코네티컷주 스탬포드 - 바이오 제약 회사인 스프링웍스 테라퓨틱스(SpringWorks Therapeutics, Inc.)(나스닥:SWTX)가 유럽의약품청(EMA)이 성인 탈모성 종양 치료제인 니로가세스타트 시판 허가 신청(MAA)을 승인했다고 발표했습니다. 이 이정표는 유럽연합(EU)에서 이 질환에 대해 최초로 승인된 치료제가 출시될 수 있는 가능성을 향한 중요한 진전입니다.
MAA는 니로가세스타트가 위약에 비해 질병 진행 위험을 71% 감소시킨 것으로 나타난 임상 3상 DeFi 시험의 데이터에 의해 뒷받침됩니다. 뉴잉글랜드 의학 저널에 발표된 이 임상시험의 결과에서는 니로가세스타트 투여군의 무진행 생존기간(PFS) 중앙값이 15.1개월로 위약 투여군의 15.1개월에 비해 유의미하게 높았습니다. 또한 객관적 반응률은 니로가세스타트 투여군이 41%로 위약 투여군의 8%보다 훨씬 높았습니다.
사구체 종양은 드물지만 중요한 구조에 영향을 미칠 경우 생명을 위협할 수 있습니다. 20세에서 44세 사이의 환자에서 가장 흔하게 진단되며, 여성에서 더 높은 유병률을 보입니다. 현재 추정치에 따르면 EU에서는 연간 100만 명당 3~5건의 발병률이 발생하는 것으로 알려져 있습니다. 전이가 잘 일어나지 않지만, 사구체 종양은 수술적 제거 후 재발하는 경우가 많기 때문에 전문가들은 1차 치료로 전신 요법을 권장합니다.
연조직 육종 치료제로 이미 유럽연합 집행위원회로부터 희귀의약품 지정을 받은 니로가세스타트는 관리 가능한 안전성 프로파일을 가지고 있습니다. 임상시험에서 가장 흔하게 발생한 부작용은 설사, 난소 독성, 발진 등이었습니다. 2023년 11월, 미국 식품의약국은 니로가세스타트를 전신 치료가 필요한 진행성 사구체 종양 성인 치료제로 승인했습니다.
스프링웍스 테라퓨틱스의 CEO인 사킵 이슬람은 이 치료제를 유럽 내 환자들에게 제공하기 위해 EMA와 협력하겠다는 회사의 의지를 표명했습니다. 독일 하이델베르크 대학의 베른트 카스퍼 박사이자 DeFi 임상시험의 책임 연구자도 니로가세스타트가 사구체 종양 치료를 위한 임상 관행을 바꿀 수 있는 잠재력을 강조했습니다.
이 발표는 스프링웍스 테라퓨틱스(SpringWorks Therapeutics, Inc.)의 보도자료를 기반으로 합니다. 회사는 업계 및 학계 리더들과 협력하여 난소 과립구 세포 종양 및 다발성 골수종과 같은 다른 영역에서 니로가세스타트의 잠재력을 계속 탐색하고 있습니다.
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