캘리포니아주 포스터 시티 - 미국 식품의약국(FDA)이 진행성 가족성 간내 담즙 정체증(PFIC)을 앓고 있는 5세 이상 환자의 담즙 정체성 소양증 치료제로 리브말리®(maralixibat) 경구액을 승인했다고 미룸 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)가 오늘 발표했습니다. 임상 3상 MARCH 연구에 근거한 이번 승인은 위약 대비 소양증 중증도를 통계적으로 유의하게 감소시켰으며 광범위한 PFIC 하위 유형에 적용 가능하다는 것을 의미합니다.
리브말리는 미국 및 기타 지역에서 알라길 증후군(ALGS) 환자의 담즙 정체성 소양증 치료제로도 승인받았으며, 미룸은 올해 말 젊은 PFIC 환자를 위한 고농도 제형을 출시할 계획입니다.
MARCH 연구는 다양한 유전적 유형의 PFIC 환자 93명을 대상으로 한 최대 규모의 무작위 임상시험입니다. 이번 승인은 수년간의 임상 연구를 통해 PFIC 어린이에게 심각한 영향을 미치는 소양증을 비롯한 주요 증상이 개선되었음을 입증한 데 따른 것입니다.
PFIC는 진행성 간 질환과 잠재적 간부전으로 이어지는 희귀 유전 질환입니다. 이 질환은 간세포에서 담즙 분비를 방해하여 환자에게 심한 가려움증, 황달, 성장 장애를 유발하며 미국과 유럽에서는 출생아 5만~10만 명당 1명꼴로 발병하는 것으로 추정됩니다.
하루 한 번 경구 복용하는 리브말리는 담즙 정체성 소양증에 대해 FDA 승인을 받은 유일한 약물로, ALGS 및 PFIC 환자의 가려움증을 치료합니다. 이 약물은 ALGS 및 PFIC 2형에 대한 혁신 치료제 지정과 두 질환 모두에 대한 희귀의약품 지정을 받았습니다.
미룸 파마슈티컬스는 희귀 질환에 초점을 맞추고 있으며, 리브말리를 포함한 세 가지 승인 약물을 보유하고 있습니다. 이 회사의 파이프라인에는 간 질환에 대한 임상시험용 치료제가 포함되어 있으며, LIVMARLI 및 기타 잠재적 치료제에 대한 임상시험이 진행 중입니다.
리브말리의 승인은 심한 가려움증을 관리하고 삶의 질을 개선할 수 있는 간 이식 이상의 옵션을 제공함으로써 PFIC에 걸린 환자와 가족에게 새로운 희망을 선사할 것입니다. 이 정보는 미룸 파마슈티컬스의 보도자료를 기반으로 합니다.
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