캘리포니아주 칼스배드 - 이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals, Inc.)(나스닥: IONS)가 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)을 대상으로 한 임상시험용 의약품인 올레자센의 3상 밸런스 연구 결과를 다가오는 미국심장학회(ACC) 연례회의에서 발표할 예정이라고 오늘 발표했습니다. 이 데이터는 미국에서 승인된 치료법이 없는 생명을 위협하는 희귀 질환인 FCS 환자에서 중성지방이 크게 감소하고 급성 췌장염 발생이 감소한 것으로 나타났습니다.
글로벌, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 임상시험인 Balance 연구에는 FCS가 확인된 성인 환자 66명이 등록했습니다. 참가자들은 1년 이상 4주에 한 번씩 올레자센 또는 위약을 피하 투여받았습니다. 1차 평가변수는 위약 대비 6개월 후 공복 중성지방 수치의 기저치 대비 백분율 변화였습니다. 연구 결과, 올레자르센은 1차 평가변수를 충족했으며 안전성 및 내약성 프로파일도 양호한 것으로 나타났습니다.
올레자르센은 RNA 표적 리간드 결합 안티센스(LICA) 의약품으로, 중성지방 대사를 조절하는 단백질인 apoC-III을 억제하는 방식으로 작용합니다. 트리글리세리드 수치 상승은 지단백질 리파아제 기능 장애로 인해 매우 높은 트리글리세리드를 특징으로 하는 유전적 질환인 FCS의 특징입니다. FCS를 가진 사람은 급성 췌장염과 피로 및 복통과 같은 만성 문제를 포함하여 심각한 건강 위험에 직면할 수 있습니다.
미국 FDA는 효과적인 FCS 치료제의 긴급한 필요성을 인정하여 올레자센을 신속심사, 희귀의약품, 혁신치료제로 지정한 바 있습니다. 또한 이오니스는 이번 ACC 회의에서 고중성지방혈증 및 심혈관 위험이 높은 환자에서 올레자르센의 효능과 안전성에 대한 최신 초록을 발표할 예정입니다.
이오니스 파마슈티컬스는 신경학, 심장학 및 기타 환자 수요가 많은 분야에 중점을 둔 파이프라인을 통해 30년 동안 RNA 표적 의약품 개발의 선두에 서 왔습니다.
이 기사는 Ionis Pharmaceuticals, Inc.의 보도 자료를 기반으로 작성되었습니다.
인베스팅프로 인사이트
(NASDAQ: IONS)는 3상 밸런스 연구의 유망한 결과에서 알 수 있듯이 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료를 위한 올레자르센 개발에 상당한 진전을 보이고 있습니다. 투자자들이 이러한 개발이 이오니스의 재무 건전성과 주식 실적에 미칠 잠재적 영향을 고려할 때 특정 지표와 인베스팅프로 팁을 통해 회사의 현재 상태를 더 깊이 이해할 수 있습니다.
인베스팅프로 데이터에 따르면 아이오니스의 시가총액은 62억 7천만 달러로, 이는 회사의 잠재력에 대한 시장의 평가를 반영한 것입니다. 이오니스의 혁신적인 신약 개발 노력에도 불구하고 애널리스트들은 기대치를 낮췄으며, 3명의 애널리스트가 향후 수익 전망을 하향 조정했습니다. 이는 올해 매출 감소에 대한 예상과 일치하는 것으로, 투자자들이 우려할 수 있는 부분입니다.
지난 12개월 기준 회사의 주가/장부 비율은 16.2로 높은 것으로 간주되며, 이는 주식이 장부 가치에 비해 프리미엄으로 거래되고 있음을 시사합니다. 또한 이오니스는 대차대조표에 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있어 재무 안정성에 대한 긍정적인 신호이며 시장 변동성에 대한 탄력성을 제공할 수 있습니다. 그러나 -16.85의 마이너스 P/E 비율에서 알 수 있듯이 올해 수익성이 기대되지 않으며 지난 12개월 동안 수익성이 없었다는 점에 유의할 필요가 있습니다.
추가 분석 및 지표에 관심이 있는 분들을 위해 인베스팅프로는 추가 인사이트를 제공합니다. 현재 이오니스에 대해 8가지의 InvestingPro 팁이 더 제공되며, 전문 포털(https://www.investing.com/pro/IONS)을 통해 이용할 수 있습니다. 이 팁은 회사의 재무 건전성 및 시장 성과에 대한 다양한 측면을 심층 분석하여 투자자에게 종합적인 시각을 제공합니다.
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