보이려면 출시 속도를 높이려면 어떤 일이 일어나야 한다고 생각하시나요? 그리고 후속 질문이 있습니다.
존 스톤하우스입니다: 찰리[박사], 받아주시겠어요?
찰리 게이어: 네. 우선, 저희는 상승률과 일관된 상승률, 그리고 그 방향에 대해 매우 만족하고 있습니다. 그래서 저희는 항상 조금 더 빠르게 진행할 수 있는 방법을 찾고 있습니다. 이전에 환자 활성화에 대해 이야기한 적이 있습니다. 그 중 하나가 바로 그것입니다. 이 상황을 의미 있게 바꿀 수 있는 한 가지 방법이 있다고 생각하지는 않습니다. 하지만 우리는 정말 일관되게 실행할 계획입니다. 그리고 우리는 거기에 도달 할 것입니다. 연간 200명의 환자 광고 임대료를 보면 향후 5년 동안 매우 현실적이고 달성 가능한 목표라고 생각합니다. 그래서 저희는 지금 이 상태로 유지하게 되어 기쁩니다.
존 스톤하우스: 그렇죠. 타진에게 덧붙이고 싶은 또 다른 한 가지는, 그리고 진키가 연설에서 많이 강조한 것처럼, 경쟁이 치열하고 환자들의 치료 만족도가 매우 높다는 점을 기억해야 한다는 것입니다. 환자들과 이야기를 나누다 보면 "세상에, 제 생명을 구할 수 있게 되었어요, 제 인생이 바뀌었어요."라고 말하곤 합니다. 그리고 주사 요법도 마찬가지입니다. 그래서 그 끈적거림을 깨고 경구제로 더 잘할 수 있다는 것을 사람들이 이해하게 하는 데 시간이 걸립니다. 하지만 반대로 생각하면 다른 경쟁자들이 출시될 때 우리에게 유리하게 작용할 것입니다. 그래서 희귀 질환의 경쟁이 경이롭다는 점을 고려하면 상승률이 경이롭다고 생각합니다.
타진 아마드: 그렇군요. 그리고 후속 질문으로, 목표 환자 2,000명에 대해 말씀하실 때 어떤 유형의 중단률을 가정하고 계신가요? 2,000명의 환자가 지속적으로 약을 복용하는 환자인가요, 아니면 2,000명의 환자가 [식별할 수 없음]에 닿는 환자인가요?
존 스톤하우스: 그리고 찰스도 패턴에 대해 이야기합니다.
찰리 게이어: 네. 맞아요. 네, 맞아요. 우선, 이전에 설명했던 패턴은 여전히 동일합니다. 그리고 오늘 제가 보여드린 슬라이드가 그것을 보여줍니다. 따라서 환자가 올라데요를 시작하면 그 환자의 60%[ph]가 첫 해를 넘깁니다. 그리고 그 이후에는 치료를 중단하는 경우가 매우 적습니다. 항상 조금씩은 있지만 1년이 지나면 정말 끈질긴 환자들이 있습니다. 그래서 2000년에 접어들면 약 2,000명의 환자들이 여전히 오라데요를 계속 사용하고 있습니다. 그리고 앞서 말씀드린 것처럼 2039년까지 특허 보호를 받을 수 있습니다. 따라서 2,000명의 환자와 함께 10억 달러의 최고 매출을 달성할 수 있는 긴 여정입니다. 이는 미국에만 해당되는 이야기이며 다른 시장에서도 동일한 역학 관계가 적용될 것입니다.
존 스톤하우스: 그렇죠. 따라서 2000년에 도달하면 적어도 1년 이상 지속되어 왔기 때문에 매년 한두 퍼센트씩 손실이 발생하지만 다시 회복할 수 있을 것이라고 생각해야 합니다.
찰리 게이어: 우리는 그것을 교체 할 것입니다.
운영자: 다음 질문은 TD Cowen의 Stacy Ku입니다.
스테이시 쿠입니다: 진행 상황을 축하드리며 오라데이요에 대한 자세한 분석에 감사드립니다. 먼저 질문이 있습니다. 지속적인 선형 성장에 대한 기대치에 대해 좀 더 자세히 설명해 주시겠어요? 구체적으로 2024년에 대해 어떻게 생각하시나요? 대략 4억 1천만 달러에 대해 어떻게 생각하시나요? 이것이 첫 번째 질문입니다. 그리고 올해에 대해 한 가지 더 물어보겠습니다. 최소 3억2천만 달러라는 가이던스에 대해 업데이트된 생각이 있으신가요? 실적이 초과 달성될 가능성이 있다면 어떤 요인이 더 나은 매출을 견인할 수 있을 것으로 예상하시나요? 미국 외 지역인가요? 올해에 대한 자세한 생각을 말씀해 주시면 감사하겠습니다.
