런던 - 사일런스 테라퓨틱스(Silence Therapeutics plc)(나스닥: SLN)는 심혈관 질환의 유전적 위험 요인인 지단백(a) 수치를 줄이기 위해 개발 중인 약물 후보물질 제로라시란의 2상 연구에서 긍정적인 결과가 나왔다고 밝혔습니다. ALPACAR-360으로 명명된 이 연구에는 죽상경화성 심혈관 질환 발생 위험이 있고 지단백(a) 수치가 높은 178명의 피험자가 참여합니다.
피하 투여하는 제로라시란은 연구의 1차 평가변수인 36주째에 위약에 비해 지단백(a) 수치가 유의미하게 감소한 것으로 나타났습니다. 환자들은 두 투여 일정에서 모두 90% 이상의 지단백(a) 감소 중앙값을 경험했습니다. 이 연구에서는 현재까지 새로운 안전성 문제가 제기되지 않았습니다.
60주 임상시험에서는 48주 및 60주 시점의 지단백(a) 수치 변화와 다른 지질 및 지단백에 대한 잠재적 영향과 같은 2차 평가변수를 계속 평가할 예정입니다. 사일런스 테라퓨틱스는 올해 2분기에 48주 시점에서의 탑라인 데이터를 보고할 것으로 예상하고 있습니다.
사일런스의 연구 개발 책임자인 스티븐 로마노 박사는 1상 결과와 일치하는 2상 데이터는 고지단백(a) 환자 치료에서 제로라시란의 경쟁력 있는 프로필을 보여주는 것이라며 낙관적인 전망을 내비쳤습니다.
이 발표는 사일런스 테라퓨틱스의 보도자료를 기반으로 합니다. 이 회사는 질병 관련 유전자를 침묵시키기 위해 RNA 간섭을 사용하는 차세대 의약품을 개발하는 데 주력하고 있습니다. 이 회사의 독점적인 mRNAi GOLD™ 플랫폼은 간을 표적으로 하며, 미충족 의료 수요가 큰 질병을 해결하는 것을 목표로 합니다. 사일런스 테라퓨틱스는 아스트라제네카, 한서제약 등과 연구 개발 협력을 유지하고 있습니다.
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