캘리포니아 포스터 시티 - 미룸 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals, Inc.)(나스닥: MIRM)가 희귀 유전성 간 질환인 진행성 가족성 간내 담즙 정체증(PFIC) 치료를 위한 약물 LIVMARLI®(마라릭시밧) 경구 용액에 대해 유럽 약물 사용 위원회(CHMP)의 긍정적인 의견을 받았습니다. 이번 권고안은 유럽 연합에서 잠재적인 시판 허가를 위한 중요한 단계입니다.
오늘 발표된 CHMP의 승인은 위약에 비해 PFIC의 흔한 증상인 소양증의 중증도가 통계적으로 매우 유의미하게 감소한 것으로 나타난 임상 3상 MARCH 연구의 데이터를 기반으로 합니다. 이 연구에는 다양한 유전적 유형의 PFIC 환자 93명이 참여했으며, 이 질환에 대해 실시된 무작위 임상시험 중 가장 큰 규모입니다.
CHMP의 긍정적인 의견과 더불어, 희귀의약품위원회(COMP)도 리브말리에 대한 PFIC 희귀의약품 지정을 유지할 것을 권고했습니다. 유럽연합 집행위원회는 2024년 3분기에 리브말리의 시판 허가에 대한 최종 결정을 내릴 것으로 예상됩니다.
미룸 파마슈티컬스의 CEO인 크리스 피츠는 생후 3개월부터 리브말리가 PFIC 환자에게 제공할 수 있는 주요 간 건강 지표의 상당한 개선 효과를 강조하며 승인 가능성에 대해 낙관적인 전망을 내비쳤습니다.
리브말리는 현재 유럽에서 생후 2개월 이상의 알라길 증후군(ALGS) 환자의 담즙 정체성 소양증 치료제로 승인되었습니다. 미국에서는 생후 3개월 이상의 ALGS 환자와 5세 이상의 담즙 정체성 소양증 환자에 대해 동일한 질환으로 승인되었습니다. 미룸은 또한 올해 말 미국에서 더 높은 농도의 리브말리 제형을 출시하여 더 어린 PFIC 환자들을 위한 라벨을 확대할 계획입니다.
PFIC는 진행성 간 질환으로 이어져 간부전으로 이어지는 경우가 많습니다. PFIC 환자는 심한 가려움증, 황달, 성장 장애, 간 기능 장애를 경험합니다. 이 질환은 미국과 유럽에서 출생아 50,000~100,000명당 1명꼴로 발생하는 것으로 추정됩니다.
리브말리의 안전성 정보에는 잠재적인 간 손상 및 위장 문제에 대한 경고가 포함되어 있으며, 담즙염 배출 펌프 단백질에 심각한 결함이 있는 PFIC 2형 환자에게는 이 약을 권장하지 않습니다.
이 보고서는 미룸 파마슈티컬스의 보도자료를 기반으로 작성되었습니다.
인베스팅프로 인사이트
미룸 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals, Inc.)(나스닥:MIRM)가 리브말리®의 판매 허가에 대한 유럽위원회의 최종 결정을 기다리는 가운데, 회사의 재무 건전성과 시장 성과는 투자자들에게 추가적인 맥락을 제공합니다. InvestingPro 데이터에 따르면 미럼은 2024년 1분기 기준 지난 12개월 동안 133.9%의 상당한 매출 성장을 기록하며 매출 호조와 잠재적인 시장 침투율 증가를 예고하고 있습니다. 이는 73.26%의 매출 총이익률로 더욱 뒷받침되며, 이는 현재의 비용 구조로 수익성을 유지할 수 있는 능력을 보여줍니다.
지난 12 개월 동안 배당금과 수익성이 없었음에도 불구하고 InvestingPro 팁에 따르면 Mirum의 유동 자산이 단기 부채를 초과하여 회사가 운영 및 투자를 관리 할 수있는 견고한 유동성 위치를 제공한다고합니다. 또한 회사는 적당한 수준의 부채로 운영되고 있으며, 이는 제품 제공과 시장 범위를 계속 확장함에 따라 어느 정도 재정적 유연성을 제공 할 수 있습니다.
미룸 파마슈티컬스를 고려하는 투자자는 또 다른 인베스팅프로 팁에 따라 52주 저점 근처에서 거래되는 주식에 주목할 수도 있습니다. 이는 가치 투자자에게는 잠재적인 매수 기회일 수 있지만, 미래 수익 잠재력에 대한 시장 심리를 반영하는 회사의 현재 주가수익비율 -6.66과 조정 주가수익비율 -7.26을 고려하는 것이 중요합니다.
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