뉴욕 - Applied Therapeutics, Inc.(NASDAQ:APLT)는 희귀 유전성 신경병증인 SORD 결핍증 치료에 상당한 효과가 있음을 나타내는 고보레스타트의 임상 3상 INSPIRE 시험에서 긍정적인 중간 결과를 발표했습니다. 이 임상시험은 소르비톨 수치와 임상 결과 사이에 통계적으로 유의미한 상관관계가 나타났으며 위약에 비해 고보레스타트 치료 시 소르비톨이 유의미하게 감소하는 등 1차 평가지표를 충족했습니다.
12개월 중간 분석 결과, 고보레스타트 치료 환자에서 12개월 동안 소르비톨 수치와 종합적인 임상 결과 측정치 간에 유의미한 상관관계가 나타났으며(p=0.05), 소르비톨 수치가 지속적으로 감소한 것으로 나타났습니다(p<0.001). 또한 이 치료법은 환자가 보고한 결과 척도인 CMT 건강 지수(CMT-HI)에 매우 유의미한 영향을 미쳤으며 하지 기능, 이동성, 피로, 통증, 감각 기능 및 상지 기능에서 개선된 것으로 나타났습니다(p=0.01).
알도스 환원효소 억제제인 고보레스타트는 소르비톨 탈수소효소 유전자의 돌연변이로 인해 독성 소르비톨이 축적되는 질환인 SORD 결핍 환자의 소르비톨 수치를 감소시키는 것으로 나타났습니다. 이러한 축적은 운동 신경세포의 퇴화와 운동성 및 운동성 상실을 초래합니다.
고보레스타트의 안전성 프로필은 위약과 비슷했으며, 활성 치료 그룹과 위약 치료 그룹 간에 부작용 발생률이 비슷하게 보고되었습니다. 이 결과는 소르비톨이 질병 중증도 및 진행의 주요 요인임을 뒷받침합니다.
어플라이드 테라퓨틱스는 중간 데이터를 바탕으로 미국 FDA의 신경과 부서에 신약 허가 신청 전 미팅을 요청하여 승인 가능성을 논의할 계획입니다. 기존 치료법이 없는 희귀 질환을 해결하기 위한 회사의 노력은 질병 진행을 늦추고 환자의 웰빙을 개선할 수 있는 고보레스타트의 잠재력을 통해 강조됩니다.
INSPIRE 임상시험의 최종 임상 결과는 24개월 시점에 평가되며, 10미터 걷기 달리기 시험을 1차 임상 유효성 평가변수로 삼을 예정입니다. 어플라이드 테라퓨틱스는 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 통해 중간 분석 결과와 SORD 결핍증에 대한 치료의 전망을 논의할 예정입니다.
이 기사는 어플라이드 테라퓨틱스의 보도자료를 기반으로 작성되었습니다.
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