존 스톤하우스: 예, 컨센서스에 대해서는 언급하지 않고 내년도 가이던스도 아직 제시하지 않았지만 찰리가 준비된 발언에서 기대치를 설정할 수 있는 몇 가지 언급을 한 것 같아서 찰리가 이야기하도록 하겠습니다.
찰리 게이어: 네. 내년과 향후 5년간 약 200명의 환자가 추가될 것으로 예상되며(불분명), 매년 정확하지는 않겠지만 꾸준한 성장을 통해 조금 더 늘어날 수도 있고, 조금 줄어들 수도 있을 것입니다. 3억 2천만 달러에 대해서는 매우 확신합니다. 여러 분기 동안 3억 2천만 달러를 달성할 수 있다고 말씀드렸고, 지금도 그렇게 말씀드릴 수 있을 것 같습니다.
존 스톤하우스: 내년에는 IRA가 환자들에게 어떤 영향을 미칠지 완전히 확신할 수 없는 지불 상한선이 문제라고 생각합니다. Charlie가 빠른 시작[ph]이 더 높은 빈도로 지불할 수 있도록 하는 프론트 엔드에서 큰 진전을 이루고 있는 인프라를 구축하고 실행하고 있지만, 여전히 페이지로 전환해야 하는 장기적인 경로의 사람들이 있습니다. 따라서 향후 5년 동안 이러한 전환을 통해 1억 달러의 이익을 얻을 수 있을 것이라고 말씀하신 것 같습니다.
찰리 게이어: 네, 유료 비율을 85%로 전환한 후 2029년에 1억 달러가 들어올 것입니다.
존 스톤 하우스: 그래서 내년에 큰 진전을 기대하지 않으셔도 된다는 게 제가 말씀드리고 싶은 점입니다.
스테이시 쿠: 그렇군요. 그리고 전 미국에 대해서는 어떻게 생각하시나요? 분석과 관련하여 몇 가지 지침을 주셨지만 거기에는 좋은 판매가있는 것 같습니다. 이에 대한 의견을 주시면 감사하겠습니다.
찰리 게이어: 네. 전 미국은 정말 잘 진행되고 있습니다. 우리는 계속해서 시장 진입에 성공하고 있습니다. 새로운 시장에 계속 출시하고 있습니다. 우리는 우리가 진출한 첫 번째 시장에서 계속 성장하고 있습니다. 앞서 언급했듯이 가격도 저렴합니다. 그래서 볼륨 게임입니다. 장기적입니다. 미국 밖에서 보는 모든 것을 종합해 볼 때, 10년이 바뀔 무렵에는 2억 달러의 추가 수익이 발생할 것으로 예상됩니다.
앤서니 도일: 찰리는 환자 증가와 매출 사이의 연관성에 대해 미국 전 지역과 비슷하게 약간의 상승과 하락이 있을 거라고 말했는데요, 맞죠? 어느 시장에 판매하느냐에 따라 분기별로 최고점과 최저점이 있을 수 있고, 더 큰 분기와 더 작은 분기가 있을 수 있습니다. 하지만 전반적으로 추세는 계속 강세를 보이고 있습니다.
운영자: 다음 질문은 Jefferies의 모리스 레이크로프트[박사]입니다.
미확인 애널리스트: 모리스 요입니다. 성공적인 분기를 보내신 것을 축하드립니다. 첫 번째 질문은 무료 약품 프로그램을 이용하는 환자에 관한 것인데, 1분기 최고치인 34%에서 2분기 말에는 약 30%로 감소했습니다. 3분기에 어떤 변화가 있었는지 좀 더 자세히 설명해 주시겠어요? 그리고 연말에는 어느 정도 될 것으로 예상하시나요?
존 스톤하우스: 찰스?
