작년 12월 FDA승인 신약 '올프루바'
사진 = 에이서테라퓨틱스
[더스탁=신미도 기자] 미국의 바이오기업 에이서테라퓨틱스(Acer Therapeutics Inc (NASDAQ:ACER)., NASDAQ: ACER)가 4가지의 신약 파이프라인 중 하나인 올프루바(Olpruva, ACER-001)에 대해 FDA(미국 식품의약국) 승인을 받았다. 올프루바는 요소회로질환(UCD) 및 메이플시럽뇨병(MSUD)을 가진 성인 및 소아 환자를 위한 보조 요법이다. 이 회사 주가는 FDA 신약승인 소식으로 96% 가량 급등했고 현재는 1주당 3달러에 거래되고 있다. 지난해 2달러 박스권에서 지루한 거래가 지속되었는데 12월 들어 상승세를 타면서 작년 12월22일 4.15 달러까지 급등했다. 에이서테라퓨틱스는 국내 코스피 상장 기업 부광약품(KOSPI: 003000)이 지난 2015년부터 2016년 걸쳐 총 약 400만 달러(약 48억원)를 투자했다. 작년 3분기 보고서에 따르면 부광약품은 에이서테라퓨틱스 주식 54만4,572주를 보유, 3.81%의 지분율을 가지고 있다. 1주당 3달러 기준 보유지분 평가액은 20억원을 넘어선다.
# 요소회로질환 치료제 '올프루바(ACER-001)' FDA 승인 = 요소회로질환(UCD)은 혈류에서 암모니아를 제거하는 효소의 부족으로 발생하는 유전적 질병이다. UCD로 인해 암모니아 수치가 조절되지 않을 경우 유해한 암모니아가 혈액에 축적되어 잠재적으로 뇌 손상 및 신경인지 장애를 초래할 수 있다. 메이플시럽뇨병(MSUD)은 분지쇄 아미노산(BCAA)을 대사하는 효소 복합체의 결핍으로 발생하며, 소변에서 단풍시럽 냄새가 나는 질병이다. MSUD를 치료하지 않고 방치하면 아미노산의 혈장 농도가 높아져 어린이의 발달 지연, 발작, 경우에 따라 사망에 이르는 만성 및 급성 신경 손상을 유발할 수 있다. 회사 측에 따르면 MSUD 환자를 위한 기존의 치료 옵션은 혈중 BCAA 수치가 높아질 시 단백질 섭취를 제한하는 식단 조절이 유일했다. 이때 에이서의 UCD 및 MSUD 치료제 올프루바는 환자의 적절한 식이 단백질 섭취에도 혈장 BCAA를 감소시키는 효과를 입증했다.
에이서는 지난 2021년 3월 스위스의 바이오기업 릴리프 테라퓨틱스(RELIEF THERAPEUTICS Holding AG, SWX: RLF)와 올프루바(ACER-001)의 상업화를 위한 협력 및 라이선스 계약을 체결했으며, 릴리프로부터 순이익 지분과 미국 개발 및 상용 출시 비용으로 최대 3,600만 달러와 로열티를 받았다. 또 회사는 올프루바의 승인으로 지난해 3월 마라톤 에셋 매니지먼트 LP(Marathon Asset Management LP)와 체결한 대출 계약에 따라 4,250만 달러의 기간 대출이 가능해졌다. 에이서는 해당 운영 자금을 올해 하반기까지 조달할 예정이다. 회사는 현재 미국, 캐나다, 브라질, 터키 및 일본에서 신약 파이프라인에 대한 개발 및 상용화 권한을 보유하고 있다.
# 'ACER-801' 올해 1분기 2상 발표... '에드시보(EDSIVO)' 4분기 3상 완료 예정 = 에이서는 올프루바 외에도 전립선암, 혈관운동증상(VMS), 외상 후 스트레스장애(PTSD) 및 급성 스트레스 장애(ASD) 치료에 활용되는 ACER-801, 혈관 엘러스-단로스 증후군(vEDS) 치료제인 에드시보(EDSIVO), 코로나19와 에볼라를 포함한 다양한 감염병을 치료하는 ACER-2820을 개발하고 있다. 에이서는 올해 1분기 폐경 후 여성의 중증 VMS에 대한 ACER-801의 2a 임상 실험 결과를 발표할 예정이며, 2분기에는 PTSD의 빈도와 중증도를 줄이기 위한 ACER-801의 잠재력을 평가하는 노스캐롤라이나 대학(UNC, University of North Carolina at Chapel Hill) 후원 시험을 시작할 것으로 예상된다. 또 회사는 올해 4분기에 양성 혈관 엘러스-단로스 증후군(vEDS) 환자를 대상으로 진행 중인 3상 시험을 완료할 계획이다.
미국의 투자정보업체 잭스 에퀴티 리서치(Zacks Equity Research)는 지난 12월 28일 에이서에 대해 '강력 매수(Strong Buy)'로 등급을 변경했다. 주식 모니터링 사이트인 인베스터스옵저버(Investors Observer)는 에이서에 대해 모든 주식 중 상위 12%라는 의미인 88점을 부여했으며, 바이오 섹터 중에서는 업계 주식 상위 3%인 97점으로 평가했다. 인베스터스옵저버는 기업의 펀더멘털(기업실적), 단기적 관점, 장기적 관점, 애널리스트 평가, 밸류에이션 등 총 8가지 기준으로 종합적인 평가를 발표한다.
CEO 크리스 셸링. 사진=에이서테라퓨틱스
# 설립자 및 CEO '크리스 셸링', 다수의 바이오기업 임원 경력 = 에이서는 2013년 CEO 크리스 셸링(Chris Schelling)에 의해 설립됐다. 크리스 셸링은 2015년 바이오기업 센사 파마수티컬(Censa Pharmaceuticals Inc.)을 설립해 2020년 5월 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics, Inc., NASDAQ: PTCT)에 매각했다. 또 셸링은 2017년 6월부터 미국 오레건 주에 본사를 둔 생명공학기업 캐스케이드 프로드럭(Cascade Prodrug, Inc.)의 이사를 역임하고 있으며, 2006년부터 2012년까지 나스닥 상장 바이오기업인 '바이오마린 파마수티컬'(Biomarin Pharmaceutical Inc., NASDAQ: BMRN)에서 전략 마케팅 전무이사를 역임했다. 크리스 셸링은 미국 몬태나 주에 위치한 캐롤 대학(Carroll College)에서 생물학과 역사학 학사 학위를 받았다.