케임브리지, 매사추세츠. - 유전자 편집 기술 분야의 선구자인 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics, Inc.)(나스닥:NTLA)가 CRISPR 기반 치료제의 성공적인 재투여를 보여주는 1상 임상시험의 중요한 결과를 발표했습니다. 이 연구에서는 이전에 가장 낮은 용량을 투여받은 환자에게 55mg의 후속 용량을 투여한 후 혈청 트란스티레틴(TTR)의 중앙값이 90% 감소한 것으로 나타났습니다. 이러한 재투여는 참가자들 사이에서 내약성이 양호했습니다.
이 임상시험은 희귀하고 치명적인 질환인 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증을 치료하기 위한 광범위한 노력의 일환으로 인텔리아의 비바이러스성 지질 나노입자 기반 전달 플랫폼의 잠재력을 입증했습니다. 현재 NTLA-2001 프로그램은 ATTR 아밀로이드증 치료에서 재투여를 계획하고 있지 않지만, 재투여 옵션은 추가 효과가 필요한 질병을 대상으로 하는 향후 치료법에 유용할 수 있습니다.
ATTR 아밀로이드증은 잘못 접힌 TTR 단백질의 축적으로 이어져 다양한 신체 조직에 심각한 합병증을 유발합니다. 인텔리아의 NTLA-2001은 TTR 유전자를 비활성화하여 이 질환을 치료하는 최초의 일회성 치료제가 되는 것을 목표로 합니다. 임상 1상 시험의 초기 참가자들은 저용량을 투여받아 중앙값이 52% 감소했으며, 이후 2년 동안 관찰한 후 55mg 용량을 투여받았습니다. 이 후속 용량을 투여한 결과, 치료 후 28일째에 혈청 TTR 수치가 원래 기준치 대비 95% 중앙값으로 감소했습니다.
임상시험의 중간 데이터에 따르면 55mg 용량의 NTLA-2001은 일관되고 깊고 지속적인 TTR 감소 효과를 보였으며, 이는 매우 고무적인 결과입니다. 이러한 결과는 현재 진행 중인 ATTR-CM에 대한 임상 3상 MAGNITUDE 시험과 계획 중인 ATTRv-PN에 대한 임상 3상 시험을 뒷받침합니다. 또한 재투여 후 관찰된 안전성과 약력학은 최초 55mg 투여 후 관찰된 것과 일치하며, 환자들은 양호한 안전성과 내약성을 경험했습니다.
인텔리아는 리제네론과 협력하여 NTLA-2001의 개발 및 상용화를 주도하고 있습니다. 이 회사의 CRISPR 기반 플랫폼은 심각한 질병에 대한 새로운 치료법을 제공하기 위한 다중 표적 발견 및 개발 파트너십의 일부입니다.
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