찰리 게이어입니다: 네. 좋은 질문입니다. 2분기 말에는 30%였다고 말씀드렸습니다. 오늘 준비된 발언에서도 말씀드렸지만, 기본적으로 3분기에는 30%가 조금 넘었습니다. 3분기에는 몇 가지 요인이 영향을 미쳤습니다. 그리고 이러한 종류의 흔들림은 우리가 85% 지급을 향한 장기적인 진전을 이루면서 발생할 것입니다. 하지만 3분기에 일부 메디케이드 환자가 일부 코로나19 지원금이 종료됨에 따라 일시적으로 무료 제품으로 이동하는 것을 목격했습니다. 또한 보험사의 재가입 시즌이기도 합니다. 그래서 실제로 일부 환자들은 일시적으로 무료 상품으로 전환하면서 보험 플랜을 옮겼습니다. 그리고 무료 상품의 비율이 약간 증가하는 또 다른 이유는 사람들이 비용을 지불하도록 프로세스를 개선하면서 실제로 더 나은 결과를 얻기 위해 속도를 약간 늦추고 있기 때문입니다. 따라서 새로운 환자가 들어오면 보험사에 정말 포괄적인 케이스를 제공할 수 있도록 퀵 스타트 프로그램에 조금 더 오래 머물게 하여 실제로 보험금 지급 비율을 높이고 있습니다. 그 결과, 환자의 약 60%에 해당하는 상업 부문에서 이제 80% 이상이 유료 치료를 받고 있는 것으로 나타났습니다. 이러한 추세는 장기적으로 85%에 도달할 수 있다는 확신을 주는 요인 중 하나입니다. 연말에 어디까지 도달할지에 대해서는 예측하고 싶지도 않습니다. 이 모든 것이 장기적인 진전에 관한 것이라고 생각합니다. Jon이 언급했듯이 2024년에 의미 있는 변화가 있을 것으로 예상하지는 않지만 2025년, 26년, 27년에 백분율 변화가 개선되기 시작하면 그때부터 눈에 띄기 시작할 것입니다.
미확인 분석가: 알겠습니다. 말이 되네요. 3분기 매출에 대한 간단한 후속 조치입니다. 이제 미국에서 [식별할 수 없는] 환자로부터 더 많은 환자가 유입되고 있나요, 아니면 전환된 환자로부터 유입되고 있나요? 그리고 미국 외 매출 성장의 더 많은 부분이 프로피[ph] 환자로부터 발생했다고 봐야 할까요?
찰리 게이어: 미국에서도 추세는 거의 동일합니다. 프로피[ph]를 복용하지 않고 프로틴 나이브[ph]를 복용하는 환자와 프로피[ph]를 복용하는 환자의 비율이 대략 50대 50입니다. 매 분기마다 똑같지는 않지만 시간이 지남에 따라 정말 일관되게 유지되고 있습니다. 예, 일반적으로 프로피 시장이 미국을 따라잡지 못했기 때문에 단백질에 대해 잘 모르는 환자들이 훨씬 더 많지만, 이제 변화가 시작되고 있습니다. 그래서 우리는 미국 이외의 다른 프로피에서 일부 전환을 받지만 대부분은 표적 경구 요법으로 할 수 있기 때문에 처음으로 프로피를 시작하는 사람들입니다.
운영자: 다음 질문은 RBC 캐피털 마켓의 브라이언 에이브러햄스입니다.
신원 미상의 애널리스트입니다: 여러분, 라이언의 나빈[ph]입니다. 분기 축하드립니다. 그리고 향후 몇 년 동안 예상되는 매출 궤적에 대해 몇 가지 색채를 부여해 주셔서 정말 감사합니다. 이와 관련하여 슬라이드 4의 순 환자 증가율과 일부 중단에 관한 데이터에 대해 질문하고 싶습니다. 일부 중단이 평준화되고 있거나 역학 관계가 변화하고 있는 것 같습니다. 유지율이 개선되고 있는지, 그리고 이것이 환자 교육을 개선하기 위한 노력의 영향인지에 대해 말씀해 주시겠습니까? 그리고 간단한 후속 질문도 있습니다.
찰리 게이어: 네. 데이터 분석이 아주 훌륭합니다. 예, 출시 초기에 경험했던 것보다 확실히 개선된 것을 확인했다고 생각합니다. 기대치를 설정하고 있습니다. 우리는 환자 서비스 팀이 환자와 대화할 때 환자와 대화하고 기대치를 설정할 수 있도록 의료 서비스 제공자와 함께 할 수 있는 모든 것을 통해 그렇게 하고 있습니다. 이러한 노력이 성과를 거두고 있다고 생각합니다. 이제 시장에서는 오라데이오에 대해 매우 친숙해지고 있습니다. 의사와 다른 의료 서비스 제공자들은 이제 환자들이 이 약에 대해 더 많이 알고 있고 자신감을 가지고 있습니다. 스트레스가 발작을 일으킬 수 있는 HAE와 같은 질환에서는 치료에 대한 확신을 갖는 것이 중요합니다. 따라서 우리는 이 모든 것이 패턴이 정착되고 있다고 생각하며 앞으로 이 패턴에 대해 매우 확신합니다.
미확인 분석가: 이에 대한 후속 조치로 소아 환자를 대상으로 한 올라데요의 뿌리는 제형에 대한 임상시험 진행 상황에 대해서도 말씀해 주시겠습니까? 그리고 지금까지 소아 환자에서 이러한 유지 지표가 어떤 모습인지에 대해 말씀해 주실 수 있을까요? 그리고 이 환자군에서 볼 수 있는 위장관 독성에 차이가 있다면 어떤 것이 있을까요?
