댈러스 - 중추신경계 질환 유전자 치료제를 전문으로 하는 임상 단계 기업 Taysha Gene Therapies, Inc.(나스닥:TSHA)가 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)로부터 희귀 신경발달 장애인 레트 증후군에 대해 진행 중인 REVEAL 1/2상 시험에서 투여량을 늘리도록 승인받았다. 이 회사는 오늘 청소년 및 성인 임상시험의 고용량 코호트를 진행하고 소아 임상시험의 저용량 코호트에서 두 번째 환자에게 투약할 것이라고 발표했습니다.
IDMC의 승인은 이미 임상시험용 유전자 치료제인 TSHA-102를 투여한 환자들의 임상 데이터를 검토한 후 나온 것입니다. 이번 승인에 따라 회사는 2024년 2분기에 첫 번째 환자에게 총 1x1015 용량의 고용량을 투여할 예정이며, 초기 데이터는 하반기에 나올 예정입니다.
용량 증량과 더불어 Taysha는 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획서를 제출한 후 REVEAL 임상시험을 미국으로 확대했습니다. 이전에 캐나다에서 실시된 이 임상시험은 레트 증후군을 앓고 있는 12세 이상 여성을 대상으로 TSHA-102의 안전성과 예비 효능을 평가하고 있습니다.
TSHA-102는 신경세포 및 시냅스 기능에 중요한 유전자인 MECP2의 수준을 조절하는 것을 목표로 하는 새로운 miRNA 반응성 자동 조절 요소(miRARE) 기술을 활용합니다. 이 치료법은 FDA로부터 패스트트랙, 희귀의약품, 희귀 소아 질환으로 지정되었으며, 유럽연합 집행위원회로부터 희귀의약품으로 지정되었습니다.
2024년 1분기에 두 번째 환자에게 투약을 진행할 예정인 소아 임상시험은 어린 환자의 최대 내약 용량(MTD)과 최대 투여 용량(MAD)을 결정하는 데 초점을 맞추고 있습니다. 첫 번째 코호트의 초기 데이터는 2024년 중반에 나올 예정이며, 이를 통해 치료의 안전성과 효능에 대한 인사이트를 얻을 수 있을 것으로 예상됩니다.
MECP2 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 레트 증후군은 주로 여성에게 영향을 미치며 심각한 지적 장애, 의사소통 상실, 운동 장애를 유발합니다. 현재 미국, EU, 영국에서 약 15,000~20,000명의 환자에게 영향을 미치는 이 질환의 유전적 원인을 해결할 수 있는 승인된 치료법은 아직 없습니다.
Taysha의 임상 시험에 대한 업데이트는 보도 자료 성명을 기반으로합니다.
인베스팅프로 인사이트
(NASDAQ: TSHA)가 REVEAL 1/2 상 시험을 진행함에 따라 InvestingPro의 재무 지표와 분석가 통찰력은 임상 단계 생명 공학 회사의 일반적인 과제를 탐색하고있는 회사의 그림을 그립니다. 시가총액 4억 9,357만 달러, 1년 총 수익률 161.39%를 기록한 Taysha는 특히 유전자 치료 분야에서 미래 전망을 낙관하는 투자자들의 관심을 끌고 있는 것으로 보입니다.
인베스팅프로 데이터에 따르면 2023년 3분기 기준 지난 12개월간 Taysha의 매출은 1,435만 달러이며, 매출 총이익률은 100%를 유지하여 회사의 현재 운영 효율성을 반영하고 있습니다. 이러한 긍정적 인 매출 수치에도 불구하고 회사의 영업 이익률은 -481.73 %로보고되어 임상 시험 단계에있는 회사에서 드물지 않은 연구 개발에 대한 상당한 투자를 나타냅니다.
회사의 현재 상태와 특히 관련이 있는 InvestingPro 팁은 애널리스트들이 올해 Taysha가 수익을 낼 것으로 예상하지 않는다는 것입니다. 이 통찰력은 임상시험 진행과 관련된 상당한 비용과 유전자 치료제가 일반적으로 직면하는 긴 상용화 경로와 일치합니다. 또한 또 다른 인베스팅프로 팁에 따르면 현재 주식이 높은 수익 밸류에이션 배수에서 거래되고 있는데, 이는 투자자들이 회사의 성장 잠재력에 대한 기대가 높고 주식에 프리미엄을 지불할 의향이 있음을 나타낼 수 있습니다.
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