샌디에이고 - 임상 단계의 바이오 제약 회사인 포세이다 테라퓨틱스(Poseida Therapeutics, Inc.)(나스닥: PSTX)가 혈액암의 일종인 다발성 골수종에 대한 연구용 치료제인 P-BCMA-ALLO1이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다.
이 지정은 미국 내 20만 명 미만에게 영향을 미치는 희귀 질환의 치료법을 발전시키기 위한 것으로, 승인 시 세금 공제 및 7년간의 시장 독점권 부여 등의 혜택이 주어집니다.
P-BCMA-ALLO1은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자를 위해 개발된 B세포 성숙 항원(BCMA)을 표적으로 하는 동종 키메라 항원 수용체(CAR)-T 치료제로서 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자를 대상으로 합니다. 포세이다는 로슈와 협력하고 있으며 현재 임상 1상 시험에서 평가 중입니다.
2023년 12월 미국 혈액학회 연례 회의에서 발표된 초기 데이터에 따르면 이 치료법은 긍정적인 안전성과 예비 유효성 결과를 보이며 내약성이 양호한 것으로 나타났습니다.
이 회사는 치료제의 유리한 안전성 프로파일, 골수에 도달하여 지속되는 능력, 치료 의향이 있는 환자군에서 가교 화학요법의 필요성이 없다는 점을 발표했습니다. 이전에 BCMA 표적 치료를 받은 적이 있는 환자를 대상으로 한 치료 효과에 대한 추가 데이터는 2024년 4월 8일 미국암연구협회(AACR) 연례 회의에서 발표될 예정입니다.
포세이다 테라퓨틱스는 암과 희귀질환을 위한 세포 및 유전자 치료제를 전문으로 하며, 독점적인 유전자 편집 플랫폼과 자체 제조 역량을 활용하고 있습니다. 이번 희귀의약품 지정은 다발성 골수종 환자의 미충족 의료 수요를 충족시킬 수 있는 P-BCMA-ALLO1의 잠재력을 강조하는 것입니다.
이 치료제의 임상 진행 상황에 대한 추가 업데이트는 2024년 하반기에 발표될 예정입니다. 이 뉴스는 포세이다 테라퓨틱스의 보도자료를 기반으로 합니다.
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