미국 펜실베이니아주 발라 신야드 - 희귀질환 치료제를 개발하는 생명공학 기업 라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics, Inc.)(나스닥:LRMR)는 미국 식품의약국(FDA)이 프리드리히 운동실조증(FA) 치료제 후보물질인 놈라보퍼프(CTI-1601) 프로그램에 대한 부분적인 임상 보류를 해제했다고 오늘 발표했습니다. FDA의 결정은 4주간의 위약 대조 용량 탐색 연구를 포함한 임상 2상 데이터를 검토한 후 내려졌습니다.
노무라보푸스는 미토콘드리아에 프라탁신을 전달하여 FA의 근본적인 원인을 치료하는 단백질 대체 요법입니다. 최근 연구에서는 25mg 또는 50mg의 용량을 투여받은 환자를 대상으로 놈라보푸스의 안전성과 약동학을 평가했습니다. 이 약물은 일반적으로 내약성이 좋은 것으로 보고되었으며, 피부 및 협측 세포에서 용량 의존적으로 프라탁신 수치가 증가한 것으로 나타났습니다.
이 회사의 사장 겸 CEO인 캐롤 벤 마이몬(Carole Ben-Maimon) 박사는 현재 진행 중인 오픈 라벨 연장(OLE) 연구에서 용량을 50mg까지 늘릴 수 있도록 허가한 것은 중요한 진전이라며 FDA의 결정에 대해 낙관적인 입장을 표명했습니다. OLE 연구는 현재 노마보퍼스를 매일 투여한 후 장기적인 안전성과 프라탁신 수치를 평가하고 있습니다.
OLE 연구의 중간 데이터는 2024년 4분기에 나올 예정이며, 2025년 하반기에 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출을 목표로 하고 있습니다. 라리마는 25mg 용량에서 프라탁신 약력학에 대한 추가 특성화를 진행한 후 50mg으로 용량을 증량할 계획입니다. 50mg 이상으로 용량을 늘리려면 FDA 검토를 위해 추가 데이터를 제출해야 합니다.
노믈라보푸스는 FDA로부터 희귀 소아 질환 지정, 신속 심사 지정, 희귀 의약품 지정을 받았으며 유럽 규제 기관에서도 유사한 지정을 받았습니다.
인베스팅프로 인사이트
라리 마 테라퓨틱스 (NASDAQ:LRMR)는 FDA의 결정에 대한 긍정적 인 소식에도 불구하고 InvestingPro의 최신 메트릭에 따라 혼합 된 재무 상황을 제시합니다. 이 회사의 시가총액은 현재 4억 6,384만 달러로 생명공학 부문에서 상대적으로 작은 규모를 나타냅니다. 투자자에게 중요한 인사이트는 현재 -7.55인 마이너스 주가수익비율로, 이는 회사가 주가에 비해 수익을 창출하지 못하고 있음을 반영합니다. 이는 애널리스트들이 올해 회사가 수익을 낼 것으로 예상하지 않으며 순이익이 감소할 것으로 예상한다는 InvestingPro 팁과 일치합니다.
긍정적인 측면은 라리마 테라퓨틱스가 대차대조표상 부채보다 현금을 더 많이 보유하고 있어 임상 프로그램에 대한 투자를 계속할 경우 재정적 안정성을 제공할 수 있다는 점입니다. 또한 지난 3개월 동안 주가가 38.81% 하락했지만, 작년에 101.64%의 총 수익률로 상당한 수익을 올렸습니다.
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