포스터 시티, 캘리포니아 - 미룸 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals, Inc.)(나스닥: MIRM)가 리브말리®(maralixibat) 경구 용액으로 치료한 알라길 증후군(ALGS) 환자들의 장기적 예후가 크게 개선됐다는 데이터를 발표했다.
간학 저널에 게재된 이 연구 결과에 따르면 리브말리를 사용한 환자는 자연력 대조군에 비해 간 이식을 포함한 임상 결과의 위험이 70% 감소한 것으로 나타났습니다.
이 연구는 6년간의 기간을 평가한 것으로, 약물 요법을 사용하는 ALGS 환자에서 이식 없이 생존할 수 있는 이점을 보여준 최초의 연구입니다. 이 연구는 리브말리로 치료받은 84명의 환자와 세계 최대 규모의 ALGS 자연사 데이터베이스인 글로벌 알라길 얼라이언스(GALA) 데이터베이스의 대조군 469명의 환자 코호트를 비교했습니다.
논문의 수석 저자인 비니타 카마스(Binita M. Kamath) 박사는 이 분석이 담관에 영향을 미치고 진행성 간 질환으로 이어질 수 있는 희귀 유전 질환인 ALGS에서 간 이식의 필요성을 줄일 수 있는 리브말리의 잠재력을 입증하는 데 중추적인 역할을 했다고 설명합니다.
네덜란드 에라스무스 MC의 베티나 한센 박사가 수행한 사전 지정된 통계 분석에 따르면 6년 무사고 생존율이 0.0001 미만의 p값으로 현저하게 개선된 것으로 나타났습니다. 이는 리브말리로 치료받은 환자들의 임상 결과가 전반적으로 70% 감소했다는 것을 의미합니다. 또한 이 연구에는 다중 민감도 및 하위 그룹 분석이 포함되어 결과의 견고성을 보장했습니다.
회장 담즙산 수송체 억제제인 리브말리는 현재 미국 식품의약국에서 3개월 이상 ALGS 환자의 담즙 정체성 소양증 치료제로 승인된 유일한 약물입니다. 또한 2개월 이상의 환자에서 동일한 증상을 치료하는 용도로 유럽 집행위원회에서 승인되었습니다.
미룸 파마슈티컬스는 어린이와 성인 모두에게 영향을 미치는 희귀 질환에 초점을 맞추고 있으며, 리브말리를 포함한 세 가지 승인 약물을 보유하고 있습니다. 이 회사는 관련 간 질환인 담즙 정체성 소양증 환자의 담즙 정체성 소양증에 대해 미국과 유럽에서 리브말리를 승인받기 위해 제출했습니다.
이 연구 결과는 보도자료를 통해 발표되었으며, 잠재적으로 간 이식의 필요성을 줄이고 삶의 질을 개선하여 ALGS 환자에게 새로운 희망을 제공합니다. 추가 데이터가 포함된 전체 논문은 간학 웹사이트에서 확인할 수 있습니다.
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