보스턴 - 희귀 신경내분비 질환 전문 바이오 제약회사인 리듬 파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals Inc.)(나스닥:RYTM)가 시상하부 비만 치료를 목표로 하는 세트멜라노타이드의 글로벌 3상 임상시험에 일본 환자 코호트를 포함시켰다고 발표했습니다. 이번 임상시험 연장은 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)와의 논의에 따른 것으로, 2024년 3분기에 투약이 시작될 예정입니다.
일본 환자 12명을 임상시험에 추가하기로 한 결정은 시상하부 손상으로 인한 중증 비만과 과식증을 특징으로 하는 시상하부 비만을 앓고 있는 일본 내 미충족 의료 수요가 상당하기 때문에 내려진 결정입니다(약 5,000~8,000명 추정). 이 드문 형태의 비만은 두개인두종이나 성상세포종과 같은 뇌종양 치료로 인해 발생하는 경우가 많습니다.
리듬의 회장, 사장 겸 최고경영자(CEO)인 데이비드 미커 박사는 일본에서 세트멜라노타이드의 승인 절차를 신속히 진행하는 것을 목표로 하는 이 계획에 대해 낙관적인 입장을 표명했습니다. 회사는 글로벌 3상 임상시험의 중추적인 120명 환자 코호트 등록을 완료했으며, 2025년 상반기에 결과가 나올 것으로 예상하고 있습니다. 일본 환자 추가 모집은 미국이나 유럽에서의 규제 당국 제출 시기에는 영향을 미치지 않습니다.
리듬의 주요 자산인 세트멜라노타이드는 비만을 유발하는 특정 유전 질환 환자의 만성 체중 관리를 위해 미국에서 승인된 MC4R 작용제입니다. 또한 유럽연합에서도 유전적 질환과 관련된 비만 치료제로 승인되었습니다.
이번 일본 시장 진출은 미충족 의료 수요가 높은 희귀 질환 치료제를 지속적으로 개발 및 상용화하고 있는 리듬 파마슈티컬스의 전략적 행보입니다. 이 이니셔티브는 회사의 보도 자료를 기반으로 합니다.
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