매사추세츠주 케임브리지 및 캘리포니아주 멘로 파크 - CRISPR 기반 유전자 편집 기술로 유명한 Intellia Therapeutics, Inc.(NASDAQ:NTLA)와 유전자 의약품 회사인 ReCode Therapeutics가 낭포성 섬유증(CF) 유전체 의약품 개발을 위한 파트너십을 체결한다고 발표했습니다. 이번 협력은 Intellia의 유전자 편집 플랫폼과 ReCode의 독점적인 지질 나노입자 전달 시스템을 활용하여 CF의 원인이 되는 CFTR 유전자 돌연변이를 표적으로 삼는 것을 목표로 합니다.
이 전략적 제휴는 기존 치료 옵션이 제한적이거나 전혀 없는 CF 환자를 위한 치료법 개발에 초점을 맞출 예정입니다. 인텔리아는 유전자 편집 구성 요소의 설계를 주도하고, 리코드는 전임상 및 임상 개발과 특정 프로그램에 대한 글로벌 상용화를 감독할 것입니다. Intellia는 개발 및 상업적 마일스톤 지급과 판매 로열티를 받을 자격이 있으며, 일부 프로그램의 경우 미국 상용화를 담당할 수 있는 옵션이 있습니다.
인텔리아의 CEO인 존 레너드(John Leonard) 박사는 간 표적을 넘어 CRISPR 플랫폼의 범위를 확장하는 것이 중요하다고 강조하면서 CF 환자의 삶에 미칠 잠재적 영향에 대한 열정을 표명했습니다. 리코드의 CEO인 셰나즈 술리만(Shehnaaz Suliman) 박사도 이에 동조하며 차세대 유전자 편집 치료제의 환자 제공을 가속화할 수 있는 이번 협력의 잠재력을 강조했습니다.
CF는 폐와 기타 장기에 두꺼운 점액이 축적되어 심각한 호흡기 및 소화기 문제를 일으킬 수 있는 생명을 위협하는 유전 질환입니다. Intellia의 생체 내 프로그램은 체내 유전자 편집에 초점을 맞추고 있으며, 체외 프로그램은 암 및 자가면역 질환 치료를 위해 체외 세포를 엔지니어링하는 데 중점을 두고 있습니다.
리코드의 SORT 지질 나노입자 플랫폼은 특정 장기와 조직에 유전자 의약품을 정밀하게 전달할 수 있도록 설계되었습니다. 이 회사는 원발성 섬모 운동 이상증과 현재 치료법에 반응하지 않는 일부 CF 환자를 위한 mRNA 기반 치료법을 포함한 파이프라인을 발전시키고 있습니다.
이번 협력은 보다 효과적인 치료법이 절실히 필요한 질환인 CF의 유전자 치료법 개발에서 중요한 진전을 의미합니다. 이번 파트너십의 성공 여부는 CF 커뮤니티에 혁신적인 솔루션을 제공하는 것을 목표로 Intellia의 유전자 편집 기술과 ReCode의 전달 시스템을 통합하는 데 달려 있습니다.
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