찰리 게이어: 임상시험 등록은 순조롭게 진행되고 있습니다. 다른 질문은 내일로 미루겠습니다. R&D 데이에서는 다른 프로그램 중에서도 이 문제를 다룰 예정입니다. 하지만 제가 말씀드리고 싶은 것은 임상시험이 잘 진행되고 있고 시장 전반에 걸쳐 경구용 치료제에 대한 필요성이 크다는 것입니다. 소아과에서는 부모나 보호자가 자녀에게 주사를 놓는 것을 좋아하지 않고 자녀가 주사를 맞는 것을 좋아하지 않습니다. 다행히도 많은 아이들이 사춘기가 될 때까지 증상이 나타나지 않지만, 4~10명의 환자가 실제로 5세까지 처음으로 [식별할 수 없는] 증상을 보입니다. 따라서 이러한 아이들이 정상적인 삶을 살 수 있도록 발작을 예방할 수 있는 경구 치료제가 절실히 필요합니다. 이것이 바로 우리가 목표로 하는 것입니다. 그리고 이를 위한 훌륭한 제품을 개발할 수 있을 것으로 낙관하고 있습니다.
존 스톤하우스 환자들에게 정말 필요한 제품이 있다는 것을 보여주는 좋은 지표는 이 임상시험에서 등록이 정말 잘되고 등록이 정말 잘 진행되고 있다는 것입니다.
운영자: 다음 질문은 JMP의 Jon Wolleben입니다.
미확인 분석가: Jon을 대신하여 캐서린 [ph]입니다. 오라데요의 전 미국 출시에서 잘된 점에 대해 간단히 질문드리고 싶은데요, 환급 역학에서 입지를 다지고 있는 것으로 알고 있습니다. 하지만 다른 색깔이 있다면 말씀해주실 수 있나요?
찰리 게이어: 물론 몇 가지가 있을 것 같습니다. 먼저 환급에 대해 말씀드리겠습니다. 미국 전역에서 환자가 치료를 받으려면 치료비를 지불하는 것이 매우 중요하기 때문입니다. 앞서 예로 들었던 영국의 경우, 한 달에 2번 이상의 발작, HAE 발작이 있는 환자에게 오라데이오가 보험급여가 적용되고 있으며 NICE에서 오라데이오를 승인했습니다. 반면, Expire[ph]와 같은 다른 최신 예방 요법은 일주일에 두 번 이상 발작이 발생하는 환자로 제한되어 있었으며, 이는 매우 작은 시장 세그먼트였습니다. 그래서 우리 팀은 이 점을 활용하여 올라데요로 환자들에게 실질적인 도움을 줄 수 있었습니다. 그리고 또 다른 요인은 앞서 질문 중 하나에서 언급했듯이 몇 년 전까지만 해도 미국 이외 지역에서는 최신 예방 요법이 거의 없었기 때문에 환자 커뮤니티와 다른 시장의 의사 커뮤니티는 예방 요법을 사용하는 데 익숙하지 않았습니다. 그들이 가진 것은 안드로겐 스테로이드나 기타 매우 비특이적인 약물뿐이었습니다. 이제 그들은 이러한 약물에 접근할 수 있게 되었습니다. 따라서 치료를 바라보는 시각이 바뀌고 있으며, 모든 제품, 모든 환자에게 최신 예방 요법 중 하나를 고려해야 한다는 글로벌 가이드라인을 중심으로 모든 사람이 일치하고 있으며, 이러한 현상이 일어나고 있습니다.
존 스톤하우스: 한 가지 더 말씀드리자면, 미국, 찰리, [알 수 없음], 유럽은 정말 훌륭한 팀, 정말 경험이 풍부한 팀을 구축하는 데 큰 역할을 해왔으며, 유럽에는 데이터 액세스와 관련된 몇 가지 과제가 있습니다. 그들은 Jinky의 팀과 긴밀히 협력하고 있으며, 미국과 마찬가지로 도전 과제를 발견하면 적응하고 조정하며 유럽 팀을 지켜보는 것은 정말 인상적이었습니다.
미확인 분석가: 자산 기회에 대해 하나만 더 질문하겠습니다. 개발 파이프라인은 내일을 위해 남겨두실 거라는 걸 알고 있는데 그 부분에 대해 말씀해 주세요.
