메릴랜드주 록빌, 메릴랜드 - 리젠스바이오(REGENXBIO Inc.)(나스닥:RGNX)가 뒤쉔 근이영양증(Duchenne)에 대한 RGX-202의 1상/II상 AFFINITY DUCHENNE® 시험의 중간 결과를 발표하며 효능과 안전성에서 고무적인 징후가 나타났다고 밝혔다.
용량 2단계의 12세 환자는 3개월 후 정상 마이크로디스트로핀 발현 수치의 75.7%, 10주 후 혈청 크레아티닌 키나아제(CK) 수치가 77% 감소하여 임상 개선 가능성을 나타냈습니다.
4~11세 환자를 대상으로 한 이 임상시험은 유전자 치료 후보물질인 RGX-202의 안전성과 유효성을 평가하고 있습니다. 현재까지 약물과 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았습니다. 3개월 추적 관찰에 도달한 모든 환자는 연구 프로토콜에 따라 면역 억제 요법을 완료했습니다.
리젠엑스바이오의 사장 겸 CEO인 케네스 T. 밀스는 7세 이상 남아를 위한 치료 옵션의 필요성을 강조하며 듀센 커뮤니티를 위해 데이터를 투명하게 공개하겠다는 의지를 표명했습니다. 초기 간병인의 관찰에 따르면 RGX-202로 치료받은 남아의 근력과 운동 기능이 개선된 것으로 나타났습니다.
아칸소 어린이 병원의 아라빈단 비라판디얀 박사는 질병의 궤적을 바꿀 수 있는 치료 옵션의 중요성을 언급하며 임상시험 참가자들의 안전성과 초기 개선 징후에 대해 낙관적인 입장을 표명했습니다.
리젠스바이오는 2024년 중반까지 중추적 용량을 결정할 계획이며, 올해 하반기에 중추적 임상시험을 개시하는 것을 목표로 하고 있습니다. 회사는 마이크로디스트로핀 발현을 대리 평가변수로 사용하여 신속 승인 경로를 통한 생물학적 제제 허가 신청서 제출을 지원할 계획입니다.
어피니티 듀헨 시험은 RGX-202의 1회 정맥 투여 용량을 평가하는 용량 증량 및 확장 연구입니다. 시험 설계는 커뮤니티 참여의 영향을 받았으며 마이크로디스트로핀 단백질 수준과 근력 및 기능 평가를 포함한 다양한 임상 평가지표를 평가하는 것을 목표로 합니다.
2009년에 설립된 리젠스바이오는 유전자 치료 의약품에 중점을 두고 있으며 망막 및 희귀 질환에 대한 AAV 치료제 파이프라인을 보유하고 있습니다. RGX-202에 사용된 이 회사의 NAV AAV8 벡터는 임상 시험의 역사를 가진 확립된 플랫폼의 일부입니다.
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