뉴욕 - 희귀 신경 질환에 대한 유전자 치료법 개발에 주력하는 생명공학 기업 Neurogene Inc.(나스닥: NGNE)는 오늘 레트 증후군 소아 환자를 대상으로 진행 중인 유전자 치료 제품인 NGN-401의 1/2상 임상시험을 확대했다고 발표했습니다. 이제 이 임상시험에는 추가 환자와 새로운 용량 증량 코호트가 포함될 예정입니다.
이 임상시험의 프로토콜은 뇌실 내 투여를 통해 총 1×10^15개의 총 벡터 게놈을 투여할 코호트 1에 8명의 환자를 포함하도록 업데이트되었습니다. 특히, 이전에 코호트 1에서 사용했던 시차를 두고 투여하는 방식이 제거되어 나머지 환자들에게도 병행 투여가 가능해졌습니다. 이러한 변화로 인해 2024년 하반기로 예상되는 코호트 1의 투약 완료 시기가 앞당겨질 것으로 예상됩니다.
새로운 코호트 2도 도입되어 총 8명의 환자를 등록하여 3×10^15 총 벡터 게놈의 고용량 투여를 목표로 하고 있습니다. 이 코호트의 초기 3명의 환자는 시차를 두고 투여될 예정이며, 첫 번째 환자는 2024년 2분기에 투여될 것으로 예상됩니다. 데이터 및 안전성 모니터링 위원회의 안전성 검토를 거쳐 나머지 환자들에게도 순차적으로 투약할 예정입니다.
또한 이 임상시험에서는 치료에 사용되는 아데노 관련 바이러스 벡터와 관련된 잠재적 면역 반응을 완화하기 위해 코호트 2에 표적 면역 억제 요법을 시행하고 있습니다. 이 요법에는 리툭시맙, 시롤리무스, 코르티코스테로이드 단기 투여가 포함되며, 코호트 1은 코르티코스테로이드 단독 요법을 계속할 예정입니다.
회사는 현재까지 어떤 환자에서도 심각한 이상 반응이나 독성 징후가 관찰되지 않고 NGN-401의 내약성이 양호하다고 보고했습니다. 코호트 1의 중간 임상 데이터는 2024년 4분기에 보고될 예정이며, 코호트 2의 추가 데이터는 2025년 하반기에 보고될 것으로 예상됩니다.
NGN-401은 과발현과 관련된 독성 효과를 유발하지 않고 레트 증후군 치료에 중요한 MECP2 유전자 발현 수준을 조절하도록 설계된 뉴로진의 독점적 유전자 조절 기술인 EXACT를 활용합니다.
이번 임상시험 확장은 NGN-401에 대한 향후 규제 논의를 지원하기 위해 보다 포괄적인 데이터를 개발하려는 Neurogene의 전략적 접근 방식과 일치합니다. 여기에 제공된 정보는 뉴로진의 보도 자료를 기반으로 합니다.
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