찰리 게이어: 네. 앞서 말씀드린 것에 조금 더 덧붙이고 싶어서요. 미국의 소아과 시장에서는 전에도 말씀드린 적이 있지만, 약 500명의 환자들이 HAE를 앓고 있고 증상이 있는 것으로 추정됩니다. 그리고 이들 모두가 당장 예방 접종이 필요한 것은 아닙니다. 그러나 HAE 치료법이 발전한 진정한 핵심은 이제 10년 전과는 매우 다른 환경에서 전문가들이 실제로 환자들이 성장하는 것을 볼 수 있는 옵션이 있다는 것입니다. 따라서 오늘날 아이들은 자랄 수 있고 발작을 조절할 수 있습니다. 모든 정상적인 학교 활동과 다른 모든 것을 할 수 있습니다. 하지만 목표는 완전히 정상이 되는 것입니다. 이전 세대에서는 그런 일이 일어나지 않았습니다. 따라서 소아청소년을 위한 예방 백신만 있으면 됩니다. 조만간 경구용 예방 백신이 나와서 이 아이들과 그 가족들의 삶에 큰 변화를 가져올 수 있기를 바랍니다.
존 스톤하우스: 불과 10년 전만 해도 젊은 여성 환우들과 이야기를 나누다 보면 아이를 가질지 여부조차 확신할 수 없었는데, 이제는 아주 어린 나이에 환우와 함께 살면서 환우를 관리할 수 있게 되었습니다. 그래서 저희는 이 제형에 대해 매우 기대하고 있습니다. 빌 샤론[박사]과 저는 10년 동안 환자 모임에서 더 빨리 치료해달라는 어머니들의 요청을 받아왔고, 이제 그 시점에 와 있다는 것이 정말 흥분됩니다.
운영자: 다음 질문은 Evercore ISI의 리사 베이코입니다.
리사 베이코: 죄송합니다. 연간 200명의 환자가 선형적으로 성장하는 것에 관한 이전 질문에 대한 후속 질문을 하고 싶습니다. 이러한 속도로 계속 성장할 수 있다는 자신감의 근거는 무엇인가요? 29년까지 얼마나 많은 환자가 순환했을까요? 모든 환자가 한 번쯤은 올라데요를 접했을까요? 참고할 수 있는 벤치마크가 있나요? 출시 이후 지속적으로 새로운 환자가 일정한 수준으로 추가되는 것이 일반적인가요? 출시 초기에는 다른 궤적을 보일 수도 있을 것 같습니다. 그래서 연간 200명의 환자가 추가되는 정도에 대해 궁금한 점이 있습니다.
존 스톤하우스: 찰리가 첫 번째 질문에 답할 예정이지만, 진키도 미래에 대한 통찰력을 가지고 있기 때문에 [알아듣지 못함]으로 대답해 주셨으면 합니다.
찰리 게이어: 네. 그리고 리사, 올라데요 출시는 과거의 전형적인 희귀 질환 출시와는 다르다는 것을 깨달았습니다. 존이 아까 말씀하신 것처럼, 이것은... 그리고 진키가 발언에서 한 말이기도 합니다. 경쟁이 치열한 시장입니다. 그리고 제가 진키의 말을 좀 훔쳤을지 모르지만, 진키가 말했지만 이 환자들은 끈질기죠. 그래서 이것은 느리게 움직이지만 지속적으로 움직이는 출시입니다. 그리고 진키, 우리가 데이터를 어떻게 사용하는지 다시 한 번 말씀해 주실 수 있을까요? Jinky와 그녀의 팀에서 얻은 인사이트와 데이터에 따라 결정됩니다.
진키 로셀리: 네. 희귀질환 시장과 데이터 가용성 측면에서 모든 면에서 불완전하기 때문에 삼각 측량을 합니다. 그래서 우리는 시장 인사이트와 제가 앞서 설명한 모든 방법을 통해 얻은 연구 결과를 바탕으로 기본적으로 모델링합니다. 그리고 의사들과 환자들은 여전히 더 많은 것을 원한다고 말하고 있습니다. 이러한 환경이 바뀌는 순간, 매 분기마다 지속적으로 전화를 드리기 때문에 우리 모두는 그 사실을 알게 될 것입니다. 수요와 Charlie가 이 모델에서 사용하고 있는 숫자가 바로 우리의 숫자라고 할 수 있죠? 따라서 기본적으로 우리는 시장이 우리에게 말하는 것을 기반으로 삼각 측량을 한 다음 실제 ORLADEYO와 우리의 일종의 데이터베이스 세계 환자 내에서 그 램프와 결혼하여 확신을 갖게됩니다.
