미국 뉴저지주 베이킹리지 - 임상 단계 제약회사인 리사타 테라퓨틱스(Lisata Therapeutics, Inc.)(나스닥: LSTA)가 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 주요 제품 후보인 LSTA1을 어린이, 청소년 및 젊은 성인의 골육종 치료를 위한 희귀 소아 질환 지정(RPDD)을 부여했다고 발표했습니다.
이번 지정은 다양한 진행성 고형 종양에 대한 전임상 및 임상 연구에서 잠재력을 보여준 LSTA1에 대한 중요한 규제 이정표입니다. 리사타의 R&D 총괄부사장 겸 최고의학책임자인 크리스틴 벅(Kristen K. Buck) 박사는 "FDA로부터 RPDD를 받은 것은 LSTA1의 향후 임상 확장을 계획하는 데 있어 중요한 이정표"라고 말했습니다.
FDA는 미국 내 20만 명 미만에게 영향을 미치고 주로 18세 미만에게 영향을 미치는 희귀 소아 질환에 대한 치료제 개발을 장려하기 위해 RPDD를 부여하고 있습니다. RPDD의 주요 혜택은 지정된 적응증에 대한 신약 신청에 대한 FDA 승인 시 우선 심사 바우처를 받을 수 있는 자격입니다.
이 바우처는 다른 의약품 신청에 대한 FDA 검토 절차를 10개월에서 6개월로 크게 단축할 수 있으며, 판매할 수 있으며, 과거 매출액은 7500만 달러에서 1억 달러에 달합니다.
LSTA1은 새로운 흡수 경로를 활성화하여 고형 종양에 대한 항암제 전달을 개선하도록 설계되었습니다. 또한 종양 미세 환경을 수정하여 잠재적으로 종양이 면역 요법에 더 잘 반응하도록 만드는 것을 목표로 합니다.
LSTA1은 RPDD 외에도 미국과 유럽에서 췌장암과 미국에서 다형성 교모세포종에 대해 희귀의약품 지정을 받았으며, 췌장암에 대해 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받았습니다.
리사타 테라퓨틱스는 중증 질환에 대한 혁신적인 치료법을 개발하는 데 주력하고 있으며 향후 2년 내에 다수의 임상 및 비즈니스 마일스톤을 달성할 것으로 예상됩니다. 이 회사의 현재 자본은 2026년 초까지 운영 자금으로 사용될 것으로 예상됩니다.
이 글의 정보는 Lisata Therapeutics의 보도자료를 기반으로 작성되었습니다.
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