메릴랜드주 록빌, 메릴랜드 - 리젠스바이오(REGENXBIO Inc.)(나스닥: RGNX)가 헌터 증후군으로도 알려진 뮤코다당증 2형(MPS II)에 대한 RGX-121의 중추적인 CAMPSIITE® 시험에서 긍정적인 탑라인 결과를 오늘 발표했습니다. 이 시험은 이 질환의 중요한 뇌척수액(CSF) 바이오마커가 감소했음을 나타내는 통계적으로 유의미한 1차 평가지표를 충족했습니다.
임상 I/II/III상 시험에서 5세 이하의 환자들은 RGX-121 치료 후 뇌질환 활성의 바이오마커인 D2S6의 CSF 수치가 중앙값 86% 감소한 것으로 나타났습니다. 이러한 결과는 이 쇠약성 질환을 앓고 있는 환자들의 중요한 뇌 기능이 개선될 수 있음을 시사합니다. 또한 RGX-121로 치료받은 환자들은 최대 4년 동안 신경 발달 기술 습득을 계속 보였으며 표준 정맥 내 효소 대체 요법(ERT)을 중단할 수 있었습니다.
리젠스바이오는 이러한 연구 결과를 바탕으로 2024년 하반기에 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 제출하여 빠른 승인을 목표로 할 계획입니다. 이 회사는 이미 FDA와 협력하고 있으며, FDA는 제시된 증거를 바탕으로 이 경로에 대해 개방적인 태도를 보이고 있습니다.
2024년 1월 3일 현재, 유전자 치료는 모든 임상시험 단계에서 25명의 환자에게서 우수한 내약성을 보였습니다. 이 중추적인 프로그램에는 리젠스바이오의 독점적인 NAVXpress™ 제조 공정이 활용되었습니다. 이 임상시험에서는 신경 발달 데이터와 간병인이 보고한 결과도 수집했습니다.
임상시험용 1회 유전자 치료제인 RGX-121은 이두로네이트-2-설파타제 효소의 유전자를 중추신경계에 직접 전달하도록 설계되었습니다. 이 치료제는 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품 및 신속 심사 등 여러 가지 지정을 받았으며, 이는 충족되지 않은 의학적 요구를 해결할 수 있는 잠재력을 나타냅니다.
MPS II는 글리코사미노글리칸(GAG)이 축적되어 심각한 세포 및 장기 기능 장애를 일으키는 희귀 유전 질환으로, 특히 중추신경계에 영향을 미칩니다. 치명적인 신경병증성 CNS 증상에 대한 현재 치료법은 없습니다.
이 기사는 리젠엑스바이오의 보도자료를 기반으로 작성되었습니다.
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