찰리 게이어: 다시 한 가지 요점으로 돌아와서 리사님의 질문에 대한 답변을 드리자면, 환자들이 계속 순환할 것인가에 대한 질문입니다. 그것이 궁극적으로 우리의 목표입니다. 하지만 모든 환자가 올라데요를 통해 순환한다면 다시 돌아와서 어떻게 달라졌는지 말씀드리겠습니다. 10억 달러가 넘습니다. 10억 달러에 도달하기 위해 모든 환자가 거쳐야 하는 것은 아닙니다. 매월 새로운 양식을 가진 환자의 5 ~ 10 %는 실제로 과거의 어느 시점에서 중단했다가 다시 돌아 오는 환자입니다. 그래서 그런 요소가 있습니다. 하지만 미국에서 4,000명, 5,000명의 환자가 발생하면 2029년까지 안정된 상태의 고정 환자를 쉽게 확보할 수 있을 것입니다.
리사 베이코: 좋아요, 잘됐네요. 그리고 소아과에 대한 질문이 있습니다. 얼마나 많은 소아과가 계산 대상에 포함될 수 있을까요?
찰리 게이어: 미국 시장에서는 예방 접종 대상이 될 수 있는 소아 환자 수가 500명 정도일 것으로 예상합니다. 그렇다고 해서 500명이 올라데요나 다른 예방요법을 사용할 것이라는 의미는 아닙니다. 그러나 소아과 시장은 예방요법이 출시된 지 불과 몇 년 밖에 되지 않았기 때문에 계속 발전하고 있는 시장입니다. 지금은 모두 주사로 투여할 수 있습니다. 따라서 저희는 이에 대한 견해가 바뀔 수 있다고 생각하지만 현재로서는 500명의 환자가 꽤 괜찮은 추정치라고 생각합니다.
존 스톤하우스: 그리고 리사, 한 가지 더 덧붙이자면, 수치화하기는 어렵지만 청소년 인구는 가족에서 발생하는 후광 효과라고 생각합니다. 유전성 질환이기 때문에 청소년이 가족에서 정말 잘했을 때 갑자기 HAE를 앓고있는 어머니 나 아버지가 "나도 그렇게해야 겠다"고 생각하는 것을 볼 수 있습니다. 소아 환자에게도 같은 일이 일어날 것이라고 생각합니다.
리사 베이코: 그렇군요. 그리고 비용 측면에 대해 간단히 질문하겠습니다. 올해 말과 4분기로 갈수록 가이던스가 다소 높아지는 것 같습니다. 내년까지의 실행률을 이렇게 생각해야 할까요? 4분기 이후의 비용 궤적에 대해 조금 더 구체적으로 설명해 주실 수 있을까요?
앤서니 도일: 네. 현재 상황을 바탕으로 수정된 범위를 제시했습니다. 따라서 현재 상황과 내일 R&D 데이에서 여러분과 공유할 내용을 바탕으로 R&D 지출에 대한 추가 정보를 제공할 것입니다. 하지만 매출 성장을 기대할 수 있는 좋은 위치에 있다고 생각합니다. 운영비용 부문에서도 추가적인 성장이 있을 것으로 생각합니다. 그러나 우리는 항상 자본 지출에 대해 매우 신중하게 생각하고 가치를 창출할 수 있다고 생각되는 것에 투자할 것입니다. 좀 더 자세한 내용은 나중에 다시 말씀드리겠습니다.
존 스톤하우스: 여기에 덧붙이자면, 수익 증가와 자본 배분에 대한 규율을 결합하면 회사에 필요한 현금을 자급자족할 수 있는 상황에 훨씬 더 가까워질 수 있다는 점을 말씀드리고 싶습니다. 그리고 우리는 거기에 도달하고 있습니다. 내일 여러분과 공유할 내용이 정말 기대됩니다. 하지만 또 다른 중요한 부분은 명확한 의사결정을 내리고, 투자를 계속할 때와 중단할 때를 구분하는 절제력을 갖추는 것입니다. 그리고 우리는 이에 대한 실적을 가지고 있으며 앞으로도 계속할 것입니다.
운영자: 다음 질문은 니덤 앤 컴퍼니의 서지 벨랑저(Serge Belanger)입니다.
서지 벨랑저입니다: 오라데이요 트렌드에 대해 자세히 설명해 주셔서 감사합니다. 찰리는 2번이라고 생각합니다. 작년 말부터 무료 제품을 사용하는 환자의 비율이 증가하는 것을 보았습니다. 그 부분에 대해 어떻게 보고 계신지 궁금합니다. 그리고 올해 초에 본인 부담금 지원 프로그램에 대한 자금 부족 문제가 발생하여 2024년에 가까워질수록 무료 제품을 사용하는 환자 기반이 높아진 것으로 보이는데, 이런 문제가 반복될 수 있나요?
