미국 코네티컷주 스탬포드 - 스프링웍스 테라퓨틱스(스프링웍스)(나스닥:SWTX)가 임상시험용 약물인 미르다메티닙에 대한 신약 허가 신청(NDA)을 미국 식품의약국(FDA)에 순차적으로 제출하기 시작했습니다. 이 MEK 억제제는 소아 및 성인 환자의 신경섬유종증 1형 관련 신경섬유종(NF1-PN)을 치료하는 것을 목표로 합니다.
이번 신청은 데이터 마감일인 2023년 9월 20일 기준으로 소아 환자에서 52%, 성인 환자에서 41%의 객관적 반응률을 보인 임상 2b상 ReNeu 시험의 데이터에 의해 뒷받침됩니다. 114명의 환자가 등록한 이 임상시험에서 환자가 보고한 결과 측정에 따르면 미르다메티닙은 통증, 삶의 질, 신체 기능을 크게 개선할 수 있는 것으로 나타났습니다.
미르다메티닙은 일반적으로 내약성이 우수했으며, 대부분의 이상 반응은 소아 환자의 경우 발진, 설사, 구토, 성인 환자의 경우 발진, 설사, 메스꺼움을 포함한 1등급 또는 2등급이었습니다. 이 약물은 FDA와 유럽연합 집행위원회로부터 NF1 치료제로 희귀의약품 지정을 받았으며, 진행 중이거나 심각한 이환율을 유발하는 2세 이상의 NF1-PN 환자 치료를 위해 FDA로부터 신속심사 대상으로 지정되었습니다. 또한 2023년 7월에는 미르다메티닙이 FDA로부터 희귀 소아 질환으로 지정되어 승인 시 우선 심사 바우처를 받을 수 있게 되었습니다.
스프링웍스는 2024년 2분기에 NDA 제출 절차를 완료할 것으로 예상하고 있습니다. 이 회사의 CEO인 사킵 이슬람은 미르다메티닙이 NF1-PN 환자를 위한 동급 최강의 치료제가 될 가능성에 대해 낙관적인 전망을 내놓았습니다. 그는 심사 과정에서 FDA와 긴밀히 협력하겠다는 회사의 약속을 강조했습니다.
신경섬유종증 1형은 신경을 따라 종양이 자라는 희귀 유전 질환으로 통증, 외모 변형, 기능 장애를 유발할 수 있습니다. 미르다메티닙의 효능, 안전성 및 내약성을 추가로 평가하기 위한 ReNeu 임상시험이 진행 중입니다.
이 뉴스는 스프링웍스 테라퓨틱스의 보도자료를 기반으로 합니다.
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