캘리포니아주 레드우드 시티 - 임상 단계의 유전자 치료 회사인 Adverum Biotechnologies, Inc.(NASDAQ:ADVM)는 습성 연령 관련 황반변성(AMD)에 대한 2상 LUNA 시험의 예비 데이터를 발표하여 잠재적인 치료 혜택을 시사했습니다. 이 연구 결과는 황반학회 제47차 연례 회의에서 발표되었습니다.
65세 이상 실명의 주요 원인인 습성 AMD는 현재 빈번한 항혈관내피세포성장인자(anti-VEGF) 주사가 필요합니다. 애드붐의 유전자 치료 후보물질인 익소베로진 소로파보벡(익소벡)은 이러한 치료 부담을 줄이는 것을 목표로 합니다. 초기 결과에 따르면 익소벡은 훨씬 적은 수의 주사로도 시력과 해부학적 결과를 유지할 수 있는 것으로 나타났습니다.
현재 진행 중인 LUNA 임상시험에는 두 개의 용량 코호트에 걸쳐 60명의 환자가 등록되어 있습니다. 예비 유효성 데이터에 따르면 치료 후 26주째에 연간 항-VEGF 주사 횟수가 90~94% 감소하고 주사를 맞지 않은 비율이 68~85%에 달했습니다. 안전성 데이터는 염증이 있는 경우 관리 가능한 염증과 함께 내약성이 좋은 결과를 보여주었습니다.
애드붐의 접근 방식에는 오주덱스와 디플루프레드네이트를 결합한 예방 요법이 포함되며, 90% 이상의 환자에서 염증이 없거나 최소화되는 것으로 나타났습니다. 이 회사는 2024년 중반에 26주 중간 분석 결과를 발표할 계획이며, 2025년 상반기에 3상 임상시험을 개시하는 것을 목표로 하고 있습니다.
이 유전자 치료법은 독자적인 벡터 캡시드인 AAV.7m8을 활용하여 1회 유리체강 내 주사를 통해 습성 AMD를 지속적으로 관리할 수 있는 잠재적 가능성을 제공합니다. 익소벡은 FDA로부터 패스트 트랙 지정을 받았고, EMA로부터 습성 AMD 치료를 위한 프라임 지정을 받았습니다.
애드붐의 사장 겸 CEO인 로랑 피셔 박사는 특히 치료가 어려운 환자들에게 동급 최고의 효능 프로파일을 제공할 수 있는 치료제의 잠재력에 주목했습니다. 수석 연구자인 아르샤드 M. 카나니(Arshad M. Khanani) 박사는 치료 부담이 크게 감소했다는 점을 강조하며 이 같은 의견에 동조했습니다.
박스터는 시력 회복과 실명 예방을 위한 기능적 치료법을 확립한다는 보다 광범위한 목표를 가지고 안과 질환의 표준 치료법으로 유전자 치료를 계속 연구하고 있습니다.
이 보고서는 애드버럼 바이오테크놀로지스의 보도자료를 기반으로 작성되었습니다.
인베스팅프로 인사이트
습성 연령 관련 황반변성(AMD) 치료법을 혁신하기 위해 애드버럼 바이오테크놀로지가 앞서 나가고 있는 가운데, 회사를 둘러싼 재무 지표와 시장 분위기는 현재 회사의 위상을 자세히 보여주고 있습니다. 애드버룸의 시가총액은 1억 9,902만 달러로, 새로운 유전자 치료법 개발에 주력하는 임상 단계 기업으로서의 위상을 반영하고 있습니다. 이 회사의 유망한 과학적 발전에도 불구하고 2023년 3분기 기준 지난 12개월을 살펴보면 -1.63으로 약간 조정된 -1.76의 마이너스 P/E 비율로 운영되고 있습니다. 이는 투자자들이 현 단계에서 수익을 기준으로 회사를 평가하고 있지 않다는 것을 의미하며, 이는 개발 단계에 있는 생명공학 기업에게는 드문 일이 아닙니다.
투자자들은 지난 한 해 동안 198.48%의 주가 총수익률을 기록한 상당한 수익률에서 알 수 있듯이 애드버텀의 발전과 잠재력에 대한 가치를 인정하고 있습니다. 이러한 낙관론은 지난 한 주 동안에만 38.73%의 수익률을 기록한 인상적인 단기 수익률로 더욱 뒷받침됩니다. 2023년 3분기 기준 지난 12개월 동안 360만 달러의 수익을 올린 이 회사는 아직 기술 상용화 초기 단계에 있습니다.
이번 인베스팅프로 팁 중 특히 눈에 띄는 것은 애드버럼 바이오테크놀로지의 두 가지입니다. 이 회사는 대차 대조표에 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있으며 이는 재무 안정성을 우려하는 투자자에게 안심할 수있는 신호입니다. 또한 회사의 유동 자산이 단기 부채를 초과하여 진행중인 임상 시험 및 연구 활동을 지원할 수있는 건전한 유동성 위치를 시사합니다.
애드버룸 바이오테크놀로지의 재무 건전성과 미래 전망에 대해 더 자세히 알아보고 싶은 독자를 위해 인베스팅프로는 추가 인사이트를 제공합니다. 쿠폰 코드"SFY24"를 사용하여 2년 InvestingPro+ 구독을 10% 추가 할인 받거나"SFY241"을 사용하여 1년 InvestingPro+ 구독을 10% 추가 할인 받고, 투자 결정에 도움이 될 수 있는 12가지 추가 InvestingPro 팁을 알아보세요.
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