더럼, 노스캐롤라이나 - 유전자 편집 기업인 프리시전 바이오사이언스(Precision BioSciences, Inc.)(나스닥:DTIL)는 오늘 파트너사인 아이큐어(iECURE)가 영국 의약품 및 헬스케어 제품 규제청(MHRA)으로부터 1/2상 OTC-HOPE 연구를 영국으로 확대하는 승인을 받았다고 발표했습니다. 이 연구는 영아의 오르니틴 트랜스카바밀라제(OTC) 결핍증 치료제인 ECUR-506을 평가하는 것으로, 유전자 편집을 위한 회사의 독점적인 ARCUS 뉴클레아제를 통합하고 있습니다.
OTC-HOPE 연구는 혈중 암모니아 수치가 과도하게 높아져 심각한 신경학적 손상이나 사망까지 초래하는 유전 질환인 OTC 결핍증을 치료할 수 있는 ECUR-506의 잠재력을 탐색하는 것을 목표로 합니다. 조기에 발병하는 중증 일반의약품 결핍증의 현재 표준 치료법은 간 이식이며, 기존 치료법으로는 이 질환을 교정할 수 있는 방법이 없습니다.
ECUR-506은 두 개의 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터로 구성되어 있는데, 하나는 아커스 뉴클레아제를 운반하고 다른 하나는 기능성 OTC 유전자를 삽입합니다. MHRA의 영국 내 임상시험 승인은 앞서 호주 의약품관리청(TGA)의 승인에 이은 것입니다.
OTC-HOPE로 명명된 1/2상 임상시험은 유전적으로 중증 신생아 발병 OTC 결핍이 확인된 남아를 대상으로 하는 최초의 인간 대상 연구입니다. 이 임상시험에서는 최대 두 가지 용량 수준의 ECUR-506을 테스트하여 치료의 안전성, 내약성, 효능은 물론 질병별 생물학적 표지자 및 환자의 삶의 질에 미치는 영향에 초점을 맞출 예정입니다.
프리시전 바이오사이언스의 CEO인 마이클 아모로소는 이 이정표가 아커스의 유전자 편집 역량을 입증한 것이라고 강조하며 이번 성과에 대해 언급했습니다. 그는 또한 자체 B형 간염 프로그램을 발전시키면서 개발 파트너와 협력하려는 회사의 광범위한 전략을 반영하는 규제 진행의 중요성을 지적했습니다.
OTC-HOPE 연구를 수행하는 임상 단계 회사인 iECURE는 펜실베니아 대학의 유전자 치료 프로그램과 협력하여 간 질환에 대한 잠재적 유전자 편집 치료법을 개발하고 있습니다.
이 기사의 정보는 프리시전 바이오사이언스의 보도자료를 기반으로 합니다.
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