보스턴 - 중증 신경근육 및 신경 질환을 위한 올리고뉴클레오티드 치료법 개발에 주력하는 생명공학 기업 PepGen(NASDAQ:PEPG)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 듀센 근이영양증(DMD) 치료를 위한 임상시험 약물 PGN-EDO51의 희귀의약품 및 소아 희귀질환 지정을 받았다고 발표했습니다.
FDA의 희귀의약품 지정은 일반적으로 미국 내 20만 명 미만에게 영향을 미치는 희귀 질환에 대한 약물 개발을 촉진하기 위한 것입니다. 이 지위를 통해 펩젠은 임상시험에 대한 세금 공제, 수수료 면제, 승인 시 7년간의 시장 독점권 등 다양한 개발 인센티브를 제공받게 됩니다.
마찬가지로 희귀 소아 질환 지정은 출생부터 18세까지의 어린이에게 영향을 미치는 심각한 질환을 대상으로 하며, 의약품 승인 시 우선 검토 바우처를 부여할 수 있습니다. 이 바우처는 회사의 다른 제품에 대한 검토 절차를 신속하게 진행할 수 있습니다.
펩젠의 주요 임상 후보물질인 PGN-EDO51은 진행성 근육 퇴화를 특징으로 하는 유전 질환인 DMD의 근본 원인을 표적으로 하는 펩젠의 독자적인 전달 강화 올리고뉴클레오티드(EDO) 기술을 사용합니다. 이 치료법은 엑손 51을 건너뛰어 비록 절단되기는 했지만 기능적인 디스트로핀 단백질의 생산을 회복시키는 것을 목표로 하며, 이는 DMD 환자의 약 13%에게 혜택을 줄 수 있습니다.
펩젠의 사장 겸 CEO인 제임스 맥아더 박사는 현재 진행 중인 CONNECT1 임상 2상 시험과 올해 예비 데이터에 대한 기대감을 강조하며 이번 지정의 중요성을 강조했습니다. 또한 올해 말에는 CONNECT2 임상 2상 시험에 착수할 계획입니다.
전임상 연구에서 PGN-EDO51은 다른 후보물질에 비해 더 높은 수준의 엑손 스킵을 보이는 등 유망한 결과를 보여주었습니다. 1상 건강한 지원자 연구에서는 네이키드 올리고뉴클레오타이드보다 평균 엑손 51 건너뛰기가 6배 더 높은 것으로 나타났습니다.
DMD는 가장 흔한 희귀 유전 질환 중 하나로, 남성 출생아 3,500~5,000명당 1명꼴로 발병하는 것으로 알려져 있습니다. 기존 치료법에도 불구하고 이 질환은 디스트로핀 생산이 제한되어 있어 젊은 성인이 되면 치명적일 수 있습니다.
이 글의 정보는 펩젠의 보도자료를 기반으로 작성되었습니다.
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