찰리 게이어: 네, 고마워요, Serge. 먼저 작년 말부터 증가한 비율에 대해 말씀드리겠습니다. 이전 질문에서 몇 가지 언급했듯이 재승인... 죄송하지만 지금은 재등록 시즌이 아니기 때문에 일부 환자들이 플랜을 변경하고 있는 것 같습니다. 4분기에 상황이 약간 악화되었습니다. 3분기에는 어떻게 될지 모르겠습니다. 4분기에 어떤 일이 일어날지는 모르겠지만 더 나아지지는 않을 것 같습니다. 앞서 말씀드린 것처럼 유료화 개선은 장기적인 관점이라는 점을 다시 한 번 말씀드리고 싶습니다. 4분기에 더 나아지지는 않겠지만 장기적으로 볼 때는 자신감을 가지고 있습니다. 올해 초부터 시행된 메디케어의 본인 부담금 지원에 관해서는요. 그 문제는 여전히 진행 중입니다. 일 년 내내 계속되고 있습니다. 내년에 어떤 일이 일어날지 알 수 없습니다. 또한 내년부터 IRA가 시작됩니다. 따라서 몇 가지 다른 역학 관계로 이어질 것입니다. 그래서 비슷한 역학 관계가 예상되지만 현재로서는 알 수 없습니다. 내년 초에 우리가 통제할 수 없는 상황이 어떻게 전개될지 지켜봐야 할 것 같습니다.
존 스톤하우스: 그렇죠. 현실적으로 볼 때 내년에 역풍이 불 것이라는 가정 하에 보수적인 계획을 세우고 있습니다. 그렇기 때문에 내년에 무료에서 유료로 전환하는 데 큰 진전을 기대하지 말라고 말씀드리는 것입니다.
서지 벨랑저: 그렇군요. 그렇다면 2029년 미국 매출 8억 달러를 달성하는 과정에서 그 기간 동안의 경쟁 환경에 대해 어떤 가정을 하고 있나요?
존 스톤하우스: 이 질문은 진키가 가장 잘 알고 있을 것 같고, 여러분이 주신 의견 중 일부는 보강할 필요가 있는 중요한 내용이기 때문에 진키가 답변하도록 하겠습니다.
진키 로셀리: 네. 그래서 우리는 모델링에 대해 이야기하고, 환자 및 의사 기반과 함께 연구를 수행하는 방법, 정량적 작업에 대해 이야기합니다. 우리는 경쟁 환경의 프로필을 공유하죠? 따라서 해당 공간에 들어오는 각 경쟁업체에 대해 해당 경쟁업체에 환자를 할당할 수 있는 기회를 제시합니다. 따라서 Charlie가 일종의 가정으로 사용하는 것은 모두 이러한 시뮬레이션 또는 우선주에서 구축된 것으로, 시뮬레이터에 푸시됩니다. 그러면 시뮬레이터를 통해 경쟁사들과의 경쟁에서 올라데요가 어느 정도 위치에 도달할지 예측할 수 있습니다. 따라서 모든 경쟁, 모든 경쟁 역학이 가정에 내장되어 있습니다.
존 스톤하우스: 네. 그래서 여러분이 미처 파악하지 못했을 수도 있는 몇 가지 다른 점을 강조하고 싶습니다. 그녀는 아마도 일어나지 않을 일이지만 우리는 정말 보수적이어서 모든 사람들이 시장에 진입하는 것을보고 있기 때문에 [식별 할 수 없습니다. 그리고 그녀가 강조한 또 다른 한 가지는 주사제가 주사제에서 가져갈 것입니다. 그리고 경구용은 [불분명]으로 조절하는 경우 점진적인 이점이 없기 때문에 올라데요를 더 많이 복용하지 않을 것입니다.
진키 로셀리: [알아볼 수 없음]은 충분히 의미가 있지만, 소원할 만한 가치는 없습니다.
존 스톤하우스: 따라서 이를 고려하는 동안에는 올라데요에 미치는 영향은 미미합니다.
운영자: 다음 질문은 바클레이즈의 지나 왕[ph]의 질문입니다.
신원 미상의 애널리스트입니다: 지나의 하시타 [ph]입니다. 오라데요에 대해 간단히 몇 가지 질문이 있습니다. 그리고 팩터 D에 대해 하나, 먼저 팩터 D1에 대해 물어볼 것 같습니다. 내일 업데이트하실 예정이신가요? 그렇다면 팩터 D에 대한 질문은 내일로 미루겠습니다. 그렇지 않다면 오늘 그 프로그램에 대해 간단히 업데이트해 주실 수 있는지 궁금합니다.
존 스톤 하우스: [알 수 없음].
