캘리포니아주 노바토 - 바이오 제약 회사인 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(나스닥: RARE)는 산필리포증후군 A형(MPS IIIA)에 대한 UX111 AAV 유전자 치료의 유망한 치료 결과를 발표했습니다. Transpher A 연구의 데이터에 따르면 이 치료법은 뇌척수액(CSF)의 헤파란 설페이트(HS)를 빠르고 지속적으로 감소시켰으며, 이는 시간이 지남에 따라 인지 발달 개선과 상관관계가 있는 것으로 나타났습니다.
17명의 환자를 대상으로 한 중추적인 Transpher A 연구와 장기 추적 관찰의 추가 데이터는 2월 4일부터 9일까지 샌디에이고에서 개최되는 2024년 세계심포지엄(WORLDSymposium™)에서 발표될 예정입니다. 치료 의향이 변경된 환자군(mITT)은 UX111로 치료한 후 CSF HS 노출이 평균 63% 감소했으며, 17명 중 16명의 환자에서 인지 기능 변화가 긍정적으로 나타났습니다.
현재 1/2상 개발 단계에 있는 UX111은 AAV9 벡터를 사용하여 SGSH 유전자의 기능적 사본을 전달하는 1회 정맥 주입 요법입니다. 이 치료법은 HS의 축적을 유발하고 세포 손상과 신경 발달 저하를 유발하는 근본적인 효소 결핍을 해결하는 것을 목표로 합니다.
연구 결과에 따르면 최고 용량(3x1013 vg/kg)의 UX111을 투여한 후 모든 환자가 첫 달 이내에 CSF-HS가 감소한 것으로 나타났습니다. 치료 후 24개월이 지난 시점에서 17명의 환자 중 8명이 기준치 대비 평균 51%의 감소를 달성했습니다. 인지 기능은 Bayley-III 인지 점수를 사용하여 평가되었으며, CSF HS 노출 감소와 인지 기능 간의 상관관계는 통계적으로 유의미했습니다.
치료 관련 부작용의 대부분은 경증 또는 중등도였으며, 알라닌 아미노전달효소(ALT) 수치가 증가한 심각한 부작용은 단 한 건 보고되었고, 이 부작용은 해결되었습니다. 이는 AAV 유전자 치료의 알려진 효과입니다.
Transpher A 연구는 3개국 5개 기관에서 3개 용량 코호트에 걸쳐 28명의 환자를 등록했습니다. 이 연구에 참여한 환자들은 치료 후 최소 5년 동안 장기 추적 관찰을 계속하게 됩니다.
울트라제닉스는 미충족 의료 수요가 높은 희귀 유전 질환을 위한 제품을 개발하는 데 주력하고 있습니다. UX111 프로그램은 개발을 촉진하기 위해 미국에서 재생 의학 고급 치료 및 패스트 트랙 지정을 포함하여 여러 가지 지정을 받았습니다.
이 보고서는 울트라제닉스 파마슈티컬의 보도자료를 기반으로 작성되었습니다.
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