샌디에이고 - mRNA 기반 치료법을 전문으로 하는 생명공학 기업 아크투러스 테라퓨틱스 홀딩스(Arcturus Therapeutics Holdings Inc.)(나스닥: ARCT)가 희귀 질환인 오르니틴 트랜스카바밀라제(OTC) 결핍과 낭포성 섬유증(CF)을 각각 겨냥한 ARCT-810 및 ARCT-032 임상 프로그램에서 상당한 진전이 있었다고 발표했습니다.
OTC 결핍증에 대한 연구용 mRNA 치료제인 ARCT-810의 2상 임상시험은 유럽과 영국에서 8명의 피험자가 0.3 mg/kg 용량으로 등록을 완료했습니다. 이 연구는 ARCT-810과 위약을 3:1로 무작위 배정하여 진행 중이며, 안전성 및 바이오마커 데이터는 올해 말에 나올 예정입니다. 또한, 회사는 임상 프로그램을 확대하기 위해 미국에서 더 심각한 OTC 결핍증 환자를 대상으로 선별 검사를 시작했습니다.
높은 암모니아 수치와 잠재적 신경 독성을 유발하는 유전 질환인 OTC 결핍증은 현재 간 이식 외에는 치료법이 없습니다. ARCT-810은 간에서 정상적인 일반의약품 효소 기능을 회복시켜 잠재적으로 대사 위기를 예방하는 것을 목표로 합니다. 이 치료제는 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다.
낭포성 섬유증의 경우, 아크투러스는 폐에서 기능성 CFTR 단백질을 발현하도록 설계된 흡입형 mRNA 치료제인 ARCT-032의 임상 2상 연구를 위해 향후 60일 이내에 임상시험용신약(IND) 신청서를 제출할 계획입니다. 이 연구는 1상 임상시험의 고무적인 결과에 따른 것으로, 1급 돌연변이를 가진 CF 환자가 두 차례 투여 후 폐 기능이 개선된 것으로 나타났습니다. ARCT-032는 또한 유럽의약품청(EMA)과 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 및 희귀의약품 지정을 받았습니다.
CFTR 단백질 기능 장애로 인해 심각한 호흡기 합병증을 유발하는 낭포성 섬유증은 미국 내 약 4만 명, 전 세계적으로 10만5000명 이상이 앓고 있습니다. CF 환자의 약 15%는 현재의 CFTR 조절제 치료제로는 효과를 보지 못하고 있습니다.
간 및 호흡기 희귀질환의 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 아큐러스의 노력은 지질 매개 전달 플랫폼인 LUNAR®를 비롯한 독자적인 기술로 잘 드러납니다. 2013년에 설립된 이 회사는 전 세계적으로 승인된 최초의 자가 증폭 mRNA 코로나19 백신을 개발한 것으로 유명합니다.
이 업데이트는 아크투러스 테라퓨틱스 홀딩스의 보도 자료를 바탕으로 작성되었습니다.
다른 최근 소식으로, Arcturus Therapeutics Holdings Inc.는 운영에서 상당한 진전을 이루었습니다. 이 생명공학 회사는 2024년 1분기에 2,680만 달러의 순손실을 보고했으며, 낭포성 섬유증에 대한 흡입형 mRNA 치료제인 ARCT-032의 1b상 시험의 유망한 중간 결과가 공개되었습니다. 임상시험 8일째에 강제 호기량이 평균 +4.0% 절대적으로 증가한 것으로 나타났습니다.
투자 회사인 파이퍼 샌들러와 시티는 각각 140.00달러와 48.00달러의 목표 주가를 제시하며 아크투러스에 대한 긍정적인 평가를 유지했습니다. 이러한 평가는 유망한 1b상 임상시험 결과와 2024년 하반기에 회사의 네 가지 주요 프로그램에서 중요한 진전이 있을 것으로 예상되는 점의 영향을 받았습니다.
캐시 우드(Cathie Wood)가 운용하는 ARK ETF도 아크투러스에 대해 낙관적인 입장을 보이며 ARKG ETF를 통해 58,363주를 매입하여 총 1,857,110달러를 투자했습니다. 이러한 움직임은 회사 포트폴리오에서 아크투러스의 입지가 강화되고 있다는 신호입니다.
또한, 아크투러스 테라퓨틱스는 몬세프 슬라우이 박사를 이사회에 임명했다고 발표했습니다. 워프 스피드 작전에서의 리더십과 글락소 스미스클라인에서의 재직으로 인정받은 슬라우이 박사는 제약 혁신 및 백신 개발 분야에서 폭넓은 경험을 회사에 제공할 것입니다.
인베스팅프로 인사이트
아크투러스 테라퓨틱스 홀딩스(NASDAQ:ARCT)는 임상 프로그램에서 주목할 만한 진전을 이루며 혁신적인 mRNA 기반 치료법으로 주목받고 있습니다. 투자자들이 아크투러스 파이프라인의 잠재력을 고려할 때, 전체 그림을 이해하기 위해서는 회사의 재무 건전성과 시장 성과를 검토하는 것이 필수적입니다.
InvestingPro 데이터에 따르면 아크투러스의 시가총액은 6억 3,099만 달러이며, 주가수익비율(P/E)은 -5.92로 수익성 문제를 반영하고 있습니다. 2024년 1분기 기준 지난 12개월 동안 이 회사의 매출은 55.69% 감소하며 큰 폭의 감소세를 보였습니다. 또한 매출 총이익률은 -55.1%로 우려할 만한 수준이며, 이는 수익보다 매출원가에 더 많은 비용을 지출하고 있음을 나타냅니다.
이러한 재정적 역풍에도 불구하고 InvestingPro 팁에 따르면 은색 안감이 드러납니다: 아크투러스는 대차대조표에 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있어 임상 프로그램에 계속 투자할 때 재정적 유연성을 제공할 수 있습니다. 또한 회사의 유동 자산이 단기 부채를 초과하여 즉각적인 재정 부채를 충족 할 수있는 안정적인 위치를 시사합니다.
그러나 투자자는 주식의 최근 성과가 상당히 변동성이 있다는 점에 유의해야합니다. 또 다른 인베스팅프로 팁에 따르면, 지난 한 주 동안 주식이 큰 타격을 입었고 지난 한 달 동안 부진한 모습을 보였습니다. 이러한 변동성은 위험을 회피하는 투자자가 고려해야 할 요소일 수 있습니다.
아크투러스의 재무 및 주식 성과에 대해 더 자세히 알아보고 싶은 분들을 위해 인베스팅프로는 추가 인사이트를 제공합니다. 투자자가 정보에 입각한 결정을 내리는 데 도움이 될 수 있는 11가지 인베스팅프로 팁이 더 있습니다. 이러한 유용한 팁을 이용하려면 쿠폰 코드 PRONEWS24를 사용하여 연간 Pro 및 연간 또는 2년 Pro+ 구독을 최대 10% 할인된 가격에 이용할 수 있습니다.
일반의약품 결핍증 및 낭포성 섬유증과 같은 희귀 질환에 대한 치료법을 개발하는 Arcturus의 진전은 칭찬할 만하며, 독점적인 LUNAR® 전달 플랫폼은 게임 체인저가 될 수 있습니다. 이 생명공학 회사가 여정을 계속 진행함에 따라 이해관계자들은 재무 지표와 시장 성과를 주시하는 것이 매우 중요할 것입니다.
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