미국 플로리다주 탬파 - 파시라 바이오사이언스(Pacira BioSciences, Inc.)(나스닥: PCRX)는 자사의 유전자 치료 후보물질인 PCRX-201이 무릎 골관절염 치료를 위한 재생의학 첨단치료제(RMAT)로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지정받았다고 발표했습니다. 이는 FDA가 골관절염 유전자 치료제에 RMAT 지위를 부여한 첫 번째 사례입니다.
에네키라진 인자데노벡으로도 알려진 PCRX-201에 대한 RMAT 지정은 72명의 환자를 대상으로 한 1상 연구의 예비 데이터를 기반으로 합니다. 이 연구는 골관절염과 관련된 염증을 억제하는 단백질인 인터루킨-1 수용체 길항제(IL-1Ra)를 코딩하는 유전자를 관절에 직접 투여하는 이 치료제의 안전성과 효능을 조사했습니다.
관절 내 스테로이드를 병용 투여한 환자군과 그렇지 않은 환자군으로 구성된 두 코호트의 환자를 대상으로 한 임상시험 결과, PCRX-201의 내약성이 우수한 것으로 나타났습니다. 모든 용량에서 최소 52주 동안 효능이 관찰되었습니다. 스테로이드를 투여한 코호트에서 통증과 뻣뻣함이 50% 이상 감소하고 기능 평가 점수가 향상되는 등 가장 두드러진 개선이 나타났으며, 주목할 만한 비율의 환자에서 통증과 뻣뻣함이 50% 이상 감소한 것으로 나타났습니다.
21세기 치료법에 따라 제정된 RMAT 지정은 심각한 질환을 치료하고 충족되지 않은 의학적 요구를 충족하는 유망한 치료법의 개발 및 검토를 촉진하는 것을 목표로 합니다. 이를 통해 FDA와 조기에 상호 작용할 수 있고 승인 절차가 가속화될 가능성이 있습니다.
파시라의 CEO인 Frank D. Lee는 골관절염의 질병을 개선하는 치료제로서 이 치료제의 잠재력에 대해 낙관적인 견해를 밝혔습니다. 이 회사는 4월에 열리는 국제골관절염연구학회(Osteoarthritis Research Society International, OARSI) 2024 세계 학술대회에서 52주 데이터를 발표할 계획이며, 올해 말 104주 데이터를 제출할 예정입니다.
PCRX-201은 GQ 바이오 테라퓨틱스 GmbH에서 인수한 것으로, 고용량 아데노바이러스 유전자 치료 벡터를 활용하여 염증이 있을 때 치료 수준의 IL-1Ra를 생성하고 관절 세포를 표적으로 하며 관절 공간에 국한된 상태로 유지합니다.
비오피오이드 통증 관리 솔루션으로 잘 알려진 파시라는 엑스파렐, 질레타, 아이오베라° 등의 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 회사의 사명은 오피오이드 의존도를 낮추고 통증 관리의 대안을 제공하는 것입니다.
이 발표는 파시라 바이오사이언스의 보도자료를 바탕으로 작성되었습니다.
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