미확인 분석가: 알겠습니다. 완벽해요. 오라데이요에서 아직 언급하지 않은 지표 중 하나가 신규 처방 시작 건수인 것 같습니다. 이번 분기와 향후 분기는 어땠나요? 여전히 신규 처방의 50%가 티어 1에서 시작될 것으로 예상하시나요? 그 부분에 대해 좀 더 명확히 알고 싶어서요.
찰리 게이어: 네. 네, 맞습니다. 저는 의사 소스에 대해 이야기하지 않았습니다. 항상 그랬던 것과 정말 일치합니다. 그래서 우리는 시장의 절반 정도를 커버하는 티어 1에서 절반을, 나머지 절반은 다른 모든 사람들로부터 얻고 있습니다. 그리고 우리 팀은 큰 처방자를 움직이는 데 정말 환상적인 일을 해냈고, 그 중 일부는 점진적인 진전을 이루는 힘든 작업이지만 Jon, Jinky, 제가 설명했듯이 환자가 한 명일 수도 있는 진료실에서도 환자를 찾아내는 데 성공했습니다. 그리고 소규모 팀임에도 불구하고 그들은 많은 부분을 다루고 정말 효율적으로 해내고 있습니다.
미확인 분석가: 완벽해요. 정말 도움이 되네요. 다음 질문은 진키의 준비된 발언에서 HAE 처방자의 35%가 올라데요를 설명할 것이라는 언급을 하신 것 같습니다. 무슨 말씀이었는지 기억이 나지 않습니다. 그 부분에 대해 간단히 설명해 주셨으면 합니다. 그리고 HAE 문서의 샘플 크기는 얼마였나요?
진키 로셀리: 네. 저희가 사용하는 분기별 수요 측정치입니다. 그래서 현재 처방하고 있는 약을 물어본 다음 향후 12개월 내 처방할 약을 물어보면 25%가 나옵니다. 그리고 그것은 일관되게 미안하지만 연구에 대한 연구와 그 수준의 수요였습니다. 따라서 향후 12개월 동안 처방이 증가할 것으로 예상하고 있습니다.
존 스톤하우스: 그렇죠. 한 가지만 짚고 넘어가겠습니다. 그것은 그들이 처방할 환자의 25%와 샘플 크기입니다, Jinky.
진키 로셀리: 네. 분기 별 펄스의 샘플 크기는 1 년에 한 번 수행하는 대규모 연구에서 65 명의 혐의 및 면역 학자이며, 제가 말한 175 [ph]에서 증가했습니다.
교환원: 다음 질문은 오펜하이머의 재클린 루 [박사]의 질문입니다.
신원 미상의 분석가입니다: 이것은 [식별 할 수 없음]입니다. 내일에 대해 조금 더 자세히 말씀해 주시겠습니까? 마지막으로 미충족 수요가 있는 컴포트[ph] 치료제와 특히 데이터[ph], 그리고 억제제[ph]의 지속적인 성장에 대해 구체적으로 말씀해 주시겠어요?
존 스톤하우스: 네. 오늘은 자세한 내용은 말씀드리지 않겠습니다. 제가 말씀드리고 싶은 것은 놓치지 말라는 것입니다. 이 날은 여러분이 참여했던 다른 R&D 데이와는 다를 것이며, 우리의 파이프라인과 우리가 고통이라고 생각하는 약물을 발견하는 방법에 대한 통찰력을 얻게 될 것입니다.
진키 로셀리: 그 이상입니다 [박사].
운영자: 이것으로 질의응답 세션을 마치겠습니다. 존 스톤하우스에게 마무리 발언을 부탁드리겠습니다.
존 스톤하우스: 네: 네. 감사합니다. 오늘은 오라데이요에 대한 이야기와 함께 현재 시장에서 바라보는 트렌드와 향후 시장이 어떻게 형성될지에 대해 더 나은 인사이트를 제공하고자 했습니다. 도움이 되셨기를 바랍니다. 내일은 파이프라인에 관한 이야기입니다. 찰리가 말했듯이 파이프라인을 확장하는 방법과 업계 최초 및 업계 최고의 분자를 발견하는 방법, 그리고 자본 배분과 관련하여 매우 신중하고 명확한 결정을 내리는 방법에 대해 설명할 것입니다. 많은 관심 부탁드립니다. 저희는 정말 기대하고 있습니다. 앨라배마 주 버밍엄까지 트랙을 만들어 주신 여러분께 감사드리며 내일 여러분과 이야기할 수 있기를 기대합니다.
운영자: 이제 컨퍼런스를 마치겠습니다. 오늘 발표에 참석해 주셔서 감사합니다. 이제 연결을 끊으셔도 됩니다. 감사합니다.
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