보스턴 - 임상 단계의 생명공학 기업인 펩젠(PepGen Inc.)(나스닥: PEPG)이 영국 의약품 및 의료제품 규제청(MHRA)으로부터 듀센 근이영양증(DMD) 치료제인 PGN-EDO51에 대한 CONNECT2-EDO51 임상 2상 시험을 개시하도록 승인받았습니다.
이 임상시험에는 엑손 51 건너뛰기 접근법에 적합한 DMD를 앓고 있는 6세 이상의 소년과 청년 약 20명이 등록할 예정입니다.
CONNECT2-EDO51 시험은 다국적, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구로 24주 동안 4주 간격으로 7회에 걸쳐 PGN-EDO51 또는 위약을 투여할 예정입니다. 이 임상시험은 근육 기능에 중요한 엑손 건너뛰기 및 디스트로핀 생성을 유도하는 능력을 포함하여 약물의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것을 목표로 합니다.
PGN-EDO51은 펩젠의 독점적 전달 올리고뉴클레오티드(EDO) 기술을 사용하여 절단되었지만 기능적인 디스트로핀 단백질의 생산을 잠재적으로 복원합니다. 이 접근 방식은 일반적으로 이동성 상실, 심장 문제 및 호흡 곤란으로 이어지는 진행성 근력 약화를 특징으로 하는 유전 질환인 DMD의 근본 원인을 표적으로 삼습니다.
전임상 연구에서 PGN-EDO51은 다른 분자에 비해 비인간 영장류에서 더 높은 수준의 엑손 51 건너뛰기를 보여줌으로써 유망한 결과를 보여주었습니다. 또한 건강한 지원자를 대상으로 한 1상 연구에서 PGN-EDO51은 단일 투여 후 네이키드 올리고뉴클레오티드에 비해 평균 엑손 51 건너뛰기가 6배 증가한 것으로 나타났습니다.
펩젠의 사장 겸 CEO인 제임스 맥아더 박사는 PGN-EDO51이 DMD 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공할 수 있는 잠재력에 대해 낙관적인 견해를 밝혔습니다. 펩젠은 또한 CONNECT1-EDO51 임상시험을 진행 중이며, 이 연구들이 규제 당국과의 조율에 따라 이 약물의 신속한 승인을 지원할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.
펩젠은 중증 신경근육 및 신경 질환을 해결하기 위한 올리고뉴클레오타이드 치료법을 발전시키는 데 중점을 두고 있습니다. 회사는 PGN-EDO51 및 EDO 플랫폼의 예상되는 이점에 대한 미래예측 진술을 하고 있지만 임상 개발에 내재된 위험과 불확실성을 인정하고 있습니다.
이 뉴스 기사는 펩젠의 보도자료를 기반으로 작성되었습니다.
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