미국 펜실베이니아주 맬버른 - 바이오 제약 회사인 오큐젠(미국 나스닥: OCGN)이 데이터 및 안전성 모니터링 위원회(DSMB)로부터 스타가르트병 유전자 치료제 후보물질인 OCU410ST의 1/2상 GARDian 임상시험에서 고용량 코호트 투약을 시작하도록 승인받았습니다. 이번 결정은 안전하고 내약성이 있다고 판단된 중간 용량을 성공적으로 투여한 데 따른 것입니다.
이 임상시험은 미국과 유럽에서 스타가르트병에 걸린 약 10만 명의 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 것으로, 지금까지 저용량 및 중간 용량 코호트에 6명의 환자가 포함되었습니다. 향후 고용량 코호트에는 3명의 환자가 추가로 참여할 예정입니다.
OCU410ST 임상시험의 DSMB 위원장인 피터 Y. 창 박사는 치료와 관련된 심각한 부작용이 발생하지 않았고 이 유전성 망막 질환 환자에게 잠재적인 혜택이 있다는 점을 강조하면서 고용량 단계로의 진행에 대해 낙관적인 입장을 표명했습니다.
OCU410ST(AAV5-hRORA)는 염증과 세포 생존 등 스타가르트병과 관련된 여러 경로에 관여하는 RORA 유전자를 전달하기 위해 아데노 관련 바이러스를 사용합니다. 오큐젠의 최고 의료 책임자인 후마 카마르 박사는 올해 말에 추가 임상시험 업데이트를 공유할 예정입니다.
GARDian 임상시험에는 경증에서 중등도의 질환 증상을 보이는 성인과 어린이를 대상으로 최대 42명의 피험자가 등록될 예정입니다. 임상시험은 오픈 라벨, 용량 범위/용량 확대 연구와 다양한 용량의 효능을 평가하기 위한 무작위, 결과 접근자 맹검, 용량 확대 연구의 두 단계로 구성됩니다.
스타가르트병은 망막의 광수용체 세포가 퇴화하여 시력을 상실하게 하는 유전 질환입니다. 현재 이 질환에 대해 FDA 승인을 받은 치료법은 없습니다.
오큐젠은 다양한 질병에 대한 유전자 치료제와 백신을 개발하는 데 전념하고 있으며, OCU410ST는 단일 제품으로 여러 망막 질환을 치료할 수 있는 접근 방식을 대표합니다.
그의 발표는 회사에서 발표한 보도자료를 기반으로 합니다.
한편, 오큐젠은 최근 유전자 및 세포 치료제와 백신 분야에서 상당한 진전을 이루었습니다. 이 생명공학 회사는 시가총액을 인정받고 성장 전략을 검증받은 Russell 3000® 지수에 편입될 예정입니다. 이러한 발전은 광범위한 망막색소변성증에 대한 OCU400의 3상 임상시험인 liMeliGhT를 포함하여 다양한 실명 질환 치료를 목표로 하는 세 가지 수정 유전자 치료법을 발전시키면서 이루어졌습니다.
재무적으로 오큐젠은 2024년 1분기에 1,190만 달러의 순손실을 기록했으며, 연구개발 비용은 680만 달러에 달했습니다. 2024년 3월 말 기준 회사의 현금 포지션은 2,640만 달러입니다. 이러한 최근의 발전은 연구 집약적 인 운영의 재정적 현실을 탐색하면서 혁신적인 유전자 치료 프로그램을 발전시키기위한 회사의 지속적인 노력을 강조합니다.
인베스팅프로 인사이트
오큐젠(NASDAQ: OCGN)이 스타가르트병 유전자 치료제 후보인 OCU410ST의 임상시험을 진행함에 따라 잠재적 투자자가 관심을 가질 만한 몇 가지 재무 지표와 애널리스트 인사이트가 InvestingPro에서 발표되었습니다. 최근 데이터에 따르면 오큐젠의 시가총액은 3억 3,070만 달러로 바이오 제약 업계에서 회사의 규모를 나타냅니다.
인베스팅프로 팁에 따르면 애널리스트들은 조심스럽게 낙관적인 전망을 내놓고 있으며, 3명의 애널리스트가 향후 수익 전망을 상향 조정했는데, 이는 회사의 향후 실적에 대한 자신감을 나타내는 신호일 수 있습니다. 반대로 애널리스트들은 올해 매출이 감소할 것으로 예상하고 있으며, 올해 수익성을 기대하기 어렵다는 의견도 있습니다. 또한 지난 6개월 동안 주가가 크게 올랐지만 지난 한 주와 한 달 동안 상당한 타격을 입는 등 주식 변동성이 크다는 점에 주목합니다.
주요 인베스팅프로 데이터 지표에는 -5.66의 마이너스 주가수익비율(P/E)이 포함되어 있으며, 이는 현재 회사의 수익성 부족을 반영합니다. 주가/장부 비율은 10.93으로, 회사의 장부 가치에 비해 프리미엄 밸류에이션이 형성되어 있음을 시사합니다. 이러한 어려움에도 불구하고 2024년 1분기 기준 지난 12개월 동안 125.42%의 매출 성장을 기록하며 인상적인 성과를 거두었습니다.
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