샌디에이고 - 생명공학 회사인 Capricor Therapeutics는 미국 식품의약국(FDA)이 2024년 3분기에 생물의약품 허가 신청 전 미팅(Pre-BLA)을 개최할 예정이라고 오늘 발표했습니다. 이 회의는 듀센 근이영양증(DMD) 치료제인 데라미오셀(CAP-1002)의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 마무리하는 것을 목표로 합니다.
DMD는 진행성 근력 약화와 만성 염증을 유발하는 중증 유전 질환으로, 미국 내 약 15,000~20,000명의 환자에게 영향을 미칩니다. 동종 심장 유래 세포 치료제인 데라미오셀은 임상 3상 개발을 진행 중이며 면역 조절, 항섬유화 및 재생 작용을 통해 DMD의 결과를 해결하도록 설계되었습니다.
Capricor의 CEO인 린다 마반(Linda Marbán) 박사는 데라미오셀의 신속한 신청과 잠재적 승인을 위해 FDA와 협력하겠다는 회사의 의지를 표명했습니다. 그녀는 DMD를 효과적으로 퇴치하기 위해서는 다양한 치료법이 필요하다고 강조하며 데라미오셀이 환자들을 위한 초석 치료제가 될 수 있음을 시사했습니다.
또한 회사는 2024년 6월 27일부터 29일까지 열리는 제30회 연례 근이영양증 프로젝트(PPMD) 컨퍼런스에서 HOPE-2 오픈 라벨 연장 연구의 36개월 데이터를 발표할 예정입니다. 이 데이터는 골격 및 심장 결과를 모두 포함할 예정입니다.
카프리코는 일본 신야쿠와 미국과 일본에서 데라미오셀을 독점적으로 상업화하고 유통하는 계약을 체결하고 규제 당국의 승인을 기다리고 있습니다. 그러나 데라미오셀은 현재 임상시험용 신약으로 어떤 적응증에 대해서도 승인되지 않았습니다.
다가오는 FDA 회의는 주요 제품 후보를 시장에 출시하려는 Capricor에게 중요한 단계입니다. 이 회의에 대한 발표는 Capricor Therapeutics의 보도 자료에 근거한 것입니다.
다른 최근 소식으로 Capricor Therapeutics는 듀센 근이영양증(DMD) 치료제인 CAP-1002의 HOPE-2 연구에서 긍정적인 3년간의 결과를 발표했습니다. 환자들은 골격근 기능 및 심장 기능 안정화에서 지속적인 이점을 보였습니다. 애널리스트 회사인 오펜하이머와 라덴버그 탈만은 CAP-1002가 2030년까지 미국에서 약 10억 달러의 순매출을 달성하여 약 3억 1천만 달러의 수익을 창출할 수 있을 것으로 전망하는 등 Capricor의 개발에 대해 낙관적인 전망을 내놓고 있습니다.
또한 라덴버그 탈만은 FDA와의 지속적인 논의와 잠재적 개발에 대한 긍정적인 견해를 반영하여 Capricor의 목표 주가를 상향 조정했습니다. Capricor는 HOPE-3 중추적 임상 3상 시험의 코호트 A 등록을 완료했으며, 잠재적인 상업화 및 글로벌 확장을 계획하고 있습니다.
회사의 재무 상태는 2025년 1분기까지 현금 유동성을 확보하고 있으며, 일본 신야쿠의 마일스톤 지급과 시장 공개 프로그램을 통해 조달한 자금에 힘입어 안정적으로 보입니다. CAP-1002를 시장에 출시하기 위한 다음 단계를 준비함에 따라 업계는 현재 진행 중인 시험과 규제 논의의 결과를 면밀히 주시할 것입니다. 이러한 최근의 발전은 DMD에 효과적인 치료제를 제공하기 위한 Capricor의 진전을 강조합니다.
인베스팅프로 인사이트
캐프리코 테라퓨틱스가 DMD 치료제에 대한 FDA와의 중요한 사전 허가 신청(Pre-BLA) 회의를 준비하는 가운데 데라미오셀, 재무 지표 및 애널리스트 인사이트를 통해 회사의 시장 지위에 대한 광범위한 그림을 확인할 수 있습니다. 시가총액 1억 5,318만 달러의 Capricor는 개발의 중추적인 단계를 밟고 있습니다. 2024년 1분기 기준 지난 12개월 동안 389.3%의 인상적인 매출 성장에도 불구하고 현금 소진 및 수익성에 대한 우려로 인해 회사의 재무 건전성이 면밀히 조사되고 있습니다.
인베스팅프로 팁은 캐프리코가 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있다는 점은 긍정적인 신호이지만, 현금이 빠르게 소진되고 있다는 점을 강조합니다. 또한 애널리스트들은 올해 매출 감소를 예상하면서 향후 수익 전망을 하향 조정했습니다. 같은 기간 매출 총이익률이 -47.2%를 기록한 것에서 알 수 있듯이 매출 총이익률 약화로 인해 이러한 우려가 더욱 커지고 있습니다. 또한 올해 순이익이 감소할 것으로 예상되며, 애널리스트들은 이 기간 내에 Capricor가 수익을 낼 것으로 예상하지 않습니다.
주가는 지난 한 달 동안 20.03%, 지난 3개월 동안 27.75% 하락하는 등 이러한 어려움을 반영하고 있습니다. 8.31의 높은 주가/장부 비율은 주식이 장부 가치에 비해 프리미엄으로 거래되고 있음을 시사합니다. 추가 인사이트를 원하는 투자자를 위해 10가지가 넘는 인베스팅프로 팁이 제공되며, https://www.investing.com/pro/CAPR 에서 자세히 살펴볼 수 있습니다. 관심 있는 독자는 쿠폰 코드 PRONEWS24를 사용하여 연간 또는 2년간 프로 및 프로+ 구독을 10% 추가 할인 받을 수 있으며, 캐프리코의 재무 및 향후 전망에 대해 더 자세히 알아볼 수 있습니다.
FDA 회의가 임박함에 따라 투자자들이 데라미오셀의 승인 및 상용화가 회사의 향후 실적에 미칠 잠재적 영향을 평가할 때 Capricor의 재무 지표와 분석가의 기대치를 모니터링하는 데 중요한 역할을 할 것입니다.
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