캘리포니아주 노바토 - 울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)(나스닥: RARE)이 글리코겐 저장 질환 1형(GSDIa) 유전자 치료제인 DTX401에 대한 3상 연구가 1차 평가지표를 충족했다고 목요일에 발표했습니다. 이 치료법은 8세 이상의 환자에서 혈당 조절을 유지하면서 일일 옥수수전분 섭취량을 크게 줄였습니다.
48주간 진행된 GlucoGene 연구 결과, DTX401 그룹은 옥수수전분 섭취량이 평균 41.3% 감소한 반면 위약 그룹은 10.3% 감소한 것으로 나타났습니다. 또한 이 연구는 하루 옥수수전분 섭취량 감소, 혈당 조절의 비열등성 등 주요 2차 평가지표도 충족했습니다.
울트라제닉스의 최고 의료 책임자인 에릭 크롬베즈 박사는 이번 연구 결과가 이전 1/2상 연구 결과와 일관성이 있다고 강조했습니다. 그는 연구 참여자들과 GSDIa 커뮤니티의 지원에 감사를 표했습니다.
이 임상시험에는 46명의 환자가 참여했으며, 44명은 수정된 치료 의향 집단에 속했습니다. DTX401로 치료받은 모든 환자는 옥수수전분 섭취량이 감소했으며, 상당한 비율의 환자가 30% 이상, 50% 이상 감소한 것으로 나타났습니다.
코네티컷 아동 의료 센터/코네티컷 대학교 의과대학의 글리코겐 저장 질환 프로그램 및 저혈당 장애 책임자인 레베카 리바-월만(Rebecca Riba-Wolman) 박사는 DTX401이 GSDIa 환자의 삶의 질을 개선할 수 있는 잠재력에 주목했습니다.
안전성 결과는 이전 연구와 일치하여 예방적 코르티코스테로이드 요법으로 관리 가능한 간 효과를 보였으며 등근 신경절 독성이나 혈전성 미세 혈관 병증은 관찰되지 않았습니다.
3상 연구 외에도 2024년 미국 유전자 및 세포 치료학회에서 발표된 DTX401의 1/2상 임상시험 장기 데이터에 따르면 치료 후 최대 5년까지 옥수수전분 섭취량이 지속적으로 감소한 것으로 나타났습니다.
울트라제닉스는 올해 말 과학 컨퍼런스에서 3상 연구의 48주 전체 데이터를 발표하고 2025년 시판 신청을 지원하기 위해 규제 당국과 이 결과를 논의할 계획입니다.
GSDIa는 전 세계적으로 약 6,000명의 환자에게 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 유전자 결함으로 인해 혈당을 조절할 수 없는 것이 특징입니다.
DTX401은 미국 FDA로부터 희귀의약품, 재생의료 첨단치료제(RMAT), 패스트트랙 지정을 받았으며 유럽의약품청으로부터 PRIME 및 희귀의약품 지정을 받았습니다.
인베스팅프로 인사이트
(NASDAQ: RARE)가 DTX401에 대한 3상 연구에서 유망한 결과를 발표함에 따라 투자자와 업계 관찰자들은 회사의 재무 건전성과 시장 포지셔닝을 면밀히 모니터링하고 있습니다. InvestingPro 데이터에 따르면 울트라제닉스의 시가총액은 32억 1,000만 달러로, 이는 회사의 잠재력에 대한 시장의 평가를 반영한 것입니다. 임상적 발전에도 불구하고 회사의 재무 지표는 -4.85의 마이너스 P / E 비율과 2024 년 1 분기 기준 지난 12 개월 동안의 조정 P / E 비율이 -5.18로 현재 회사가 현재 수익성이 없음을 나타내는 등 어려움을 보여줍니다.
인베스팅프로 팁은 RSI를 기준으로 주식이 과매도 영역에 있다고 제안하며, 이는 가치를 추구하는 투자자의 관심을 끌 수 있습니다. 그러나 애널리스트들은 울트라제닉스가 올해 수익을 낼 것으로 예상하지 않으며, 이는 같은 기간 마이너스 매출 총이익률 -60.26%를 기록한 것과 일치한다는 점에 유의하는 것이 중요합니다. 또한, 22.78의 높은 주가/장부 배수는 장부 가치 대비 프리미엄 밸류에이션을 시사합니다. 이는 특히 회사가 배당금을 지급하지 않기 때문에 투자자들이 미래 성장성과 수익성에 기대어 투자할 가능성이 높다는 의미와 관련이 있습니다.
울트라제닉스에 대한 투자를 고려하고 계신다면 인베스팅프로의 모든 팁을 살펴볼 가치가 있습니다. 플랫폼에는 회사의 재무 건전성과 시장 잠재력에 대한 더 깊은 통찰력을 제공할 수 있는 7가지 추가 팁이 있습니다. 이러한 인사이트에 액세스하고 더 많은 정보에 입각한 투자 결정을 내리려면 쿠폰 코드 PRONEWS24를 사용하여 InvestingPro에서 연간 또는 2년간 Pro 및 Pro+ 구독을 10% 추가 할인 받으세요.
이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.