채텀, 뉴저지 - 바이오 제약 회사인 토닉스 파마슈티컬스 홀딩(Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.)(나스닥:TNXP)은 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 어린이와 청소년의 프라더-윌리 증후군(PWS) 치료를 위해 자사의 신약 후보물질 TNX-2900에 희귀 소아 질환 지정을 부여했다고 발표했습니다. PWS는 생명을 위협하는 소아 비만의 가장 흔한 유전적 원인으로 알려져 있습니다.
강화 옥시토신의 비강 내 제형인 TNX-2900에 대한 FDA의 지정은 앞서 2022년 희귀의약품 지정과 2023년 임상시험용 신약 신청 허가에 이은 것입니다.
PWS와 관련된 과도한 배고픔과 섭식 증상을 해결하기 위해 고안된 TNX-2900이 승인되면 토닉스는 우선 검토 바우처를 받을 수 있습니다. 이 바우처는 최근 약 1억 달러에 판매되었으며 다른 의약품 신청에 대한 검토 절차를 신속하게 진행할 수 있습니다.
TNX-2900은 비강 내 옥시토신의 효능과 특이성을 강화하여 치료 효과를 개선하는 것을 목표로 하며, 현재 PWS 과식증에 대한 치료 옵션이 없는 상황에서 잠재적으로 치료 옵션을 제공할 수 있습니다. FDA는 미국에서 20만 명 미만의 환자에게 영향을 미치고 출생부터 18세까지의 개인에게 심각하거나 생명을 위협하는 상태를 나타내는 소아 희귀 질환을 희귀 질환으로 간주합니다.
FDA의 우선 심사 바우처 프로그램은 희귀 소아 질환에 대한 치료제 개발을 장려합니다. 이 프로그램을 통해 해당 치료제에 대한 승인을 받은 기업은 후속 제품에 대한 신속한 검토 절차의 혜택을 받거나 바우처를 다른 스폰서에게 판매 또는 양도할 수 있습니다.
토닉스는 중추신경계 질환에 초점을 맞추고 있으며 섬유근육통 및 코카인 중독과 같은 질환에 대한 다른 후보 물질을 포함하는 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 또한 토닉스는 급성 편두통 치료제를 판매하는 상업 자회사 토닉스 메디신스(Tonix Medicines)를 보유하고 있습니다.
이 문서의 정보는 토닉스 파마슈티컬스 홀딩 코퍼레이션의 보도 자료를 기반으로 합니다.
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