필라델피아 - 임상 단계의 생명공학 회사인 카발레타 바이오(Cabaletta Bio, Inc.)(나스닥:CABA)가 오늘 자사의 임상시험용 치료제인 CABA-201이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 전신성 경화증(SSc) 치료제로 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 발표했습니다.
미국에서 20만 명 미만이 앓고 있는 이 자가면역 질환은 진행성 피부 및 장기 섬유화를 유발하며 진단 후 중앙 생존기간은 12년입니다.
이 회사의 주요 제품 후보인 CABA-201은 4-1BB를 함유한 완전 인간 CD19-CAR T 세포 치료제로 현재 임상시험이 진행 중입니다. 4개의 1/2상 임상시험을 포함하는 RESET 임상시험 프로그램은 B세포에 의해 유발되는 여러 자가면역질환에 대해 CABA-201을 평가하고 있습니다.
RESET-SSc 시험은 두 개의 코호트에서 중증 전신 경화증 환자를 대상으로 치료제의 효능을 평가하기 위해 설계된 오픈 라벨 연구입니다. 참가자들은 표준 전처치 요법에 따라 CABA-201을 1회 주입받게 됩니다.
CABA-201은 CD19 양성 B 세포를 고갈시켜 잠재적으로 면역 체계를 재설정하고 지속적인 치료 없이도 지속적인 관해를 제공하는 것을 목표로 합니다. 이 약물은 전신성 홍반성 루푸스, 근육염, 전신성 중증 근무력증 등 다른 자가 면역 질환에 대한 임상시험용 신약(IND) 신청에 대해서도 FDA의 승인을 받았습니다.
희귀의약품으로 지정되면 임상시험 세금 공제, FDA 수수료 면제, 최대 7년간의 마케팅 독점권 등의 혜택이 제공됩니다. 이 지정은 희귀 질환 치료제 개발을 지원하려는 FDA의 노력의 일환입니다.
카발레타 바이오는 자가면역질환을 위한 엔지니어링 T세포 치료제를 전문으로 합니다. CABA-201을 포함한 회사의 CARTA 전략은 다양한 자가면역 질환에 대한 잠재적 치료법을 개발하기 위한 광범위한 CABA 플랫폼의 일부입니다. 제공된 정보는 카발레타 바이오의 보도자료를 기반으로 합니다.
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