플로리다주 코럴 게이블즈 - 희귀 진행성 신경근육 질환인 듀센 근이영양증(DMD) 치료제인 바모롤론의 장기 효능과 안전성을 뒷받침하는 데이터가 최근 신경학 저널에 발표된 Santhera Pharmaceuticals의 연구에 의해 밝혀졌습니다. 무작위, 이중맹검, 위약 및 프레드니손 대조 임상시험인 VISION-DMD 연구에는 11개국 33개 기관에서 4세에서 7세 미만의 DMD를 앓고 있는 남아가 참여했습니다.
AGAMREE®(바모롤론)의 북미 독점 상업화 권리를 보유하고 있는 카탈리스트 파마슈티컬스(Catalyst Pharmaceuticals)는 48주 치료 결과가 이전에 발표된 24주 결과와 일치하며 바모롤론이 일반적으로 내약성이 우수하다는 것을 보여준다고 발표했습니다.
이 연구에는 121명의 DMD 환자가 참여했으며, 6 mg/kg/d 용량의 바모롤론은 48주 후에도 일차 결과인 기립 시간을 포함한 모든 운동 결과에서 개선된 상태를 유지하는 것으로 나타났습니다. 프레드니손 또는 위약에서 바모롤론으로 전환한 크로스오버 그룹은 빠른 개선과 함께 성장 장애 및 골 전환 바이오마커 감소와 같은 프레드니손으로 인한 부작용이 역전된 것으로 나타났습니다. 또한, 치료 24주 후 체질량 지수(BMI)가 증가한 후 안정화되는 것이 관찰되었습니다.
아가미리® 경구 현탁액 40 mg/ml는 2023년 10월 26일자로 미국에서 DMD 치료제로 FDA 승인을 받았습니다. 또한 희귀의약품 및 희귀 소아 질환으로 지정되어 7년간 희귀의약품 독점권을 부여받았습니다. 글루코코르티코이드 및 미네랄코르티코이드 수용체에 작용하는 이 약물의 독특한 작용 방식은 DMD 환자에게 기존 코르티코스테로이드에 대한 효과적인 대안을 제공할 수 있습니다.
미국에서는 약 11,000~13,000명의 환자가 DMD를 앓고 있으며, 현재 약 70%가 코르티코스테로이드 치료를 받고 있습니다. 바모롤론은 내약성이 우수한 부작용 프로파일과 비슷한 효능을 제공할 수 있는 잠재력이 있으므로 이 환자군에게 중요한 치료제가 될 수 있습니다.
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인베스팅프로 인사이트
카탈리스트 파마슈티컬스(NASDAQ:CPRX)가 듀센 근이영양증(DMD)에 대한 유망한 치료제로 헤드라인을 장식하면서 투자자와 업계 관계자들은 회사의 재무 상태와 시장 성과를 예의 주시하고 있습니다. 인베스팅프로의 최신 데이터는 회사의 가치와 수익성에 대한 스냅샷을 제공하며, 이를 통해 지속적인 성장 가능성과 투자 기회에 대한 통찰력을 제공할 수 있습니다.
인베스팅프로 데이터에 따르면 2023년 3분기 기준 지난 12개월 동안 매출이 81.69% 증가하면서 카탈리스트 제약의 견고한 매출 성장을 보여주고 있습니다. 이는 59.06%의 높은 매출 총이익률로 보완되며, 이는 매출을 확대하는 동시에 비용을 효과적으로 관리하는 회사의 능력을 반영합니다. 시장은 이러한 재무에 반응하여 회사의 시가 총액이 1620M USD에 도달하여 비즈니스 모델과 성장 궤도에 대한 투자자의 신뢰를 시사합니다.
인베스팅프로 팁에서는 카탈리스트 제약에 대한 애널리스트들의 몇 가지 긍정적인 전망을 소개합니다. 애널리스트들은 올해 매출 성장을 예상하고 있으며, 이는 최근 FDA의 AGAMREE® 승인과 맞물려 있습니다. 또한 지난 12개월 동안의 수익성 실적을 바탕으로 올해도 수익성이 좋을 것으로 예상됩니다. 이러한 인사이트는 카탈리스트 파마슈티컬스가 DMD 치료 시장에서 입지를 확대하고 있을 뿐만 아니라 수익성과 주주 가치를 보장하기 위해 재무 운영도 관리하고 있음을 시사합니다.
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